China refuerza su red de seguridad tras tragedias de mortalidad infantil; la regulación 818 pone a prueba las terapias génicas mediante el "fast track" regulatorio
Antecedentes
En los últimos dos meses, China ha sufrido la tragedia de la muerte de dos niños tras recibir terapias de edición genética en diferentes ensayos clínicos. Este caso ha puesto de manifiesto los riesgos estructurales de la vía de los ensayos clínicos iniciados por el investigador (Investigator-Initiated Trial, IIT), que ha impulsado el rápido crecimiento de la industria biofarmacéutica china. Las IIT se han utilizado ampliamente como un canal para obtener rápidamente datos de administración en humanos, eludiendo los procedimientos de aprobación formal de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA).
De hecho, el número de IIT registradas en el sector de terapias celulares y génicas (Cell and Gene Therapy, CGT) en China ha aumentado drásticamente desde 2015, alcanzando los 207 casos en 2023, un incremento de 11 veces. Dai Jialing, directora de PharmaDJ en Shanghái, evalúa que las IIT han sido una herramienta para confirmar rápidamente indicios de eficacia antes de los ensayos clínicos a gran escala. Por el contrario, el sistema de supervisión no ha seguido el mismo ritmo. Según la abogada Iris Zhang, de Han Kun Law Offices, a pesar de que la normativa establece que los ensayos clínicos con células madre deben realizarse únicamente en hospitales de tercer nivel (San Jia), la falta de supervisión in situ ha provocado frecuentes tratamientos celulares no autorizados y accidentes médicos en instituciones no habilitadas, como clínicas privadas.
Hallazgos clave
Ante la sucesión de accidentes, la atención se centra en las nuevas directrices regulatorias del Decreto 818, implementadas de forma repentina por el gobierno chino el 1 de mayo de 2026. El profesor Hao Bin, de la Universidad Xi'an Jiaotong-Liverpool, afirmó que el Decreto 818 se promulgó para fortalecer la supervisión clínica de la biotecnología avanzada, como la edición genética, la terapia celular y los implantes cerebrales.
La nueva regulación limita estrictamente la capacidad de realizar IIT de alta tecnología de alto riesgo a hospitales de nivel 3 con la máxima competencia. Ruby Wang, consultora de políticas sanitarias, explicó que esta medida permite la investigación únicamente en instituciones que cuentan con personal clínico de primer nivel y redes de seguridad para los pacientes. El método de supervisión también ha sido profundamente revisado. Anteriormente, se podía iniciar tras la aprobación del comité de ética del hospital y el registro en la Comisión Nacional de Salud y Sanidad (NHC); ahora, la NHC puede realizar una segunda revisión y tiene la autoridad para suspender o cancelar la investigación de oficio. El abogado Aaron Gu, de Han Kun Law Offices, analizó que se ha establecido un mecanismo regulatorio que funciona prácticamente como un sistema de aprobación. Las instituciones que realicen ensayos clínicos no autorizados enfrentarán multas de millones de yuanes, la suspensión de la calificación para investigar durante 3 años y la cancelación de la licencia del médico investigador principal, mientras que se ha abierto una nueva vía para que las empresas inicien directamente los IIT.
Significado y perspectivas
Esta reforma significa que la investigación biotecnológica china, anteriormente centrada en la velocidad, se ha desplazado hacia la seguridad del paciente y la gestión de calidad. Lizzie Li, investigadora del Asia Society Policy Institute, señaló que la clave es la aplicación consistente de la ley. Explicó que una vigilancia deficiente puede provocar la pérdida de la confianza pública, mientras que una excesivamente estricta puede obstaculizar el progreso tecnológico.
Dado que la edición genética conlleva riesgos persistentes de mutaciones fuera del objetivo (off-target) y de rechazo inmunológico, se ha planteado la reflexión de que la validación de seguridad básica en los ensayos clínicos pediátricos debería haber sido más estricta. En el futuro, es probable que las empresas que no logren demostrar datos de seguridad rigurosos no puedan superar la alta barrera de los hospitales de tercer nivel. Se interpreta que las sanciones de alta intensidad, como la facultad de suspensión de oficio y la revocación de licencias por parte del gobierno central, son una decisión para elevar la credibilidad internacional de la investigación biotecnológica china. La atención se centra ahora en si podrán lograr el equilibrio entre la seguridad del paciente y la innovación tecnológica tras las dificultades iniciales.
Nature, Publicado online: 08 de septiembre de 2026; doi:10.1038/d41586-026-02407-6Una nueva política gubernamental busca equilibrar la innovación y la seguridad.
La entrada en vigor de la Orden 818 prevé una reestructuración completa del modelo de colaboración entre el ámbito clínico y la industria farmacéutica. En primer lugar, en el ámbito clínico, la edición genética de alto riesgo se unificará en hospitales de nivel superior que cuenten con unidades de cuidados intensivos y sistemas de monitorización de reacciones adversas graves. Los especialistas en pediatría que tratan a niños con enfermedades genéticas raras pueden descartar la tentación de procedimientos no verificados en clínicas no autorizadas y administrar medicamentos de forma segura, conforme a protocolos regulares aprobados por el gobierno central.
En la industria biofarmacéutica, se ha asegurado legalmente una vía para obtener datos de prueba de concepto (Proof of Concept, PoC) antes de la aprobación formal del plan de ensayo clínico. Al permitir que las empresas actúen directamente como agentes de investigación, el riesgo de disputas sobre el diseño de la investigación y la propiedad de los datos se reduce significativamente. Sin embargo, dado que se han establecido nuevas normas sobre multas de millones de yuanes y la privación de los derechos de investigación, las empresas deberán llevar a cabo una selección estratégica en colaboración con hospitales de tercer nivel, introduciendo en los ensayos clínicos únicamente sustancias que hayan superado la verificación de cortes fuera del objetivo en la fase preclínica y que cumplan con los estándares de Buenas Prácticas de Fabricación (Good Manufacturing Practice, GMP).