ANTIEDAD: La terapia génica mediada por virus asociados a adenovirus (AAV) con delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys®) es un tratamiento aprobado para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Si bien generalmente es bien tolerada, se ha observado hepatotoxicidad después de su administración, lo que lleva a la insuficiencia hepática y la muerte en dos casos informados hasta la fecha. MÉTODOS: Esta es una serie de casos que describe a cuatro pacientes masculinos con DMD que recibieron delandistrogene moxeparvovec-rokl en un centro médico académico único y desarrollaron inflamación hepática aguda. Todos los pacientes recibieron corticosteroides, con dosis aumentadas a medida que se desarrollaban anormalidades, seguidas de la adición de sirolimus oral (meta de suero: 3-7 ng/ml), que se utilizó principalmente para la inmunomodulación de células T. El monitoreo incluyó un seguimiento clínico cercano, pruebas de laboratorio seriadas y evaluaciones cardíacas y funcionales según el protocolo institucional. RESULTADOS: Los pacientes tenían entre 5 y 16 años de edad y un peso entre 20,8 y 56,7 kg (mediana: 32,5 kg). Tres niños podían caminar. Los cuatro pacientes estaban recibiendo corticosteroides crónicos para el tratamiento de DMD antes de la administración de delandistrogene moxeparvovec-rokl. Todos los casos desarrollaron elevaciones de enzimas hepáticas cinco a siete semanas después de la terapia génica. El tratamiento con altas dosis de corticosteroides llevó a una mejora transitoria o empeoramiento de las anormalidades de laboratorio, y la iniciación de la terapia adyuvante con sirolimus dio como resultado la normalización de la gamma-glutamil transferasa y la mejora de las transaminasas dentro de dos a cuatro semanas. La duración del tratamiento con sirolimus varió de cuatro a doce semanas, durante las cuales los corticosteroides se redujeron con éxito. Ninguno de los pacientes experimentó disfunción sintética hepática o infecciones graves. CONCLUSIONES: Estos casos ilustran un patrón subagudo de inflamación hepática después de la terapia génica con AAV y respaldan el posible papel de los inhibidores de mTOR en el manejo de la hepatotoxicidad relacionada con AAV.