La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la aprobación definitiva a Lojuxta de Aegerion (AEGR), un tratamiento para la HoFH.
Inhibidor de primera clase MTP entra en el mercado europeo
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la autorización de comercialización definitiva para Lojuxta (lomitapida) de Aegerion Pharmaceuticals, un tratamiento para la hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH). Lojuxta actúa inhibiendo la proteína de transferencia de triglicéridos microsomales (MTP), bloqueando directamente la síntesis de colesterol de lipoproteína de baja densidad (LDL) en el hígado. A diferencia de las terapias actuales basadas en estatinas que dependen de la actividad de los receptores LDL, Lojuxta ha demostrado potentes efectos hipolipemiantes incluso en pacientes con HoFH grave que presentan defectos en los receptores, lo que la convierte en una alternativa innovadora. Esta aprobación proporciona una nueva opción de tratamiento para pacientes con enfermedades raras en Europa que corren riesgo de sufrir enfermedad cardiovascular precoz debido a defectos genéticos.
Eficacia y seguridad demostradas mediante datos clínicos de la Fase 3
Esta autorización de comercialización se basa en datos robustos de eficacia procedentes de un ensayo clínico de fase 3, de brazo único y abierto, realizado en pacientes adultos con HoFH. En el ensayo, los pacientes que recibieron Lojuxta además de su terapia hipolipemiante habitual lograron una reducción media del colesterol LDL (LDL-C) de 50% en comparación con los valores basales tras 26 semanas. Sin embargo, debido al mecanismo de acción del fármaco, puede estar asociado a reacciones adversas gastrointestinales como diarrea y vómitos, así como a acumulación de grasa hepática y elevación de las transaminasas, lo que requiere un seguimiento regular. La EMA ha concedido la autorización con un estricto Plan de Gestión de Riesgos (RMP) para gestionar estos efectos adversos, el cual será un criterio clave para garantizar la seguridad de la prescripción en el futuro.
Transferencia de derechos a una compañía farmacéutica multinacional y trayectoria de comercialización
Los derechos de Lojuxta se transfirieron a Amryt Pharma después de que el desarrollador, Aegerion, se declarara en quiebra y se sometiera a una reestructuración y, finalmente, en 2023, Chiesi Group adquirió Amryt por $1.48 mil millones, y Chiesi está liderando ahora la comercialización en Europa. En el mercado de enfermedades raras, la transferencia de derechos de un solo producto puede determinar el destino de una empresa, y Lojuxta ha sido una sólida fuente de ingresos como un fármaco de alto precio con un coste de tratamiento anual de cientos de miles de dólares por paciente. En particular, el mercado europeo se caracteriza por el hecho de que el éxito del crecimiento de las ventas depende de si se obtiene o no la cobertura del seguro nacional de salud (reembolso), por lo que esta aprobación EMA es un paso legal crucial para iniciar las negociaciones de precios con las autoridades sanitarias de cada país. A través de esto, Chiesi podrá expandir su cartera de medicamentos especializados en toda Europa y intensificar sus sinergias comerciales.
Perspectiva del mercado con la expansión de las indicaciones pediátricas y la intensificación de la competencia
Se estima que el mercado mundial de tratamiento de la HoFH se sitúa entre los $80 millones y los $580 millones, y Lojuxta compite con fuertes competidores tardíos como Repatha de Amgen y Evkeeza de Regeneron. No obstante, Lojuxta continúa fortaleciendo su dominio en el mercado de enfermedades raras pediátricas al recibir la aprobación para ampliar sus indicaciones a niños de 5 años y mayores en Europa en junio de 2026. En el ámbito de la HoFH, donde la población de pacientes existente es extremadamente limitada, se espera que la expansión de la población objetivo a los niños contribuya significativamente a extender el ciclo de vida del producto y a maximizar la estabilidad de las ventas al inducir periodos de prescripción más largos. Lojuxta, que ha acumulado datos de seguridad clínica a largo plazo, continúa demostrando su valor clínico diferenciado frente a la competencia de otros fármacos.
Esta aprobación EMA para Lojuxta es un hito crítico para asegurar una posición dominante en el mercado global de tratamientos para la enfermedad rara HoFH, el cual está valorado entre $80 millones y $580 millones. Los datos del ensayo de Fase 3, que mostraron una reducción de 50% en LDL-C en comparación con el valor basal, se utilizarán como un sólido referente clínico en la competencia por la cuota de mercado frente a Repatha de Amgen y Evkeeza de Regeneron. A corto plazo, acelerará las negociaciones de precios con las autoridades sanitarias europeas y la inclusión en los seguros médicos, allanando el camino para las ventas comerciales inmediatas. A medio y largo plazo, se combinará con la aprobación para la expansión de indicaciones a niños de 5 años y mayores en 2026, lo que generará periodos de prescripción para tratamientos de alto costo que alcanzan cientos de miles de dólares por paciente, impulsando así la estabilidad de las ventas a largo plazo. En última instancia, demostrará el valor del activo de la cartera específica para enfermedades raras de Chiesi, la cual se construyó mediante la adquisición de Amryt Pharma por $1.48 mil millones, y será un motor para un ciclo virtuoso de inversión posterior en I+D.
Fuente: EMA (ema)