ModeX, NextPoint y Shinobi abogan por un cambio hacia la colaboración académica en el desarrollo de nuevos fármacos
Los desafíos de financiación están reconfigurando los modelos de colaboración
Este artículo de FierceBiotech se basa en un panel de discusión del 2026 CMO Summit 360°, que destaca la necesidad de que las empresas biotecnológicas y la academia rediseñen sus enfoques colaborativos ante la disminución de la financiación de la investigación y la aparición de fuentes de financiación alternativas. El panel incluyó representantes de OPKO Health (la filial OPK) ModeX Therapeutics, NextPoint Therapeutics, Shinobi Therapeutics y Boston University. La sesión se centró en conectar las capacidades de descubrimiento de candidatos, investigación traslacional y desarrollo clínico en un sistema operativo unificado, en lugar de anunciar acuerdos de licencia específicos. Por lo tanto, la extensión de la investigación conjunta entre AbbVie (ABBV) y la Universidad de Chicago, que se incluyó en el borrador original, no es un caso de estudio central en este artículo.
Las tecnologías académicas se están traduciendo cada vez más en pipelines clínicos
ModeX, una biotecnológica en fase clínica de propiedad total de OPKO, desarrolla anticuerpos multiespecíficos basados en la experiencia de investigación académica y gubernamental. MDX2001, un captador de células T cuádruple-específico dirigido a c-Met, TROP2, CD3 y CD28 simultáneamente, ha entrado en un ensayo clínico de Fase 1/2a (NCT06239194) para tumores sólidos, y MDX2301, un anticuerpo biespecífico dirigido a la proteína spike SARS-CoV-2, tiene como objetivo neutralizar todas las variantes conocidas y está programado para comenzar la dosificación de Fase 1 en abril 2026. NextPoint aprovecha el eje de evasión inmunitaria B7-H7/HHLA2 identificado en la academia para desarrollar NPX372, un captador de células T biespecífico B7-H7×CD3, y NPX125, un conjugado anticuerpo-fármaco B7-H7 (ADC). La NJA-001 de Shinobi es una terapia de células T alfa-beta derivada de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) CD8, evasiva del sistema inmunitario, GPC3-positiva y dirigida a tumores sólidos HLA-A24, en etapa preclínica, con el carcinoma hepatocelular, el cáncer colorrectal y el cáncer de pulmón de células no pequeñas como indicaciones objetivo.
El punto de referencia son las inmunoterapias comerciales establecidas
Estos programas deben superar los puntos de referencia establecidos de los inhibidores de puntos de control inmunitario como Keytruda/pembrolizumab de Merck & Co. (MRK), que bloquea PD-1, y Opdivo/nivolumab de Bristol Myers Squibb (BMY). Keytruda, que recibió la aprobación acelerada FDA el 4 de septiembre, 2014, se ha expandido desde entonces a múltiples tipos de cáncer. Las nuevas dianas académicas deben demostrar eficacia en combinación con terapias PD-1/PD-L1 e identificar biomarcadores para seleccionar a los pacientes que no responden a estos tratamientos. En el ámbito de la terapia celular, las terapias CAR-T aprobadas, como Yescarta/axicabtagene ciloleucel de Gilead Sciences (GILD) y Breyanzi/lisocabtagene maraleucel de Bristol Myers Squibb, han establecido el estándar en neoplasias hematológicas, pero persisten desafíos en los tumores sólidos en cuanto a la penetración tumoral, el rechazo inmunitario y la consistencia en la fabricación. La plataforma de iPSC alogénica de Shinobi tiene como objetivo abordar los tres problemas simultáneamente, lo cual es clave para su diferenciación clínica.
El mercado es grande, pero la creación de valor depende de la validación clínica
Grand View Research estima el mercado mundial de inmunoterapia contra el cáncer en USD 153.27 mil millones en 2025 y USD 166.36 mil millones en 2026, con una proyección de USD 305.8 mil millones en 2033. Esta escala proporciona un fuerte incentivo económico para asegurar el acceso temprano a tecnologías de origen académico. Sin embargo, la valoración de los candidatos preclínicos y de los activos en Fase 1 solo se reevaluará cuando se disponga de datos sobre seguridad, dosis recomendada y respuesta específica de biomarcadores. El acuerdo independiente de ModeX para la vacuna EBV con Merck demuestra cómo la investigación académica y pública puede traducirse en capital industrial, con un pago inicial de USD 50 millones, pagos por hitos de desarrollo y comerciales de hasta USD 860 millones, y tasas de regalías escalonadas en un rango de un solo dígito alto a doble dígito bajo. No obstante, esta mesa redonda no anunció nuevos pagos iniciales, inversiones de capital, pagos por hitos ni acuerdos de regalías.
Con la proyección de que el mercado mundial de inmunoterapia contra el cáncer alcance los USD 166.36 mil millones en 2026, el MDX2001 de ModeX se encuentra en la Fase 1/2a, y el NPX372/NPX125 de NextPoint y el NJA-001 de Shinobi están en etapas clínicas tempranas o preclínicas, poniendo a prueba el potencial comercial de tecnologías de origen académico. A corto plazo, aumenta la importancia del desarrollo colaborativo, los acuerdos de opción y la financiación no dilutiva para reducir la dependencia de las subvenciones de investigación de NIH y del capital de riesgo, aunque en esta discusión no se presentaron nuevos valores de acuerdos. Para los investigadores, esto significa incorporar biomarcadores, toxicidad y capacidad de fabricación en la selección de candidatos y en el diseño de ensayos clínicos. A medio y largo plazo, el valor dependerá de la mejora de las tasas de respuesta, la durabilidad, la seguridad y los costes de fabricación en comparación con Keytruda/pembrolizumab y Opdivo/nivolumab (PD-1 estándar de atención), así como con las terapias CAR-T aprobadas como Yescarta/axicabtagene ciloleucel, utilizando datos de pacientes del mundo real. Desde una perspectiva de inversión, este evento es más un ejercicio de lista de seguimiento para identificar empresas de plataforma con redes académicas y capacidades de ejecución clínica temprana que un catalizador para el cierre de acuerdos.