Tercer activo de la adquisición de Prevail será archivado

Eli Lilly and Company (LLY) ha interrumpido el ensayo de Fase 1/2 PROCEED (NCT05487599) para la enfermedad de Gaucher tipo 1, que tenía como objetivo los síntomas viscerales. LY3884961 es una terapia génica de dosis única, basada en AAV9, con un nombre comercial y un nombre internacional no propietario (INN) aún por asignar, diseñada para entregar un gen GBA1 funcional para restaurar la actividad de la glucocerebrosidasa (GCase). Lilly declaró que la decisión se basó en criterios internos de cartera y no en preocupaciones de seguridad, y no publicó datos de eficacia. Esto sigue a la interrupción del programa de enfermedad de Gaucher tipo 2 PROVIDE en 2024 y del programa de demencia frontotemporal LY3884963 en febrero 2026, debilitando aún más la justificación clínica para la adquisición de Prevail.

Obstáculos de comercialización superiores a lo previsto por el mercado

El mercado de la enfermedad de Gaucher era de aproximadamente USD 1.7 mil millones en 2024, con productos de administración crónica estableciendo una base de ingresos estable. El estándar de atención incluye Cerezyme e imiglucerase de Sanofi (SNY), y Cerdelga y eliglustat, y VPRIV y velaglucerase alfa de Takeda Pharmaceutical (TAK). La FDA aprobó Cerezyme el 23 de mayo, 1994, VPRIV el 26 de febrero, 2010, y Cerdelga el 19 de agosto, 2014, y los tres productos están disponibles comercialmente. LY3884961 no logró alcanzar la etapa de solicitud de aprobación o de revisión del comité asesor (AdComm), y no pudo superar la carga de demostrar beneficios clínicos más allá de los tratamientos existentes, así como las ventajas de costo y durabilidad.

FLT201 Preparada para liderar el panorama competitivo

La terapia génica avigbagene parvec de Spur Therapeutics, FLT201, es una terapia génica basada en AAVS3 que administra una variante estabilizada de GCase, y ha completado los ensayos de Fase 1/2 (GALILEO-1) para la enfermedad de Gaucher Tipo 1 y una reunión de la Fase 2 con la FDA. La empresa está avanzando en un ensayo de Fase 3 de registro (GALILEO-3), situándose por delante de LY3884961 en el desarrollo. Por lo tanto, la retirada de Lilly concentra tanto la carga de validación clínica y regulatoria para las terapias génicas de dosis única de próxima generación como la ventaja de ser la primera en llegar a FLT201, en lugar de interrumpir inmediatamente el mercado existente de Cerezyme, VPRIV y Cerdelga. Desde la perspectiva del paciente, las opciones para reemplazar la terapia de reemplazo enzimático repetitiva han disminuido, mientras que el valor del éxito clínico en etapa avanzada para los competidores ha aumentado.

Valor restante de la adquisición de USD 1.04 mil millones

Lilly completó la adquisición de Prevail Therapeutics en 2021, pagando USD 22.50 por acción, o USD 880 millones en efectivo, y estableciendo un derecho de valor condicional (CVR) de hasta USD 160 millones, vinculado a la primera aprobación de producto. Este fue un acuerdo de adquisición de capital de USD 1.04 mil millones, no un acuerdo de regalías o hitos. Con la interrupción de los programas clave de la enfermedad de Gaucher y la demencia frontotemporal, el enfoque de la adquisición se ha reducido a LY3884961 PROPEL Fase 1/2a (NCT04127578) para la enfermedad de Parkinson con mutación GBA1. Esta decisión demuestra que incluso las grandes compañías farmacéuticas reevalúan la selección de pacientes, el vector, la eficacia sostenida y la viabilidad comercial de manera gradual, incluso después de adquirir activos de terapia génica en etapa temprana.