FDA, Recursion y otras: se publican proyectos de directrices para la normativa de desarrollo de medicamentos basada en AI
Nuevo hito en las regulaciones para el desarrollo de nuevos fármacos basados en AI
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha anunciado una propuesta de guía para promover la implementación segura y eficaz de las tecnologías de inteligencia artificial (AI) y aprendizaje automático (ML) en todo el proceso de desarrollo de nuevos fármacos. Esta guía, desarrollada conjuntamente por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER), demuestra el firme compromiso de la agencia para abordar las incertidumbres regulatorias en respuesta a las tecnologías basadas en AI en rápida evolución. Esto es más que un simple procedimiento administrativo; marca un cambio significativo en toda la industria biofarmacéutica, a medida que el marco regulatorio existente comienza a adoptar formalmente la innovación digital. Con la proyección de que el mercado mundial para el desarrollo de nuevos fármacos basados en AI alcance hasta $8.6 mil millones (aproximadamente 11 billones KRW) para 2026, esta guía acelerará el establecimiento de especificaciones estándar.
Introducción de un marco de riesgo de 7 pasos para la evaluación de la fiabilidad
El núcleo de esta guía es la introducción de un 'Marco de Evaluación de Credibilidad de 7 Pasos' basado en el riesgo para verificar sistemáticamente la fiabilidad de los modelos AI y ML. Los patrocinadores deben definir claramente el contexto de uso específico (COU) para las aplicaciones AI y demostrar, mediante evidencia documentada, la calidad de los datos y la fiabilidad predictiva del modelo, basándose en el nivel de riesgo del mismo. Esto refleja la intención de la FDA de gestionar estrictamente los criterios para la aprobación regulatoria, ya que los resultados derivados de los modelos AI están directamente relacionados con la seguridad del paciente y la eficacia de los fármacos. Se proporcionan directrices específicas para la presentación de datos clínicos con el fin de evitar sesgos u opacidad en los algoritmos, lo que se espera mejore significativamente la predictibilidad para los patrocinadores.
El alcance regulatorio se extiende más allá del simple descubrimiento
Cabe destacar que esta guía se centra en el diseño de ensayos clínicos, el análisis de datos, la farmacovigilancia y los procesos de fabricación, donde AI tiene un impacto directo en la toma de decisiones, en lugar de centrarse en la identificación temprana de dianas o en las etapas simples de descubrimiento de nuevos fármacos candidatos. Si bien se excluye AI utilizado para el cribado sencillo de fármacos debido a su bajo impacto en el riesgo para los pacientes y en las decisiones regulatorias, los algoritmos de alto riesgo utilizados para la selección de pacientes o la monitorización de la seguridad estarán sujetos a una verificación rigurosa. Este establecimiento de límites regulatorios puede interpretarse como una medida política para frenar la aplicación indiscriminada de la tecnología AI y para fomentar su aplicación práctica en ensayos clínicos de fase avanzada con potencial comercial. Como resultado, las empresas líderes como Recursion Pharmaceuticals (RXRX), con pipelines comercializados, se enfrentarán al desafío de revisar sus estrategias de I+D para garantizar el cumplimiento regulatorio.
Impacto a largo plazo en el mercado de inversión y la industria farmacéutica
Con la publicación de esta guía FDA, las firmas globales de capital de riesgo (VC) y los inversores institucionales podrán perfeccionar sus modelos de valoración para empresas de biotecnología basadas en AI. En el pasado, ante la falta de directrices regulatorias claras, las tecnologías de desarrollo de nuevos fármacos basadas en AI se consideraban a menudo especulativas. Ahora, si superan o no los criterios de verificación de 7 pasos de la FDA se convertirá en un indicador clave de inversión. Aunque a corto plazo puede haber un aumento en los costes iniciales de desarrollo y en los costes de control de calidad de los datos para cumplir con los requisitos regulatorios, se espera que, a medio y largo plazo, se maximice la eficiencia del proceso de aprobación, acortando el periodo de I+D. Es probable que esto sirva como un fuerte catalizador para que las grandes empresas farmacéuticas tradicionales (Big Pharma) formen asociaciones a gran escala con empresas de riesgo especializadas en AI y busquen la investigación y el desarrollo conjuntos.
La publicación de las directrices preliminares por parte de la FDA para el desarrollo de nuevos fármacos basados en AI marca un punto de inflexión en el establecimiento de estándares para la validación de datos clínicos digitales en el mercado de la salud basado en AI, que está en rápido crecimiento y se proyecta que alcanzará los $8.6 mil millones para 2026. A corto plazo, las empresas nativas de AI, como Recursion (RXRX) y Exscientia (EXAI), enfrentarán mayores costos al demostrar la validez de sus enfoques conforme al marco de evaluación de credibilidad de 7 pasos durante el diseño de ensayos clínicos de Fase 1/2. Sin embargo, a mediano y largo plazo, una mayor previsibilidad regulatoria acelerará la concesión de licencias para nuevos fármacos en la cartera y las asociaciones de desarrollo conjunto entre empresas globales de Big Pharma, como Pfizer (PFE) y Sanofi (SNY), y empresas de AI. Las firmas de capital de riesgo (VC) y los inversores institucionales ahora pueden evaluar con mayor precisión el valor de las plataformas de AI basándose en el cumplimiento regulatorio en lugar del vago rendimiento de los algoritmos. Como resultado, la introducción de este marco regulatorio minimizará el riesgo de inversión e impulsará el crecimiento cualitativo saludable del mercado al elevar el estándar de aprobación y, al mismo tiempo, garantizar la fiabilidad tecnológica.
Fuente: FDA Drug Approvals (rss)