El estudio de seguimiento de la interrupción del ensayo de fase 4 de Ocrevus de Roche rastrea la esclerosis múltiple recurrente-remisiva temprana
Diseño clínico y avances
AMS05, dirigido por NIAID en colaboración con Genentech y los Centros de Excelencia en Autoinmunidad, es un ensayo de Fase 4 en EE. UU. que evalúa la posibilidad de suspender Ocrevus (ocrelizumab) en pacientes con esclerosis múltiple recurrente-remitente (RMS). El ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra CD20 en los linfocitos B y actualmente se comercializa para RMS. El estudio, que comenzó en enero de 2023, tiene como objetivo reclutar a 123 pacientes de entre 18 y 55 años, con una fecha de finalización primaria establecida para mayo de 2030.
Estructura para validar la suspensión
Todos los participantes reciben 300mg el Día 1 y el Día 14, seguido de 600mg cada 6 meses durante 24 meses. A los 24 meses, los participantes son aleatorizados 2:1, con el grupo de suspensión recibiendo placebo y el grupo de continuación recibiendo ocrelizumab cada 6 meses hasta los 48 meses en un diseño doble ciego. El criterio de valoración principal es la proporción de participantes sin recaída clínica entre los 24 y 48 meses, con escáneres frecuentes de resonancia magnética de 3 Tesla MRI para monitorizar nuevas lesiones inflamatorias. Este diseño evalúa directamente cuánto tiempo persiste la supresión de la enfermedad tras el agotamiento de las células B, en lugar de simplemente extender los intervalos de dosificación.
Estado regulatorio y panorama competitivo
La FDA de EE. UU. aprobó Ocrevus para el tratamiento de la esclerosis múltiple recurrente-remitente y primaria progresiva el 28 de marzo de 2017, y la Unión Europea autorizó su comercialización el 8 de enero de 2018. Otros competidores dirigidos contra CD20 incluyen Kesimpta (ofatumumab) de Novartis y Briumvi (ublituximab-xiiy) de TG Therapeutics, con aprobaciones de la FDA en 2020 y diciembre de 28, 2022, respectivamente. Los tratamientos estándar también incluyen Tysabri (natalizumab), Tecfidera (dimetil fumarato) y Aubagio (teriflunomida), ofreciendo una amplia gama de opciones. La distinción clave de este estudio no es demostrar la superioridad frente a otros fármacos, sino responder si el tratamiento de alta eficacia debe continuarse de por vida.
Implicaciones para los pacientes, el mercado y los ingresos
Según GlobalData, el mercado mundial de tratamientos para la esclerosis múltiple era de USD 32.8 mil millones en 2024 y se proyecta que alcance los USD 41.2 mil millones para 2034. Ocrevus generó CHF 7.01 mil millones en ingresos en 2025, un aumento del 9% con respecto al año anterior, manteniendo su posición como un producto clave de crecimiento para Roche. Si el grupo de suspensión muestra una supresión sostenida de las recaídas, podría proporcionar evidencia para reducir la frecuencia acumulativa de dosificación y las cargas relacionadas con las inyecciones, aunque una duración de tratamiento más corta podría reducir los ingresos por paciente a largo plazo. Por el contrario, si el grupo de continuación demuestra superioridad, podría reforzar la justificación clínica para mantener el intervalo de dosificación de 6 meses y la sostenibilidad de los ingresos.
Desde la perspectiva de un inversor, el ensayo de Fase 4 en curso con participantes 123 es un estudio para validar la duración del tratamiento a largo plazo y el valor vitalicio del paciente de Ocrevus, que generó CHF 7.01 mil millones de dólares en ingresos en 2025. Para los investigadores, proporciona una medición prospectiva, aleatorizada y doble ciego sobre si la recaída clínica y la supresión de la inflamación MRI pueden mantenerse durante más de 24 meses tras la depleción de células B CD20 positiva. Para la industria, podría aportar evidencia para influir en las estrategias de interrupción y reinicio del tratamiento para productos similares dirigidos a CD20 en el mercado global de esclerosis múltiple valorado en USD 32.8 mil millones de dólares en 2024. Si bien los cambios directos en los ingresos son limitados hasta la finalización primaria en mayo de 2030, el éxito podría reforzar la reducción de la carga del tratamiento y una menor duración de la dosificación, mientras que el fracaso podría fortalecer la justificación clínica para continuar con la terapia de mantenimiento.
Fuente: ClinicalTrials.gov (api_ct)