Tras el rechazo inicial del comité asesor, Capricor Therapeutics (CAPR) está en conversaciones con la FDA para revisar la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para deramiocel (código de desarrollo CAP-1002), centrándose en la función motora de las extremidades superiores. El Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas de la FDA votó 9-3 contra la eficacia de deramiocel para la cardiomiopatía DMD en su revisión del 29 de julio de 2026. Si bien esto no garantiza la aprobación, no es la decisión final de la FDA, y la solicitud revisada aún no ha sido presentada ni aceptada. La fecha objetivo original de la PDUFA del 22 de agosto está sujeta a una extensión tras la recepción de la enmienda sustancial, lo que genera tanto catalizadores a corto plazo como incertidumbres regulatorias.

La base para una posible nueva presentación radica en los datos del ensayo HOPE-3. El deramiocel, antes de su designación con nombre comercial, es una terapia celular alogénica derivada de cardiosferas probada en un ensayo clínico de Fase 3. Su objetivo es preservar la función muscular esquelética y cardíaca a través de vías inmunomoduladoras y antifibróticas, en lugar de dirigirse a una sola molécula. El ensayo aleatorizado y de doble ciego HOPE-3 inscribió a 106 pacientes, y los grupos de deramiocel y placebo mostraron cambios medios desde el inicio en la puntuación total PUL 2.0 de 12 meses de -3.86% y -8.41%, respectivamente. La diferencia entre los grupos fue de 4.55 puntos porcentuales, o 1.2 puntos en la puntuación bruta, lo que representa una ralentización de 54% de la progresión de la enfermedad, con un valor p de 0.029. Sin embargo, la FDA y la compañía han diferido previamente en los planes de análisis estadístico y en la interpretación de los criterios de valoración cardíacos, por lo que los resultados positivos de la Fase 3 por sí solos no garantizan la aprobación.

Centrarse en la función de las extremidades superiores, que impacta directamente en la alimentación, la higiene y el uso de dispositivos en pacientes con DMD en etapas avanzadas que han perdido la capacidad deambulatoria, podría proporcionar un argumento más convincente para la aprobación que la miocardiopatía. Los tratamientos estándar de la competencia incluyen corticosteroides como Emflaza (deflazacort) y Agamree (vamorolona), así como terapias de salto de exón para mutaciones genéticas específicas. Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) de Sarepta Therapeutics (SRPT) recibió la aprobación acelerada de la FDA el 22 de junio de 2023. Deramiocel pretende diferenciarse como una terapia celular intravenosa repetible, independiente del genotipo. Se proyecta que el mercado mundial de terapias para DMD estará en el rango de USD 3.8 mil millones a USD 5.1 mil millones en 2026, lo que representa una oportunidad comercial significativa, pero la seguridad, la facilidad de administración y el alcance de la indicación determinarán la cuota de mercado.

El acuerdo con Nippon Shinyaku (TSE:4516) para la distribución exclusiva en los EE. UU. implica un pago inicial de USD 30 millones y posibles hitos de desarrollo y ventas de hasta USD 705 millones, lo que suma un total de USD 735 millones. De esta cantidad, USD 10 millones se activaron tras el análisis de futilidad de HOPE-3 y la presentación del BLA, con un adicional de USD 80 millones pagaderos tras la aprobación de la FDA y hasta USD 605 millones basados en hitos de ventas. La participación de Capricor en los ingresos del producto será 30-50%, y el litigio en curso entre las dos empresas con respecto al acuerdo de distribución en los EE. UU. representa un riesgo comercial independiente. El aumento del 71% en el precio de la acción refleja las expectativas de que es poco probable que el programa de desarrollo se interrumpa, pero es prudente considerar esto como un periodo de reevaluación de la probabilidad de aprobación hasta que la solicitud revisada sea aceptada y se establezca una nueva fecha de PDUFA.