EMA aprueba Ekterly de KalVista, la primera terapia oral bajo demanda para el angioedema hereditario
Primer tratamiento oral bajo demanda aprobado en Europa
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la aprobación final para Ekterly (sebetralstat) de KalVista Pharmaceuticals (KVSF) para el tratamiento del Angioedema Hereditario (HAE). Ekterly es un compuesto de molécula pequeña que actúa e inhibe la calicreína plasmática, convirtiéndose en la primera opción oral bajo demanda para el tratamiento agudo de HAE en adolescentes y adultos de 12 años o más. Los tratamientos existentes han dependido en gran medida de formulaciones intravenosas o subcutáneas, lo que limitaba significativamente la comodidad del paciente. Esta aprobación de un medicamento oral se considera un hito revolucionario que transformará el paradigma del tratamiento para HAE.
Eficacia y seguridad demostradas mediante datos clínicos de la Fase 3
La base fundamental de esta aprobación europea reside en la demostración exitosa de la eficacia en el estudio global de Fase 3 KONFIDENT. Los resultados clínicos mostraron que el grupo de Ekterly 300mg redujo la mediana del tiempo para el alivio de los síntomas a 1.61 horas, una mejora estadísticamente significativa en comparación con las 6.72 horas observadas en el grupo placebo (p<0.0001). Además, no se notificaron eventos adversos graves (SAEs) relacionados con el tratamiento durante el ensayo clínico, y no hubo casos de interrupción debido a reacciones adversas, lo que demuestra una alta seguridad y una excelente tolerabilidad.
Asegurando una fuerte ventaja competitiva en un mercado centrado en inyectables
El mercado mundial de tratamiento de HAE se estima actualmente entre $3 mil millones y $4 mil millones, siendo las formulaciones inyectables como Firazyr (icatibant) de Takeda el estándar de atención para los ataques agudos. Orladeyo (berotralstat) de BioCryst ha sido pionero en el mercado como terapia profiláctica oral, pero Ekterly es el único tratamiento oral disponible para la respuesta inmediata a ataques agudos. Por lo tanto, se espera que absorba rápidamente a los pacientes que experimentan molestias o dificultades con las inyecciones y la autoadministración, reconfigurando así el mercado de tratamiento agudo, que actualmente está dominado por terapias inyectables.
Estableciendo una presencia de ventas directa en Europa y maximizando el valor global de M&A
KalVista ha elegido una estrategia de comercialización directa de Ekterly en el mercado europeo, comenzando en Alemania, sin formar asociaciones externas. Posteriormente, en abril 2026, Chiesi Group, una compañía farmacéutica global, acordó adquirir KalVista por aproximadamente $1.9 mil millones (USD), lo que se espera que fortalezca aún más la red de distribución global y las sinergias de marketing para Ekterly. Ahora que se han superado los obstáculos regulatorios, las variables clave para el crecimiento inicial de los ingresos serán la inclusión de Ekterly en los formularios de los seguros de salud nacionales y las negociaciones de precios con las autoridades sanitarias en cada país europeo.
Ekterly es la primera terapia oral bajo demanda que puede reemplazar el estándar de atención aguda existente, el cual se basa principalmente en inyecciones intravenosas o subcutáneas, en el mercado global de tratamiento de HAE, estimado en aproximadamente entre $3 mil millones y $4 mil millones anuales. Los datos de alivio rápido de síntomas de 1.61 horas demostrados en el ensayo de Fase 3 (KONFIDENT), junto con su excelente perfil de seguridad, proporcionan una clara ventaja competitiva sobre los competidores inyectables existentes como Firazyr de Takeda. En particular, el acuerdo para que Chiesi Group adquiera KalVista por aproximadamente $1.9 mil millones en abril de 2026, poco después de la aprobación europea, acelerará aún más el desarrollo de redes de distribución global y el desarrollo posterior de la cartera de productos. Sin embargo, en la fase de lanzamiento inicial, la velocidad de las negociaciones de precios y la inclusión en los formularios de los seguros de salud nacionales en cada país europeo serán los determinantes clave del crecimiento de los ingresos a corto plazo.
Fuente: EMA (ema)