El tratamiento de Sanofi para la esclerosis múltiple, Cenrifki (tolebrutinib), recibe una recomendación positiva de CHMP para su aprobación en Europa.
Recomendación positiva de la EMA europea
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA emitió una recomendación positiva el día 23 de abril de 2026, para el tratamiento de la esclerosis múltiple de Sanofi, Cenrifki (tolebrutinib). Esta decisión sigue al rechazo de la FDA en diciembre del año pasado debido a preocupaciones sobre lesiones hepáticas graves inducidas por fármacos (DILI), lo que atrajo una atención significativa de la industria. El CHMP recomendó la aprobación con un estricto monitoreo hepático, considerando el equilibrio beneficio-riesgo para los pacientes. Esta recomendación allana el camino para la autorización de comercialización final por parte de la Comisión Europea (EC) en unos pocos meses, lo que podría compensar el contratiempo en el mercado de Estados Unidos.
Importancia de los datos de la fase 3 del HERCULES
El ensayo de Fase 3 HERCULES, que sirvió como base para esta recomendación, incluyó a pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva no recaída (nrSPMS). El brazo de Cenrifki demostró una reducción del 31% en el riesgo de progresión de la discapacidad confirmada (CDP) en comparación con el brazo de placebo (razón de riesgo de 0.69, p=0.003). Los resultados clínicos mostraron que solo el 22.6% de los pacientes en el brazo de Cenrifki experimentó progresión de la discapacidad, en comparación con el 30.7% en el brazo de placebo, demostrando un efecto terapéutico significativo. Estos datos son científicamente valiosos, ya que proporcionan una nueva alternativa que atraviesa la barrera hematoencefálica (BBB) para pacientes que anteriormente no tenían opciones de tratamiento.
Distintos criterios regulatorios en Estados Unidos FDA
Los diferentes enfoques regulatorios en Europa y los EE. UU. resaltan las distintas perspectivas sobre la gestión de riesgos para las terapias basadas en inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton (BTK). La FDA determinó que el riesgo potencial de toxicidad hepática superaba los beneficios para los pacientes y rechazó la solicitud en diciembre de 2025. Por el contrario, la EMA evaluó que los beneficios del tratamiento podrían maximizarse mientras se gestionan los efectos adversos DILI mediante un programa de seguimiento estricto. Para Sanofi, esto ha añadido complejidad al cumplir con las diferentes directrices de las agencias reguladoras en cada región, pero el precedente de la aprobación europea podría aprovecharse para fomentar una reexaminación en los EE. UU.
Panorama del mercado de la esclerosis múltiple y dinámica competitiva
Se estima que el mercado mundial de tratamientos para la esclerosis múltiple tiene un valor de aproximadamente entre $29 mil millones y $34.8 mil millones en 2025, y el mercado europeo también ronda los $7.95 mil millones anuales. El mercado está dominado actualmente por fármacos superventas existentes como Ocrevus (ocrelizumab) de Roche y Mayzent (siponimod) de Novartis. Sanofi adquirió los derechos globales de Cenrifki mediante la adquisición de Principia Biopharma por $3.68 mil millones en 2020, lo que hace que la entrada en el mercado europeo sea crucial. Con su mecanismo diferenciado de inhibición de BTK de molécula pequeña, se espera que Cenrifki capture rápidamente a la población de pacientes con nrSPMS tras su lanzamiento.
Perspectivas futuras y punto de vista del inversor
Tras la aprobación final de la Comisión Europea, Sanofi planea iniciar inmediatamente los procedimientos de comercialización y comenzar a generar ingresos en Europa. Los inversores están analizando si el crecimiento temprano de los ingresos en Europa puede compensar el impacto financiero del retraso en la aprobación en el mercado de EE. UU. Al mismo tiempo, la forma en que Sanofi complementará los datos adicionales de seguridad a largo plazo para abordar las preocupaciones de la FDA será una variable clave en el rendimiento futuro de las acciones. Debido a los riesgos regulatorios y al progreso de los productos competidores, puede existir volatilidad en las ganancias a corto plazo, por lo que es necesario mantener un enfoque de espera y observación y monitorear la situación.
El inhibidor BTK de Sanofi, Cenrifki (tolebrutinib), adquirido mediante la adquisición de Principia Biopharma por $3.68 mil millones en 2020, demostró una reducción del 31% en el riesgo de progresión de la discapacidad confirmada (CDP) en comparación con el placebo en el ensayo de Fase 3 HERCULES. Esta recomendación positiva de la EMA CHMP europea sigue a la Carta de Respuesta Completa (CRL) de la FDA en diciembre de 2025 y proporciona una oportunidad financiera significativa en el mercado europeo de tratamiento de la esclerosis múltiple, que asciende a aproximadamente $7.95 mil millones anuales. En un mercado dominado por Ocrevus de Roche y Mayzent de Novartis, Cenrifki puede dirigirse a la población de pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva no remitente (nrSPMS) gracias a su mecanismo de acción diferenciado que atraviesa la barrera hematoencefálica (BBB). A corto plazo, la contribución a los ingresos de Sanofi derivada de la comercialización en el mercado europeo se hará evidente, pero a medio y largo plazo, la variable clave para el valor corporativo será si se pueden obtener datos de seguridad adicionales para abordar las preocupaciones sobre la lesión hepática grave inducida por fármacos (DILI) y superar la reevaluación de la FDA.
Fuente: BioPharma Dive (rss)