El tratamiento de Regeneron FOP Pasatru (Garetosmab-grts) ha sido aprobado por la FDA de EE. UU. para su autorización de comercialización
aprobación de la FDA de Pasatru y entrada en el mercado de enfermedades raras
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la aprobación final a garetosmab-grts (nombre comercial Pasatru) desarrollado por Regeneron Pharmaceuticals (REGN) para el tratamiento de la fibrodísplasia osificante progresiva en adultos (FOP). Esta aprobación sigue a la solicitud de autorización de comercialización BLA 761508, y Pasatru ha entrado con éxito en el mercado con la designación de Medicamento Huérfano. La fibrodísplasia osificante progresiva (FOP) es un trastorno genético fatal y extremadamente raro en el que los tejidos blandos, como los músculos y los ligamentos, se convierten en hueso, lo que provoca discapacidad física. Por lo tanto, esta aprobación posee un valor humanitario y comercial significativo al proporcionar a los pacientes un nuevo avance terapéutico.
Dirigido a la Activina A y eficacia clínica abrumadora
Pasatru es un anticuerpo monoclonal totalmente humano que bloquea selectivamente la Activina A, una proteína responsable de la formación anormal de hueso. En el ensayo de Fase OPTIMA 3, que constituyó la base de esta aprobación, Pasatru demostró un efecto terapéutico abrumador, reduciendo la formación de lesiones de osificación heterotópica en un 90% en el grupo de dosis de 10mg/kg y en un 94% en el grupo de dosis de 3mg/kg en comparación con el grupo placebo. Con un esquema de dosificación conveniente de infusión intravenosa una vez cada cuatro semanas y excelentes tasas de inhibición de lesiones, se espera que Pasatru gane una alta preferencia entre los profesionales de la salud y los pacientes.
Disrupción del monopolio e intensificación del panorama competitivo
Con esta aprobación, Pasatru se convierte en el segundo fármaco en el mercado de los EE. UU. para tratar la fibrodísplasia osificante progresiva (FOP), tras Sohonos de Ipsen (principio activo: palovaroteno). A pesar del exorbitante precio anual de Sohonos de aproximadamente USD 624,000, su desempeño comercial ha sido débil, con ventas en el primer semestre de 2026 que alcanzaron solo USD 24,000,000 debido a preocupaciones de seguridad y eficacia limitada. Se espera que los datos superiores de Pasatru sobre la reducción de la osificación heterotópica interrumpan significativamente la dinámica de mercado existente y capture con fuerza la cuota de mercado de Sohonos.
Fortalecimiento de la cartera de enfermedades raras y perspectivas financieras
Se estima que el mercado mundial de tratamiento de la fibrodísplasia osificante progresiva (FOP) tendrá un valor de aproximadamente USD 520,000,000 en 2025 y se proyecta que crezca bruscamente hasta alcanzar los USD 2,800,000,000 para 2035, convirtiéndolo en un mercado de alto valor. Regeneron ha consolidado aún más la competitividad comercial de su línea de productos de enfermedades raras mediante la aprobación de Pasatru. Se espera que la exclusividad de mercado otorgada a través de la designación de Medicamento Huérfano y una estrategia de precios alta tengan un impacto muy positivo en el crecimiento de los ingresos a largo plazo y la rentabilidad de Regeneron.
La aprobación por parte de la FDA de Regeneron (REGN) de Pasatru se basa en los datos del ensayo de Fase 3 OPTIMA, que mostró una reducción máxima de 94% en la formación de lesiones de osificación heterotópica, lo que señala un cambio potencial en el estándar de atención (SoC) para la enfermedad genética rara FOP. Mientras que Sohonos de Ipsen, que anteriormente ocupaba una posición dominante, registró un estancamiento de las ventas de aproximadamente USD 24,000,000 en el primer semestre de 2026 y una pérdida por deterioro de activos de EUR 279 millones en 2024 debido a problemas de seguridad y precios elevados, se espera que la entrada de Pasatru reconfigure fundamentalmente el panorama competitivo. En el mercado global de tratamiento de FOP, que se proyecta crecer de aproximadamente USD 520,000,000 en 2025 a un máximo de USD 2,800,000,000 para 2035, Pasatru tiene un fuerte potencial para convertirse en un poderoso motor de crecimiento de ingresos, aprovechando su posición exclusiva en el mercado y su eficacia superior. A largo plazo, se espera que la validación de la tecnología de plataforma de Regeneron dirigida a la Activina A fortalezca aún más la confianza de investigadores e inversores en el desarrollo de otras líneas de productos para enfermedades musculoesqueléticas y fibróticas con mecanismos similares.
Fuente: openFDA (api_fda)
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=BLA761508