Primer inhibidor ROCK2 en lanzarse en Europa

El 24, 2026, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) concedió la autorización de comercialización condicional final para Rezurock (belumosudil), el tratamiento de Sanofi para la enfermedad de injerto contra huésped crónica (cGVHD). Rezurock es un fármaco innovador, primero en su clase, que inhibe selectivamente la quinasa Rho-associated coiled-coil 2 (ROCK2), y está indicado para pacientes de 12 años o más que han fracasado en al menos dos líneas previas de terapia sistémica. Esta aprobación europea, tras la aprobación 2021 FDA en los Estados Unidos, puede interpretarse como el establecimiento de una posición clave por parte de Sanofi para dirigirse al mercado global. Se espera que mejore significativamente la calidad de vida de los pacientes con cGVHD refractaria que no han respondido a los tratamientos existentes, al proporcionar una nueva opción terapéutica con un mecanismo de acción diferente.

Eficacia demostrada en el ensayo de Fase 2 ROCKstar

La base fundamental para esta aprobación condicional son los robustos datos derivados del estudio ROCKstar, un ensayo abierto de Fase 2 que incluyó a 156 pacientes. En el grupo de Rezurock 200mg una vez al día, se alcanzó una tasa de respuesta global (ORR) de 73% a los 6 meses, cumpliendo con éxito el criterio de valoración principal. El 5% de los pacientes alcanzó una respuesta completa (CR), y el 68% alcanzó una respuesta parcial (PR), con una duración de la respuesta de 44% a los 6 meses. Estos datos de eficacia se consideran demostrativos de un efecto real de reparación tisular en pacientes con cGVHD acompañada de fibrosis grave en múltiples órganos.

La inversión de $1.9 mil millones de Sanofi y su éxito comercial

En 2021, Sanofi fortaleció significativamente su cartera de trasplantes y enfermedades raras mediante la adquisición de Kadmon Holdings, el creador de Rezurock, por $1.9 mil millones en efectivo. La adquisición, que implicó una prima de 79% a $9.50 por acción, fue impulsada por el alto valor comercial de Rezurock. Desde su lanzamiento en los Estados Unidos, Rezurock ha experimentado un crecimiento rápido, generando €132 millones en ingresos en 2024 y un aumento a €490 millones en 2025. Esta aprobación europea no solo demuestra el éxito de la estrategia de fusiones y adquisiciones (M&A) de Sanofi, sino que también establece una base comercial para que Rezurock se convierta en un fármaco superventas a nivel mundial.

Mercado del cGVHD cada vez más competitivo

Se estima que el mercado mundial de tratamientos para la enfermedad de injerto contra huésped crónica (cGVHD) tiene un valor de $3.08 mil millones en 2025 y se espera que continúe creciendo a una tasa anual de dos dígitos. Los principales actores del mercado incluyen Jakavi (ruxolitinib) de Novartis e Imbruvica (ibrutinib) de AbbVie. Con la incorporación de Niktimvo (axatilimab) de Syndax, que recibió una nueva aprobación en agosto de 2024, la competencia en el mercado de tratamientos de segunda línea se ha vuelto extremadamente intensa. Se espera que Rezurock se diferencie de los fármacos competidores aprovechando su mecanismo antifibrótico único mediado por ROCK2 y su excelente tolerabilidad.

Obligaciones de la aprobación condicional y desafíos futuros

Sin embargo, dado que esta aprobación es en forma de aprobación condicional, Sanofi debe demostrar la eficacia a largo plazo mediante un estudio controlado aleatorizado confirmatorio en el futuro. El EMA reevaluará los nuevos datos de Rezurock anualmente, y existe el riesgo de que la aprobación sea revocada si no se obtienen datos de eficacia significativos en el ensayo confirmatorio. Para Sanofi, esta aprobación representa tanto una oportunidad para la expansión de ingresos a corto plazo en Europa como un desafío a mediano y largo plazo para cumplir con los requisitos regulatorios. No obstante, dadas las características de los tratamientos para enfermedades raras, se espera que la penetración temprana en el mercado sea rápida, y las expectativas de la comunidad médica y del mercado son altas.