Scribe Therapeutics avanza la terapia de silenciamiento génico STX-1150 hacia ensayos clínicos y persigue su cotización en Nasdaq IPO
La tecnología de edición genética de próxima generación desafía al mercado de Nasdaq
Scribe Therapeutics (ticker: SCTX), cofundada por Jennifer Doudna, una pionera de CRISPR y ganadora del Premio Nobel, ha presentado su declaración de registro (S-1) para una oferta pública inicial (IPO) en Nasdaq (Nasdaq), lo que marca un paso significativo en sus esfuerzos de recaudación de capital. Este IPO llega en un momento en que la industria biotecnológica, que había estado luchando con la recaudación de fondos debido a las prolongadas tasas de interés elevadas, está mostrando signos de recuperación. Se espera que sirva como un caso de prueba importante para evaluar las preferencias de los inversores hacia las empresas biotecnológicas en etapa temprana. Desde su fundación en 2020, Scribe ha gestionado eficientemente sus operaciones con aproximadamente $150 millones en financiación de capital y asociaciones con empresas farmacéuticas globales. Sin embargo, ante la inminente entrada en ensayos clínicos humanos, la empresa ha decidido entrar en el mercado público para asegurar una fuente estable de financiación para los costes de investigación y desarrollo que aumentan rápidamente.
Diferenciación clínica de STX-1150, una terapia de silenciamiento génico epigenético
El uso principal de los fondos recaudados a través de este IPO será acelerar el desarrollo de STX-1150, su producto líder en la cartera que utiliza su plataforma propietaria de la enzima CasX. A diferencia de la edición genética convencional, que corta directamente las secuencias de DNA, STX-1150 emplea tecnología de silenciamiento génico epigenético, modificando la estructura de DNA mediante mecanismos como la metilación, para suprimir la expresión del gen PCSK9, una causa principal de hiperlipidemia y enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ASCVD). Mientras que las terapias existentes como Repatha (evolocumab) de Amgen y Leqvio (inclisiran) de Novartis requieren una administración continua y regular, STX-1150 pretende ser una 'terapia de estado final' con efectos que duran de 10 a 20 años con una sola administración, maximizando la comodidad del paciente y los beneficios económicos.
Validación tecnológica y expansión de la cartera mediante asociaciones globales
Scribe ya ha recibido reconocimiento por su tecnología de plataforma a través de importantes acuerdos con compañías farmacéuticas globales como Sanofi y Prevail Therapeutics, una subsidiaria de Eli Lilly. Scribe ha celebrado acuerdos con Sanofi en 2022 y 2023, que totalizan más de $2.2 mil millones en pagos por hitos, para desarrollar terapias contra el cáncer y terapias génicas in vivo. En 2023, también firmó un contrato con Lilly para terapias dirigidas a enfermedades neurológicas, con un valor total que supera los $1.5 mil millones, asegurando $75 millones en pagos iniciales e inversiones de capital. Estas sólidas asociaciones farmacéuticas, junto con el total de $180 millones en financiación colaborativa acumulada por Scribe, están proporcionando una base sólida para el desarrollo de su cartera independiente de hiperlipidemia, que incluye TX-1200, dirigida al gen LPA, y STX-1400, dirigida al gen APOC3.
Avance hacia los datos de la Fase 1 y desafíos a superar
Scribe ha recibido recientemente la aprobación de la autoridad reguladora australiana para un ensayo de Fase 1 de STX-1150, que involucra hasta 64 pacientes con colesterol alto y alto riesgo de ASCVD, y ha iniciado el reclutamiento del primer paciente. Se espera que los datos iniciales principales, que demuestran seguridad y eficacia, se publiquen en la primera mitad de 2027, y este resultado clínico será sin duda un punto de inflexión crítico para determinar el verdadero valor de la empresa. Sin embargo, la empresa ha implementado proactivamente una reducción de la plantilla del 20% a principios de 2025, y a fecha de marzo de 31, 2026, sus reservas de efectivo se encuentran en $49.7 millones. Por lo tanto, el ritmo del desarrollo clínico y la tasa de consumo de efectivo serán factores importantes que influirán en el rendimiento de las acciones tras la cotización en el Nasdaq.
El Nasdaq de Scribe IPO es un indicador clave del ritmo de comercialización de la tecnología de silenciamiento génico epigenético en el mercado global de tratamiento de ASCVD e hiperlipidemia, estimado en aproximadamente $24 mil millones en 2025. STX-1150, actualmente en ensayos clínicos de Fase 1, pretende marcar un antes y un después al mejorar significativamente el esquema de dosificación de las terapias estándar existentes, como Repatha y Leqvio, con el objetivo de lograr eficacia durante 10 años o más con una sola administración. Desde la perspectiva del inversor, la seguridad y la tasa de inhibición de PCSK9 de los datos principales del ensayo de Fase 1 en Australia, previstos para la primera mitad de 2027, serán un factor crítico para determinar la dirección a corto y medio plazo del precio de la acción y la futura recaudación de fondos. El total de más de $3.7 mil millones en pagos por hitos con Sanofi y Eli Lilly demuestra la fiabilidad de la plataforma, y se espera que el éxito de IPO acelere el desarrollo de los productos posteriores de la cartera, como TX-1200, dirigido a LPA. Desde la perspectiva de la industria, el éxito de este IPO para una empresa en etapa temprana se considerará una medida de la recuperación del sentimiento de inversión de capital de riesgo (VC) y de la liquidez del mercado en el sector de la terapia génica, que ha atravesado un periodo difícil.