Prueba de concepto del agonista de receptores de orexina de Alkermes para el TDAH

ALKS 7290, un agonista del receptor de orexina-2 (OX2R) por vía oral en desarrollo por Alkermes (ALKS), ha logrado la prueba de concepto (PoC) en un ensayo clínico de Fase 1 para adultos con trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH). Tras 14 días de administración, las puntuaciones de la Escala de Evaluación de Síntomas de TDAH en Adultos (AISRS) disminuyeron en 14 puntos en el grupo de 20 mg y en 19 puntos en el grupo de 50 mg, demostrando una mejora de los síntomas dependiente de la dosis y clínicamente significativa. Al atacar directamente la vía de la orexina, un neurotransmisor que regula el estado de alerta y la atención, este mecanismo de primera clase (First-in-Class) destaca por su potencial para superar los riesgos de abuso y efectos secundarios típicos de los estimulantes del sistema nervioso central (SNC) de la clase de las anfetaminas. Los resultados de la Fase 2 actual se esperan para 2027, enfrentando el desafío de demostrar su posición única en el mercado de tratamientos para el TDAH, valorado en 16.000 millones de dólares y dominado por genéricos de bajo costo.

Éxito de la Fase 2 de Cue Biopharma y caída irracional del precio de las acciones

Cue Biopharma (CUE) anunció que el anticuerpo monoclonal anti-IgE CUE-221 (UB-221) superó los criterios de valoración primarios y secundarios principales en un ensayo clínico de Fase 2 realizado en China con 145 pacientes con urticaria crónica idiopática (UCI). CUE-221 posee un mecanismo de acción dual que no solo neutraliza la IgE, sino que también inhibe la nueva producción de IgE, demostrando una tasa superior de eliminación de síntomas de urticaria y seguridad frente al placebo a las 12 semanas. Sin embargo, tras el anuncio de los datos principales positivos, las acciones sufrieron una fuerte caída en el mercado Nasdaq, lo que los analistas de Wall Street califican como un descenso sin fundamento que no afecta el valor intrínimo de la empresa. La compañía tiene previsto acelerar el acceso a los ensayos clínicos globales de fase 2b/3 para la aprobación, basándose en un perfil diferenciado frente al blockbuster Xolair.

Alianza de AbbVie e Iambic para el desarrollo de fármacos multi-objetivo basados en IA

AbbVie (ABBV) ha establecido una asociación estratégica plurianual con la biotecnológica basada en IA, Iambic Therapeutics, para el descubrimiento de compuestos de moléculas pequeñas en las áreas de inmunología, neurociencia y oncología. La estrategia busca reducir significativamente el periodo de descubrimiento de candidatos a fármacos mediante la integración de los modelos de predicción de unión de proteínas de IA generativa de Iambic, NeuralPLexer y Enchant v3. Este acuerdo refleja la tendencia de las grandes farmacéuticas hacia la internalización tecnológica para superar las limitaciones del R&D tradicional basado en el cribado de alto rendimiento (HTS) y reducir costes. AbbVie busca expandir su pipeline de fármacos First-in-class y Best-in-class mediante la integración con su propia plataforma de integración de datos, ARCH.

Ampliación de la indicación aprobada por la FDA para la terapia combinada oral con SERD de Eli Lilly

Eli Lilly and Company (LLY) ha obtenido la aprobación completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para la terapia combinada de Inluriyo (principio activo: imlunestrant), un degradador selectivo del receptor de estrógeno (SERD) oral, con Verzenio (principio activo: abemaciclib), un inhibidor de CDK4/6. La indicación es para pacientes adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico ER+/HER2- y mutación en ESR1, tras progresión de terapia endocrina previa. En el ensayo pivotal de Fase 3, EMBER-3, el grupo de terapia combinada registró una mediana de supervivencia libre de progresión (mPFS) de 11,1 meses frente a los 5,5 meses del grupo de monoterapia, reduciendo drásticamente el riesgo de progresión de la enfermedad en más de un 50 %. Esta combinación totalmente oral maximiza la conveniencia para el paciente y fortalece su dominio de mercado frente a pipelines competidores como Orserdu de Menarini.