De la investigación interna a la innovación externa

BioCryst Pharmaceuticals (BCRX) cerrará su centro de investigación en Birmingham, Alabama, para finales de 2026 y discontinuará sus esfuerzos internos de descubrimiento de fármacos. En su lugar, la empresa planea adquirir mediante licencias dos activos para enfermedades raras en etapa clínica durante los próximos 18 meses y centrar su capital en el desarrollo de navenibart y BCX17725. La decisión de reducir su previsión de gastos operativos no 2026 GAAP de USD$450M-470M a USD$420M-440M demuestra que este movimiento no se trata solo de cambiar la dirección de la investigación, sino también de reestructurar su estructura de costos. Al reducir el riesgo de fracaso a largo plazo de los candidatos en etapa temprana, la empresa apuesta a que el precio y las capacidades de debida diligencia de los activos externos impulsarán el crecimiento.

Orladeyo proporciona recursos para un cambio estratégico

Orladeyo (berotralstat), un producto comercializado, es un tratamiento profiláctico oral una vez al día para el angioedema hereditario (HAE) que inhibe la calicreína plasmática. la FDA aprobó la formulación en cápsulas para adultos y pacientes de 12 años o más en diciembre de 2020, y el 11, 2025, aprobó una formulación en gránulos para pacientes pediátricos de 2 años o más. En el segundo trimestre de 2026, las ventas fueron de USD$158.2M, y la previsión de ventas anuales de Orladeyo de la compañía es de USD$625M-645M. Este producto generador de efectivo apoyará las actividades de etapa avanzada y de adquisición de licencias de la compañía, pero el éxito de los activos posteriores será crucial para reducir su dependencia de un único producto.

Navenibart como el activo de próxima generación HAE

Navenibart (STAR-0215) es un anticuerpo monoclonal de acción prolongada que actúa sobre la calicreína plasmática y se encuentra en desarrollo de Fase 3. BioCryst adquirió este candidato en enero de 2026 mediante la adquisición de Astria Therapeutics e inició el reclutamiento en el ensayo pivotal de Fase ALPHA-ORBIT (3) (NCT06842823), completando el reclutamiento en junio de 2026. Se esperan los resultados principales de los estudios de seis y 12 meses, que evaluaron la administración subcutánea cada tres y seis meses, en el tercer trimestre de 2027, con el objetivo de presentar una solicitud regulatoria ante la FDA para finales de 2027. De tener éxito, la compañía contará tanto con un medicamento oral de administración diaria (Orladeyo) como con un inyectable de acción prolongada, lo que le permitirá construir una franquicia HAE que atienda las diferentes preferencias de los pacientes.

BCX17725 y licencias para diversificar el riesgo

BCX17725 es un terapéutico proteico de Fase 1 diseñado para inhibir la serina proteasa cutánea KLK5 y corregir la desregulación proteica en el síndrome de Netherton. Se espera que la Parte 4 del ensayo, que involucra hasta 12 pacientes, genere datos de prueba de concepto para finales de 2026. Dado que no existen terapias dirigidas aprobadas para esta indicación, la señal clínica tendrá un valor estratégico significativo. En mayo de 2026, BioCryst celebró un acuerdo con Neopharmed Gentili para transferir los derechos comerciales europeos de navenibart a cambio de un pago inicial de USD$70M, pagos por hitos regulatorios y de ventas de hasta USD$275M, y una regalía del 18-30% sobre las ventas netas. La compañía conservará los derechos en EE. UU. y compartirá los costos de lanzamiento en Europa con su socio, lo que ayudará a aliviar la carga financiera del desarrollo en etapa avanzada.

La competencia se desarrollará con un enfoque en la conveniencia y la terapéutica HAE se espera que el mercado alcance USD$6B por 2029, según Intellia Therapeutics (NTLA). El estándar de atención actual para el tratamiento profiláctico incluye Takhzyro (lanadelumab, un anticuerpo contra la calicreína plasmática) de Takeda Pharmaceutical (TAK) y Haegarda (inhibidor de la C1 esterasa) de CSL. Ekterly (sebetralstat, un inhibidor de la plasma calicreína) de KalVista, que fue adquirida por Chiesi Farmaceutici, es un medicamento oral para los ataques agudos en pacientes 12 años o más y fue aprobado por la FDA el 3 de julio de 2025. Tiene un enfoque terapéutico diferente al de Orladeyo, que es un tratamiento profiláctico. NTLA-2002 de Intellia Therapeutics (NTLA) es un CRISPR-terapia basada que se enfoca en KLKB1 y se encuentra en la fase 3 desarrollo. Por lo tanto, la clave para BioCryst será demostrar que navenibart puede replicar su eficacia y seguridad en un 3-6 intervalo de dosificación mensual y crear un patrón de prescripción complementario con Orladeyo.