Importante ronda Serie B para la fase puente 3 y comercialización

La biotecnológica suiza en fase clínica Vaderis Therapeutics AG ha recaudado $152 millones en una ronda de financiación Serie B. Los fondos, que incluyen la participación de Goldman Sachs Alternatives, se utilizarán para apoyar el ensayo global de Fase 3 HEROIC y los preparativos regulatorios para engasertib, un tratamiento potencial para la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT). Esta financiación está estructurada como capital y no incluye pagos iniciales, hitos ni regalías. Al asegurar capital para avanzar un único activo para una enfermedad rara desde la Fase 3 hasta la comercialización, la empresa ha reducido simultáneamente el riesgo clínico y el potencial de dilución futura.

Mecanismo de acción y datos de fase 2 de Engasertib

Engasertib (VAD044), un inhibidor selectivo alostérico oral en investigación de AKT1/AKT2, se encuentra actualmente en fase 3 de desarrollo. En HHT, tiene como objetivo abordar el desequilibrio de la señalización del endotelio vascular y la sobreactivación de AKT causada por mutaciones en los genes ACVRL1 y ENG, reduciendo así la formación de vasos sanguíneos anormales y el sangrado. En un ensayo de fase 2 (NCT05406362), la dosis de engasertib 40mg demostró una reducción del 41.4% en la duración de las epistaxis en comparación con 23.8% en el grupo placebo, y una reducción del 27.8% en la frecuencia de las epistaxis en comparación con 18.0% en el grupo placebo. Los eventos adversos relacionados con el objetivo más comunes en el grupo 40mg fueron erupción cutánea leve a moderada (42%) e hiperglucemia reversible (12%. Equilibrar la eficacia y la seguridad para la administración crónica será una consideración clave en el diseño del ensayo de HEROIC.

HHT Mercado sin terapias aprobadas

HHT afecta aproximadamente a 1 individuos en 3,800 y puede causar hemorragias nasales recurrentes, anemia por deficiencia de hierro y malformaciones arteriovenosas en los pulmones, el cerebro y el hígado. Actualmente, no existen fármacos aprobados por la FDA, EMA o PMDA específicamente para el tratamiento de HHT, y engasertib tampoco está aún aprobado en ningún país. Los tratamientos actuales incluyen suplementación con hierro, transfusiones de sangre y procedimientos de láser o embolización para las hemorragias nasales, así como el uso fuera de indicación (off-label) de Avastin (bevacizumab, un inhibidor de VEGF-A) y Votrient (pazopanib, un inhibidor de la tirosina quinasa VEGFR) de Roche. Las investigaciones de mercado estiman el mercado de HHT entre $215 millones y $710 millones en 2025, con una previsión que proyecta $2.43 mil millones para 2035, lo que respalda el potencial de una terapia de primera clase (first-in-class) para alcanzar un precio premium.

Posición de liderazgo y panorama competitivo

El ensayo HEROIC es un estudio global de Fase 3 que se espera comience en 2026. De tener éxito, engasertib estaría posicionado para ser la primera terapia dirigida aprobada para HHT. Un competidor clave es el anticuerpo de agrupamiento ALK1 de Diagonal Therapeutics, DIAG723, que ha iniciado un ensayo de Fase 1/2 (DIAMOND) en julio de 2026. El inhibidor AKT1 de Terana Biosciences, TER-1754, también se encuentra en desarrollo de Fase 1a/1b. Si bien otras terapias potenciales, como un ensayo de Fase 2 de dosis baja de pazopanib y el ensayo de Fase 2 de Ofev de Boehringer Ingelheim (nintedanib, un inhibidor de VEGFR/FGFR/PDGFR) (EPISTOP), están en desarrollo, la ventaja temprana de Vaderis podría estimular el interés en asociaciones o adquisiciones. El valor a largo plazo dependerá del éxito del ensayo de Fase 3, el perfil de seguridad para la administración crónica y la obtención de las aprobaciones de la FDA y EMA.