Las ventas de Elevidys superaron el consenso, pero el descenso intertrimestral provocó la caída de las acciones

Sarepta Therapeutics (SRPT) anunció en sus resultados del primer trimestre 2026 que Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), generó $102 millones en ingresos. Esta cifra superó las expectativas de Wall Street de $95 millones; sin embargo, la continua disminución secuencial en las ventas provocó que las acciones cayeran más de 10%, cerrando en $20.60. La sensibilidad del mercado a la disminución secuencial, en lugar del superávit de ganancias, refleja las preocupaciones persistentes sobre las perspectivas de crecimiento a largo plazo de Elevidys.

2025 Advertencia de seguridad y reducción del límite de crecimiento de la indicación

En noviembre de 2025, Elevidys recibió una Advertencia en Caja (Boxed Warning) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y se le retiró su indicación para pacientes no ambulatorios debido a un caso de insuficiencia hepática aguda en un paciente no ambulatorio que recibía la terapia. Esta acción regulatoria redujo significativamente la población de pacientes objetivo a pacientes ambulatorios de 4 años o más, afectando gravemente su posición como un motor clave de crecimiento. El alto costo del tratamiento y los procedimientos de monitoreo de seguridad más estrictos están dificultando aún más la incorporación de nuevos pacientes, lo que conduce a ventas estancadas.

La reestructuración de Sarepta y la transición de la plataforma RNA con la licencia de Arrowhead

Ante los desafíos de crecimiento, Sarepta está diversificando su estructura empresarial centrándose en el desarrollo de terapéuticos de ARN pequeño interferente RNA (siRNA), con licencia de Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR). En noviembre 2024, ambas empresas firmaron un importante acuerdo de licencia global por un valor de hasta $11.35 mil millones para codesarrollar una cartera de terapias para enfermedades genéticas raras. Este cambio estratégico tiene como objetivo diversificarse más allá de una única terapia génica y encontrar nuevas oportunidades en el ámbito de la terapia RNA, que ofrece costes de producción relativamente más bajos.

Resultados iniciales positivos en los ensayos de Fase 1/2 y datos adicionales previstos en 2026

En marzo de 2026, Sarepta anunció datos iniciales de los ensayos de Fase 1/2 de SRP-1001, una terapia para la distrofia muscular facioescapulohumeral tipo 1 (FSHD1), y SRP-1003, una terapia para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), demostrando resultados prometedores. Ambos candidatos mantuvieron altas concentraciones del fármaco en el tejido muscular y suprimieron con éxito los genes objetivo sin causar eventos adversos graves, generando interés en el mercado. La empresa planea publicar datos clínicos adicionales en la segunda mitad de 2026, y estos resultados determinarán el valor corporativo de Sarepta a medio y largo plazo, así como su capacidad para establecer una ventaja tecnológica en el campo de RNA.

Gran reestructuración y jubilación planificada de Doug Ingram como CEO

Durante el último año, Sarepta ha llevado a cabo importantes medidas de reestructuración, incluyendo la reducción de su plantilla en más de un tercio y la interrupción de algunos programas de su cartera, en un esfuerzo por mejorar su salud financiera. En medio de esta agitación en la gestión, Doug Ingram, el Director Ejecutivo de la compañía (CEO), anunció su jubilación a finales de 2026, marcando otro cambio en el liderazgo. La atención del mercado se centra ahora en la capacidad del próximo equipo de liderazgo de Sarepta para superar los desafíos de las regulaciones de seguridad de la terapia génica y establecer una nueva plataforma exitosa RNA.