La hormona de crecimiento semanal Ngenla de Pfizer y OPKO obtiene la aprobación de EU para uso pediátrico
EU Aprobación e identidad del producto
El Comité Ejecutivo de la Unión Europea aprobó Ngenla (principio activo: somatrogon) de Pfizer y OPKO Health el 14 de febrero de 2022, para el tratamiento de la deficiencia de hormona de crecimiento en niños y adolescentes de tres años o más. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) bajo EMA emitió un dictamen favorable el 16 de diciembre de 2021, y el titular de la autorización de comercialización es Pfizer Europe MA EEIG. Somatrogon es un agonista del receptor de la hormona del crecimiento de acción prolongada que combina un péptido carboxiterminal de la cadena beta de la gonadotropina coriónica humana con la hormona del crecimiento humana. El valor clave de la aprobación reside en su capacidad para prolongar la vida media, lo que permite pasar de inyecciones diarias de hormona del crecimiento recombinante a una inyección subcutánea semanal.
Base clínica y valor para el paciente
La aprobación se basa en el ensayo global de Fase 3 NCT02968004, que incluyó a 224 niños prepuberales sin experiencia previa de tratamiento. La velocidad de crecimiento anual fue de 10.10 cm en el grupo Ngenla y de 9.78 cm en el grupo de somatropina diaria, con una diferencia de medias al cuadrado mínimo de 0.33 cm y un intervalo de confianza del 95% % de -0.24 a 0.89 cm, cumpliendo los criterios de no inferioridad. La seguridad fue generalmente similar a la de la somatropina, aunque las reacciones en el lugar de la inyección fueron más frecuentes con Ngenla. La interpretación de que el producto mejora la carga del tratamiento y la adherencia a largo plazo al reducir las inyecciones anuales de aproximadamente 365 a 52 es adecuada, en lugar de ofrecer una mejora absoluta en la eficacia.
Panorama competitivo y potencial de mercado
El estándar de atención actual incluye la hormona del crecimiento recombinante inyectable de uso diario, como Genotropin (somatropina) de Pfizer. Los competidores de acción prolongada incluyen a Sogroya (somapacitan) de Novo Nordisk (NVO) y Skytrofa (lonapegsomatropina) de Ascendis Pharma (ASND). Según el informe anual de OPKO 2025, el tamaño del mercado mundial de la hormona del crecimiento humano en 2024 fue de aproximadamente USD 7.4 mil millones. Por lo tanto, el éxito comercial de Ngenla dependerá del reembolso en diferentes países, la facilidad de uso del bolígrafo inyector y la competencia de precios entre las formulaciones semanales, en lugar de la diferenciación de la eficacia clínica. La base actual de prescripción de Genotropin de Pfizer proporciona una ventaja en el cambio de médicos y la distribución, pero también debe gestionarse la canibalización interna.
Economía de asociaciones y regulación global
Ngenla fue aprobado en Japón en enero de 2022, en EU el 14 de febrero de 2022, y en Estados Unidos el 27 de junio de 2023, para el tratamiento de la deficiencia de hormona del crecimiento pediátrica y actualmente está en el mercado. Pfizer obtuvo los derechos exclusivos de comercialización global de somatrogon de OPKO en 2014, comprometiendo un pago inicial de USD 295 millones y hitos regulatorios hasta por USD 275 millones. OPKO ha alcanzado completamente el hito de USD 175 millones relacionado con la deficiencia de hormona del crecimiento pediátrica y recibe una participación escalonada de los ingresos brutos por Ngenla y Genotropin por región. La aprobación de EU no solo representa un único evento regulatorio, sino que también refuerza la validación de la tecnología de OPKO y la transición de la cartera de hormona del crecimiento de Pfizer hacia formulaciones de acción prolongada.
La aprobación de Ngenla EU se basa en los resultados de un ensayo de Fase 3 con 224 pacientes, demostrando la no inferioridad en la velocidad de crecimiento en comparación con las inyecciones diarias de somatropina, estableciendo la dosificación semanal como un factor competitivo central en el mercado global de hormona de crecimiento humana de aproximadamente USD 7.4 mil millones. A corto plazo, Pfizer (PFE) aprovechará su base de ventas de Genotropin para impulsar el cambio de prescripciones, mientras que OPKO Health (OPK) asegura un flujo de caja no dilutivo a través de hitos y participación en los beneficios brutos. A medio y largo plazo, Sogroya de Novo Nordisk y Skytrofa de Ascendis Pharma competirán directamente en el mercado semanal, centrándose en el precio de reembolso, la usabilidad del dispositivo de inyección y la persistencia del tratamiento en el mundo real. Desde una perspectiva de I+D, los criterios de evaluación de valor para las hormonas de crecimiento de acción prolongada de próxima generación están enfatizando cada vez más las plataformas de extensión de la vida media, la tolerabilidad del sitio de inyección y los datos de seguridad a largo plazo por encima de la eficacia de la estimulación del receptor de la hormona de crecimiento.
Fuente: EMA (ema)