Zemcelpro de ExCellThera recibe autorización de comercialización condicional en Europa para la terapia celular alogénica derivada de sangre de cordón umbilical
La innovadora terapia con células madre de ExCellThera ha sido aprobada en Europa
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la autorización de comercialización condicional para 'Zemcelpro' (principio activo: dorocubicel), desarrollado por Cordex Biologics, una filial de la empresa de biotecnología canadiense ExCellThera. Esta aprobación representa un hito significativo, al ofrecer una nueva opción de tratamiento para pacientes adultos con neoplasias hematológicas de alto riesgo que no son candidatos a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (allo)-HSCT) debido a la falta de donantes adecuados. Zemcelpro es un medicamento de terapia avanzada (ATMP) desarrollado para superar las limitaciones de las unidades de sangre de cordón umbilical único, que a menudo tienen un recuento celular bajo, y para mejorar las tasas de injerto.
El valor de la tecnología molecular en la expansión de células madre hematopoyéticas
Zemcelpro utiliza un compuesto de molécula pequeña patentado, 'UM171,' para expandir ex vivo células madre hematopoyéticas (CD34+ células madre) y se fabrica como una terapia celular personalizada y criopreservada mezclada con células sin expandir. Esta tecnología minimiza el riesgo de mutaciones genéticas durante el proceso de cultivo, al tiempo que proporciona un número suficiente de células madre para el trasplante, induciendo así un injerto rápido de neutrófilos y plaquetas. Esto se considera un avance tecnológico significativo, que ofrece una oportunidad de tratamiento a pacientes con neoplasias hematológicas que anteriormente debían renunciar al trasplante de sangre de cordón umbilical debido a recuentos celulares insuficientes.
Eficacia y seguridad demostradas a través de la fase 2 Datos clínicos
Esta aprobación condicional se basa en resultados positivos preliminares de una Fase 2 ensayo clínico que involucra 60 pacientes con neoplasias hematológicas de alto riesgo. Los resultados clínicos mostraron una supervivencia global (OS) tasa de 63.7% y una supervivencia libre de progresión (PFS) tasa de 57.0% en 24 meses después del trasplante. Cabe destacar que, en pacientes menores de 43 años de edad, la tasa de mortalidad sin recaída fue 0%, y el 24-mes OS la tasa era 82.8%. Aunque se trata de una aprobación condicional, que requiere la presentación de datos adicionales de un ensayo controlado aleatorizado y de un registro de pacientes, cabe destacar que Zemcelpro ha demostrado un claro beneficio clínico en comparación con el tratamiento estándar.
Alianzas comerciales y perspectivas para el mercado mundial de células madre alogénicas
ExCellThera ya ha tomado medidas para ampliar su presencia en el mercado, lo que incluye la firma de un acuerdo de licencia de comercialización exclusiva con Medexus Pharmaceuticals (MDP), una empresa farmacéutica canadiense, en junio 2026. Con el mercado mundial de trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas estimado en aproximadamente $4.89 mil millones en 2026, Se espera que Zemcelpro entre en una intensa competencia con Gamida Cell FDA-terapia aprobada, Omisirge (principio activo: omidubicel). Se espera que la entrada de Zemcelpro en el mercado europeo actúe como un catalizador positivo, estableciendo estándares de producción comercial para terapias celulares alogénicas y reduciendo las barreras de entrada para empresas de plataformas relacionadas en Europa.
La autorización de comercialización condicional para Zemcelpro en Europa marcará el inicio de un panorama competitivo en el mercado global de trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas, valorado en aproximadamente $4.89 mil millones, con el Omisirge de Gamida Cell. A corto plazo, Zemcelpro puede maximizar la penetración en el mercado basándose en la tasa de supervivencia global de 24 meses de 63.7% y en los datos de la tasa de injerto de neutrófilos confirmados en el ensayo clínico de Fase 2, y se espera que la expansión en el mercado norteamericano se acelere mediante el acuerdo de licencia con Medexus en Canadá. A medio y largo plazo, asegurar los datos clínicos confirmatorios de la Fase 3, una condición para la aprobación, sigue siendo un desafío. Sin embargo, con la aprobación de la innovadora tecnología de expansión de células madre basada en la pequeña molécula UM171, se espera que la inversión en investigación y desarrollo por parte de las empresas de plataformas relacionadas se active aún más. La actitud favorable de las agencias reguladoras hacia las terapias celulares alogénicas promoverá la reducción de los costes de fabricación y la disponibilidad generalizada de productos listos para usar (off-the-shelf), impulsando el crecimiento de la industria de la medicina de precisión.
Fuente: EMA (ema)