El Evrysdi de Roche, un tratamiento oral para la atrofia muscular espinal, recibe la aprobación EMA en Europa
Antecedentes y relevancia clínica de la aprobación de EMA
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado oficialmente Evrysdi (risdiplam), el tratamiento oral de Roche para la Atrofia Muscular Espinal (SMA). Esta aprobación se basa en los resultados del ensayo clínico FIREFISH, que incluyó a lactantes de 2 a 7 meses con SMA, y del ensayo clínico SUNFISH, que incluyó a pacientes de 2 a 25 años con progresivo SMA. Evrysdi actúa modulando el empalme del gen SMN2, aumentando la producción de la proteína funcional SMN. Es una formulación líquida oral que puede tomarse en casa diariamente, mejorando significativamente la comodidad del paciente.
Formación de un nuevo panorama competitivo con tres actores principales
Se espera que esta aprobación europea cambie significativamente el panorama competitivo del mercado existente de tratamientos SMA. Spinraza de Biogen, que ha sido un actor importante en el mercado, es una inyección intratecal, y Zolgensma de Novartis es una terapia génica intravenosa de alto costo. Evrysdi puede ser una gran alternativa para pacientes que tienen deformidades espinales que dificultan las inyecciones intratecales o que encuentran difícil visitar el hospital. Por lo tanto, con su conveniencia y accesibilidad, se espera que expanda rápidamente su cuota de mercado en Europa y ejerza presión sobre los productos de la competencia.
Desempeño financiero y estructura de licencias
Desde una perspectiva financiera, esta aprobación es también un hito importante. PTC Therapeutics, que tiene un acuerdo de licencia con Roche, recibirá un pago por hito de $20 millones por la primera venta comercial en Europa. Los ingresos anuales globales de Evrysdi son aproximadamente 1.76 mil millones de francos suizos (aproximadamente $2 mil millones) a partir de 2025, convirtiéndolo en un fármaco superventas. Royalty Pharma ha adquirido todas las regalías escalonadas de 8% a 16% que Roche paga, maximizando la eficiencia del capital.
Se espera que el crecimiento continúe en el mercado de tratamientos SMA
En el futuro, se espera que la expansión del tamizaje neonatal en el mercado europeo aumente aún más el número de pacientes diagnosticados precozmente. El tratamiento temprano, antes de que aparezcan los síntomas, aumenta la tasa de preservación de las neuronas motoras, lo que hace que la accesibilidad a los medicamentos orales sea aún más valiosa. Se espera que el mercado global de tratamientos SMA continúe creciendo a una tasa de más del 10% anual, alcanzando entre $5 mil millones y $6 mil millones para 2025-2026. A medida que las indicaciones de Evrysdi continúan expandiéndose para incluir a lactantes y a todos los grupos de edad, se espera que se convierta en una fuente clave de ingresos para la división biofarmacéutica de Roche.
Esta aprobación europea de Evrysdi es un hito significativo que acelera el cambio de paradigma en el mercado mundial de la Atrofia Muscular Espinal (SMA), el cual tiene un valor de aproximadamente entre $5 mil millones y $6 mil millones. A corto plazo, Evrysdi, un medicamento oral de fácil administración, absorberá rápidamente la cuota de mercado que posee Spinraza de Biogen en Europa, lo que provocará una reestructuración del mercado. A medio y largo plazo, el socio de Roche, PTC Therapeutics, asegurará un pago de hito de $20 millones debido a la comercialización exitosa en Europa, así como una regalía escalonada de 8% a 16% sobre los casi $2 mil millones en ingresos, proporcionando una base financiera sólida para el desarrollo de su siguiente línea de productos. Esto será reconocido por los investigadores como un caso de estudio clave que demuestra el éxito clínico de la plataforma de moduladores de empalme RNA de próxima generación.
Fuente: EMA (ema)