BrYet recibe aprobación de Fase 1/2 en Australia y presenta IND ante la US para ML-016, un nuevo fármaco contra el cáncer dirigido a fenotipos
Un cambio de paradigma en la superación de la inestabilidad genética
El mayor desafío en el tratamiento del cáncer es el desarrollo de resistencia a los fármacos y la recurrencia debido a la inestabilidad genética de las células cancerosas. A diferencia de las terapias dirigidas existentes, que se enfocan solo en mutaciones genéticas específicas y están limitadas por el desarrollo de resistencia, la empresa biotecnológica privada BrYet US, Inc., ha adoptado una estrategia de dirigirse directamente a las características funcionales y biológicas comunes (fenotipo) de las células cancerosas. Se espera que este enfoque innovador proporcione efectos terapéuticos consistentes incluso en entornos de cáncer metastásico donde ocurren mutaciones genéticas constantemente. El fármaco está diseñado para bloquear los mecanismos de transporte que las células cancerosas deben mantener para sobrevivir, asegurando así una vía terapéutica por delante de la evolución del cáncer.
Entrega de precisión basada en la tecnología de plataforma Si-Plateloid™
La tecnología central de plataforma de BrYet, Si-Plateloid™, es un material microestructural de silicio con forma de plaquetas que se dirige selectivamente al endotelio vascular del microambiente tumoral. ML-016, el producto líder de la cartera basado en esta plataforma, tiene una estructura de conjugado única compuesta por un polímero de aminoácidos y doxorrubicina, un agente quimioterapéutico. Cuando el fármaco se acerca a las células cancerosas, forma vesículas similares a exosomas llamadas exosomoides, que entran selectivamente en las células cancerosas. Posteriormente, el fármaco se libera selectivamente únicamente en el ambiente ácido de los endosomas y lisosomas tardíos dentro de las células, minimizando la toxicidad y maximizando la eficacia terapéutica.
Entrada Clínica Global y Amplia Aprobación Regulatoria
BrYet ha recibido la aprobación de la agencia reguladora australiana para el primer ensayo clínico de Fase 1/2 en humanos de ML-016 y, posteriormente, ha presentado una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos (US), acelerando su expansión clínica global. En particular, el ensayo clínico aprobado en Australia ha obtenido un diseño innovador que se dirige a todos los tumores sólidos primarios y metastásicos, incluidos aquellos que han hecho metástasis en el hígado y los pulmones, sin limitarse a subtipos moleculares específicos. Esto se aleja del diseño convencional de ensayos clínicos de las terapias dirigidas existentes que actúan solo sobre mutaciones específicas, lo que sugiere que el Fenotipo de Dirigimiento de Transporte Molecular (MTPT) tiene un potencial universal. Esto demuestra que las autoridades reguladoras están evaluando positivamente el valor de plataforma de este enfoque innovador.
Expansión del mercado y panorama competitivo con las terapias existentes [[BPES_TOKEN_006]]
El mercado mundial de tratamientos para el cáncer de pulmón es de aproximadamente $35 mil millones (USD), y el mercado de tratamientos para metástasis hepática es cercano a $1.7 mil millones, lo que hace que el potencial comercial de ML-016, que se dirige a estos mercados, sea muy grande. El estándar de atención actual para el cáncer metastásico son los inhibidores de puntos de control inmunitario, como Keytruda, o terapias dirigidas específicas, pero existe una falta de alternativas para los pacientes que aún desarrollan resistencia a una tasa elevada. ML-016, que mantiene la potente eficacia anticancerígena de la doxorrubicina, un agente quimioterapéutico, al tiempo que reduce significativamente la toxicidad sistémica mediante el direccionamiento de los fenotipos de transporte de las células cancerosas, puede proporcionar una nueva opción de tratamiento estándar para los pacientes que han fracasado con las terapias existentes. Si se demuestran una excelente seguridad y eficacia en datos clínicos futuros, se convertirá en un factor de cambio que transformará el mercado de fármacos contra el cáncer de próxima generación más allá de las limitaciones de objetivos únicos.
BrYet US, Inc., una empresa biotecnológica privada, ha entrado en la etapa clínica global con su producto principal en desarrollo, ML-016, tras recibir la aprobación de Fase 1/2 en Australia y presentar una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos (US). Este nuevo fármaco aplica un nuevo mecanismo llamado Fenotipo de Transporte Molecular Dirigido (MTPT) para abordar el problema de la resistencia a los fármacos causada por las limitaciones del enfoque en un solo gen de los inhibidores de puntos de control inmunitarios existentes, como Keytruda y otras terapias dirigidas. Al dirigirse tanto al mercado global del cáncer de pulmón, valorado en aproximadamente $35 mil millones, como al mercado de tratamiento de metástasis hepáticas, posee un alto potencial comercial debido a su capacidad para aplicarse a una amplia población de pacientes independientemente de mutaciones específicas. Desde la perspectiva de un investigador, la obtención de datos de seguridad y eficacia para la plataforma Si-Plateloid™, que entrega doxorrubicina de forma selectiva a endosomas y lisosomas en etapas tardías dentro de las células cancerosas, será una métrica clave a corto plazo. A medio y largo plazo, si esta plataforma tiene éxito, se espera que el paradigma de la investigación oncológica actual, que ha dependido de las mutaciones genéticas, cambie hacia el enfoque en las características de transporte físico, lo que tendrá un impacto significativo en todo el campo de la I+D oncológica.