Biohaven ha retirado su solicitud de autorización de comercialización para Dazluma (principio activo: troriluzole), un tratamiento para la Ataxia Espinocerebelosa Tipo 3 (SCA3), ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Esta decisión, tomada el 24 de marzo de 2025, se produjo después de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) indicara que era poco probable que concediera la designación de Nueva Sustancia Activa (NAS). Dazluma es un profármaco de riluzole, un tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALS). Las autoridades reguladoras determinaron que no había datos suficientes para demostrar una diferencia química y clínica significativa en comparación con los fármacos existentes. Esto ha llevado a una revisión completa de la estrategia de entrada al mercado europeo de Biohaven, que pretendía asegurar beneficios regulatorios y exclusividad de mercado.

Las autoridades reguladoras europeas plantearon preocupaciones significativas no solo sobre la singularidad química de la sustancia, sino también sobre la eficacia de Dazluma en el tratamiento de SCA. Biohaven afirmó que, basándose en los resultados de un ensayo de Fase 3 (BHV4157-206-RWE) utilizando una cohorte externa de historia natural como comparador, Dazluma ralentizó la progresión de la enfermedad entre un 50% y un 70%. Sin embargo, la agencia reguladora consideró que esta afirmación no era fiable. El uso de Evidencia del Mundo Real (RWE) en lugar de un ensayo controlado aleatorizado estándar planteó dudas sobre posibles variables de confusión y sesgo de selección. Esto representa un enfoque regulatorio más estricto de lo que la industria había anticipado para regulaciones flexibles en enfermedades neurodegenerativas raras.

La retirada en Europa ha tenido un impacto en cascada en la estrategia de comercialización global de Biohaven, incluidos sus planes para el mercado de US. Biohaven había presentado una solicitud de autorización de comercialización para Dazluma (nombre comercial US: Vyglxia) ante la US FDA, pero en noviembre de 2025, recibió una Carta de Respuesta Completa (CRL) debido a los mismos fallos estadísticos y la falta de datos de eficacia. Con la denegación de la aprobación tanto en Europa como en US, el valor de la cartera de proyectos de la empresa se ha visto significativamente disminuido. Biohaven tendrá ahora que rediseñar y realizar ensayos clínicos adicionales a gran escala con un comparador fiable o complementar los datos existentes con análisis post-hoc, lo que supondrá costes adicionales sustanciales para volver a asegurar la aprobación.

SCA es una enfermedad rara con una gran necesidad médica no cubierta, ya que actualmente no existen terapias modificadoras de la enfermedad eficaces disponibles en todo el mundo. El tamaño del mercado mundial se estima en $373.24 millones en 2024 y se proyecta que crezca a una CAGR de 7.4% hasta los $767.2 millones para 2033. Aunque el lanzamiento de Dazluma se ha retrasado, competidores como Vico Therapeutics (VO659) y Arrowhead y Sarepta (ARO-ATXN2), que están desarrollando conjuntamente nuevos fármacos utilizando tecnología de silenciamiento génico, están acelerando su desarrollo. Biohaven ha perdido la oportunidad de ser el primero en el mercado, y su posición en el mismo podría debilitarse aún más dependiendo del progreso clínico de sus competidores.