La aprobación FDA de Inrebic de Celgene rompe el monopolio de 10 años en el tratamiento de la mielofibrosis
Aprobación de Inrebic por parte de la FDA: Una nueva opción tras una década
Inrebic (fedratinib) de Celgene, un inhibidor selectivo de JAK2 y FLT3, recibió la aprobación de la FDA el 16 de agosto de 2019, para el tratamiento de la mielofibrosis de riesgo intermedio-2 y alto. Esto marcó el primer fármaco nuevo en aproximadamente 10 años desde que Jakafi (ruxolitinib) de Incyte dominó el mercado, representando un punto de inflexión significativo para los pacientes. Esta aprobación (NDA 212327) siguió una Revisión Prioritaria y una Designación de Medicamento Huérfano, y se completó sin una reunión del Comité Asesor.
Eficacia demostrada a través del ensayo JAKARTA
La base clínica de Inrebic es el estudio global de Fase 3 JAKARTA, que contó con 289 pacientes que no habían recibido previamente terapia con inhibidores de JAK. En este ensayo, el 37% de los pacientes en el grupo de Inrebic 400mg logró una reducción del volumen del bazo de 35% o más en la semana 24, demostrando resultados estadísticamente significativos en comparación con el grupo de control (1%). Además, la proporción de pacientes con una mejora de 50% o superior en la puntuación total de síntomas fue de 40%, significativamente mayor que la del grupo de control (9%).
Verificación de seguridad estricta y advertencia de caja negra
Tras una aprobación exitosa, Inrebic enfrentó una suspensión clínica por parte de la FDA en 2013 debido a informes de Encefalopatía de Wernicke durante los ensayos clínicos. Posteriormente, Impact Biomedicines demostró datos de seguridad y la suspensión clínica fue levantada en 2017. Como resultado, la información de prescripción de Inrebic incluye una advertencia de caja negra (Black Box Warning) con respecto al riesgo de encefalopatía grave, y la necesidad de pruebas obligatorias de niveles de tiamina (vitamina B1) antes y después de la administración.
El resultado de un acuerdo de $7 mil millones y la competencia en el mercado
Esta aprobación representa un logro clave en la cartera de productos de Celgene, asegurado mediante la adquisición de Impact Biomedicines por un total de $7 mil millones en 2018. En el mercado dominado por Jakafi, con ventas anuales que superan los $3 mil millones, Inrebic está expandiendo su alcance no solo como un tratamiento de primera línea, sino también como un tratamiento de segunda línea para pacientes que han fallado a Jakafi. Con la finalización de la adquisición de Celgene por parte de Bristol Myers Squibb (BMS), este fármaco fortalecerá aún más el portafolio de oncología hematológica de BMS y se beneficiará directamente de su extensa red de comercialización.
La aprobación de Inrebic es un hito comercial significativo, ya que rompe el monopolio de 10 años de Jakafi en el mercado de la mielofibrosis de $3 mil millones y establece un nuevo panorama competitivo. La tasa de reducción del volumen del bazo de 37% observada en el ensayo de Fase 3 JAKARTA es clínicamente significativa; sin embargo, la advertencia de recuadro negro (Black Box Warning) relacionada con la encefalopatía de Wernicke y el monitoreo obligatorio de la tiamina pueden plantear limitaciones para la adopción inicial de la prescripción. A medio y largo plazo, se espera que Inrebic asegure una posición dominante en el mercado de etapa avanzada con altas necesidades no cubiertas, basándose en los resultados del ensayo JAKARTA2 en pacientes que han fracasado a la terapia con Jakafi. Bristol Myers Squibb (BMS), que adquirió Celgene, consolidará su modelo de ingresos en la línea de oncología hematológica mediante la búsqueda activa del cumplimiento de hitos y hitos de ventas, que suman hasta $5.9 mil millones de los $7 mil millones del precio de adquisición.
Fuente: openFDA (api_fda)
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=NDA212327