BioCryst (BCRX) interrumpe el desarrollo de Avoralstat para el edema macular diabético y se centra en las enfermedades raras
Antecedentes históricos de la interrupción del desarrollo de Avoralstat
Avoralstat (BCX4161), desarrollado por BioCryst Pharmaceuticals (BCRX), es un inhibidor dirigido a la calicreína plasmática. Desarrollado originalmente como un fármaco oral para el angioedema hereditario (HAE) y avanzado a la Fase 3 (OPuS-2), no logró demostrar una reducción significativa en la frecuencia de los ataques agudos en comparación con el placebo, sin alcanzar su criterio de valoración principal. Posteriormente, la empresa intentó reposicionar el avoralstat como tratamiento para el edema macular diabético (DME), un mercado estimado entre $4 y $5.8 mil millones, cambiando el método de administración a inyección supracoroidea e iniciando un ensayo de Fase 1b (BCX4161-111). Sin embargo, dada la intensa competencia en el campo de la oftalmología, a diferencia del mercado de enfermedades raras, la empresa determinó que sería difícil superar los altos costes iniciales de desarrollo y las incertidumbres clínicas, lo que llevó al abandono completo de este segundo intento de reposicionamiento.
Simplificación a través de la Gestión Estratégica de Portafolios
Esta decisión se basa en la cuidadosa consideración de los costes de oportunidad por parte de BioCryst, que centra sus recursos limitados en el área de enfermedades raras con demostración comercial. El ensayo clínico DME requiere una inyección directa en el ojo, lo que plantea desafíos para la adherencia del paciente y exige una infraestructura clínica compleja, convirtiéndolo en un proyecto de alto coste. En contraste, BioCryst ya ha demostrado su capacidad para generar importantes flujos de efectivo con el éxito de Orladeyo (berotralstat), un tratamiento HAE que recibió la aprobación FDA en diciembre 2020. Por lo tanto, al finalizar proactivamente el programa de fase 1b de avoralstat en etapa temprana, la empresa pretende maximizar la eficiencia del capital centrando sus esfuerzos de investigación y desarrollo (I+D) en la expansión global de Orladeyo y en el desarrollo de su pipeline de enfermedades raras siguiente.
Feroz competencia en el mercado de medicamentos oftalmológicos
El mercado de DME está dominado por Eylea (aflibercept) de Regeneron y Vabysmo (faricimab) de Roche. Recientemente, la rápida penetración en el mercado de Vabysmo, que extiende el intervalo de dosificación hasta 16 semanas, el lanzamiento de Eylea HD HD y la entrada de biosimilares como Opuviz han intensificado la presión sobre los precios. Incluso si el nuevo mecanismo de acción de avoralstat completara con éxito el ensayo de Fase 1b, habría sido difícil demostrar de manera realista una superioridad abrumadora sobre el estándar de atención existente (SOC) en este mercado a través de un ensayo de Fase 3 a gran escala y asegurar la competitividad comercial.
Transformación en una empresa de biotecnología centrada en enfermedades raras
En consecuencia, la interrupción completa del desarrollo de avoralstat señala la intención de BioCryst de abandonar el área general de enfermedades crónicas y transformarse plenamente en una empresa centrada en enfermedades raras de alto valor. La reducción de los costes de I+D de avoralstat mejorará la estabilidad financiera a corto plazo, y la atención del mercado se centrará ahora en la cartera de enfermedades raras posterior de la empresa, incluidos los inhibidores del Factor D. Aunque puede haber cierta decepción a corto plazo debido al fracaso en la diversificación de la cartera, esta decisión se está considerando como un ejemplo típico de una pequeña empresa biotecnológica que se adhiere a la fórmula de supervivencia y crecimiento evitando la dispersión de recursos y centrándose en sus fortalezas.
La decisión de BioCryst de interrumpir el desarrollo de avoralstat es un movimiento estratégico para centrar los recursos en su cartera actual de enfermedades raras, como Orladeyo, que genera cientos de millones de dólares en ingresos anuales, en lugar de perseguir el mercado de $4 a $5.8 mil millones de DME. Al reducir proactivamente el gasto en I+D en la etapa temprana de Fase 1b, la empresa espera aliviar las cargas financieras a corto plazo. Sin embargo, a medio y largo plazo, se ha perdido el valor comercial de avoralstat, que ha perdido competitividad en el mercado de la oftalmología dominado por tratamientos estándar de atención médica sólidos como Eylea y Vabysmo, lo que resulta en la pérdida de una oportunidad para diversificar sus motores de crecimiento. Para investigadores y profesionales de la industria, este caso sirve como ejemplo de las limitaciones de la aplicación de la tecnología de inyección supracoroidea y el mecanismo de inhibición de la calicreína en el campo de la oftalmología.