$95 millones recaudados para impulsar el desarrollo de una nueva terapia

Khartis Therapeutics ha asegurado $95 millones en financiación, incluyendo una ronda Serie B de $50 millones liderada por Polaris Life Sciences Partners. La financiación se presenta en forma de inversión de capital y no incluye pagos iniciales ni pagos por hitos relacionados con acuerdos de licencia. Robert Hoffman, CEO, contribuyó anteriormente al diseño químico de Lorbrena (lorlatinib) en Pfizer (PFE), y el equipo directivo cuenta con experiencia en la venta exitosa de XinThera a Gilead Sciences (GILD) en 2023. La importante inversión en esta empresa biotecnológica preclínica está impulsada por la trayectoria demostrada del equipo en química medicinal y su experiencia en la creación y escalado de empresas.

Enfocarse en la conveniencia del paciente con un inhibidor oral de IGF-1R

El programa principal es un inhibidor selectivo, oral y de pequeña molécula de IGF-1R para el tratamiento de la oftalmopatía tiroidea (TED), que se encuentra actualmente en fase preclínica. La empresa planea iniciar un ensayo clínico de Fase 1 en el primer trimestre de 2027, y la financiación apoyará los estudios habilitadores para IND, la fabricación y las evaluaciones iniciales de seguridad. El bloqueo de IGF-1R es un mecanismo validado para inhibir la actividad anormal de los fibroblastos orbitales y el remodelado tisular en TED. El desarrollo de una formulación oral, en lugar de un anticuerpo inyectable, tiene el potencial de mejorar la conveniencia del paciente al reducir la necesidad de visitas hospitalarias e inyecciones. Sin embargo, los ensayos clínicos deberán evaluar la exposición sistémica y los posibles efectos adversos, como la hiperglucemia y la pérdida de audición.

Tepezza y Lumvoa establecen un estándar elevado en el mercado

Tepezza (teprotumumab-trbw) de Amgen (AMGN), un anticuerpo monoclonal IGF-1R, recibió la aprobación de la FDA el 21 de enero de 2020, y desde entonces ha sido aprobado en Japón (septiembre 24 de 2024) y en la Unión Europea (junio 19 de 2025). El estándar de atención actual consiste en infusiones intravenosas administradas cada tres semanas, para un total de ocho infusiones. En 2025, Tepezza generó $1.93 mil millones en ingresos, lo que representa un aumento del 3%. Lumvoa (veligrotug-vvze) de Viridian Therapeutics (VRDN), que también es un anticuerpo dirigido a IGF-1R, ha completado dos ensayos clínicos de Fase 3 y se encuentra en proceso de recibir la aprobación de la FDA y su lanzamiento. Por lo tanto, la ventaja competitiva de Khartis dependerá de demostrar la superioridad clínica en términos de administración oral, selectividad, seguridad y cumplimiento del paciente, en lugar de simplemente dirigirse al mismo mecanismo.

Oportunidad de mercado significativa, pero el riesgo clínico persiste

El mercado global de tratamiento para TED se valoró en $3.42 mil millones en 2025 y se proyecta que crezca a una CAGR de 7.3%. Si bien Tepezza y Lumvoa han ampliado las opciones de tratamiento más allá de los esteroides y la cirugía de descompresión orbital, aún hay margen de mejora en términos de conveniencia y manejo de la enfermedad a largo plazo. Khartis tiene como objetivo mitigar el riesgo asociado con un único activo utilizando los $95 millones en financiamiento para avanzar su programa principal hacia ensayos clínicos y para desarrollar programas adicionales de moléculas pequeñas para otras enfermedades crónicas inmunomediadas. El próximo evento clave de valoración para la compañía serán los datos del ensayo clínico de Fase 1 en 2027, los cuales proporcionarán información sobre la farmacocinética, la interacción con el objetivo y el perfil de seguridad del fármaco.