FDA rechaza el medicamento contra la gota de Sobi 'NASP' debido a problemas con la instalación de fabricación por contrato
La FDA ha emitido una Carta de Respuesta Completa (CRL) para NASP (nombre en desarrollo SEL-212), un nuevo tratamiento para la gota de Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi), rechazando efectivamente su aprobación. El motivo principal del rechazo no está relacionado con la eficacia clínica o la seguridad, sino con deficiencias identificadas en el proceso de fabricación y el control de calidad (CMC) en la organización de fabricación por contrato (CMO). La FDA ha solicitado datos adicionales con respecto a la estrategia de control de fabricación para el ingrediente biológico activo en NASP. Sobi declaró que estos problemas son fácilmente abordables y que trabajarán estrechamente con la FDA para agilizar el proceso de reenvío.
Esta decisión de la FDA protege temporalmente el fármaco líder de Amgen en el mercado, Krystexxa (pegoliticase), en el mercado de tratamiento de la gota. Krystexxa generó aproximadamente USD 1.34 mil millones en ventas de US en 2025. El retraso en el lanzamiento de NASP le proporciona a Amgen tiempo adicional para defender su cuota de mercado. NASP era considerado un fuerte contendiente para desafiar el dominio de Krystexxa, por lo que este retraso regulatorio significa que es probable que el mercado siga dominado por Amgen en el futuro previsible.
NASP ofrece una mayor comodidad con su mecanismo de acción, que implica la administración secuencial de sirolimus nanoencapsulado (para prevenir la formación de anticuerpos contra el fármaco) y pegadricase (para descomponer el ácido úrico). A diferencia de Krystexxa, que requiere administración quincenal y coadministración semanal del inmunosupresor metotrexato, NASP requiere solo administración mensual y ha demostrado efectos suficientes para reducir el ácido úrico. NASP podría haber sido una alternativa valiosa para pacientes con enfermedad hepática y renal grave que no pueden tomar metotrexato, pero este retraso en la aprobación significa que estos pacientes tendrán que esperar varios meses más para acceder a esta opción de tratamiento.
Aunque la aprobación regulatoria de NASP se ha retrasado, Sobi está diversificando su cartera de productos para la gota mediante la adquisición de Arthrosi Therapeutics por hasta USD 1.5 mil millones, lo que incluye otro producto en desarrollo para la gota, pozdeutinurad. Pozdeutinurad es un inhibidor oral del transportador de ácido úrico 1 (URAT1) que se toma una vez al día y recientemente ha mostrado resultados preliminares muy positivos en un ensayo de Fase 3 (Reduce-2). Sobi estima que pozdeutinurad podría generar ventas máximas de más de 1 mil millones de coronas suecas (aproximadamente USD 1.03 mil millones), por lo que incluso con los problemas de la CMC con NASP, las perspectivas de crecimiento a largo plazo de la empresa siguen siendo sólidas.
El rechazo de la FDA a la aprobación de NASP extenderá temporalmente el dominio de mercado de Krystexxa (AMGN) de Amgen en el mercado anual de la gota de aproximadamente USD 3.2 mil millones, con Krystexxa generando USD 1.34 mil millones en ventas de US en 2025. Este caso, en el que un fármaco que ha superado los ensayos de Fase 3 se retrasa debido a deficiencias de CMC en la CMO, resalta que el control sobre el proceso de fabricación es tan crítico como los datos clínicos para determinar el valor de una empresa biotecnológica. Si bien Sobi (SOBIVO) experimentará un retraso en la consecución de sus ventas máximas proyectadas de USD 410-620 millones para NASP, la reciente adquisición de Arthrosi por hasta USD 1.5 mil millones y los resultados positivos de la Fase 3 para pozdeutinurad están fortaleciendo su cartera a medio y largo plazo. Los fármacos de combinación complejos como NASP, que incluyen funciones inmunomoduladoras, requieren una gestión meticulosa de la documentación del proceso de producción y de las relaciones con CMO desde las etapas tempranas del desarrollo para mitigar el riesgo de retrasos en el cronograma de comercialización.