Las empresas emergentes de biofarmacia centran su enfoque en ensayos clínicos multinacionales

Este contenido de Fierce Biotech de Questex se centra en las estrategias de ensayos clínicos multinacionales (MRCT) de las empresas emergentes de biofarmacia, en lugar de en fármacos o indicaciones específicos. Según IQVIA, estas empresas representan aproximadamente el 65% de los nuevos candidatos a fármacos y, en 2018, realizaron el 65% de todos los ensayos clínicos. Para las empresas con recursos internos y capital limitados, gestionar la diferenciación científica, la selección de países, el reclutamiento de pacientes y la calidad de los datos como un único problema de asignación de capital es crucial.

MRCTs Reducir la redundancia en las etapas posteriores del desarrollo

MRCTs implica reclutar pacientes de múltiples regiones utilizando un protocolo común para evaluar simultáneamente el impacto de factores tanto intrínsecos como extrínsecos en la eficacia del tratamiento. ICH E17, finalizado por la U.S. FDA en julio 2018, describe principios comunes para ensayos confirmatorios, distribución regional de la muestra y la evaluación de la consistencia de los resultados, y también se aplica a los sistemas de revisión de EMA y de PMDA en Japón. Al coordinar las dosis regionales, los tratamientos estándar y las medidas de resultados desde la Fase 2, se puede reducir la necesidad de estudios de puente separados y el riesgo de retrasos regulatorios después de la Fase 3.

La expansión del mercado respalda la demanda de CRO

Grand View Research estima el mercado global de ensayos clínicos en USD 89.0 mil millones en 2025 y USD 94.0 mil millones en 2026, proyectando una tasa de crecimiento anual compuesta de 7.7% a USD 158.4 mil millones para 2033. En este mercado, IQVIA Holdings (IQV), ICON plc (ICLR), Parexel International, Labcorp Holdings (LH) y PPD de Thermo Fisher Scientific (TMO) compiten basándose en sus redes globales de centros y capacidades de ejecución regulatoria. Para las biotecnológicas emergentes, la trayectoria real de inscripción de pacientes en indicaciones objetivo, el acceso a pacientes específico por país, las capacidades de integración de datos y la responsabilidad presupuestaria son criterios de selección más importantes que la marca CRO.

APAC: Las capacidades de reclutamiento son clave, no solo el costo

Incluyendo China, Corea del Sur, Japón y Australia, la región APAC puede aprovechar grandes poblaciones de pacientes e instituciones clínicas especializadas para complementar el reclutamiento centrado en América del Norte. Sin embargo, no basta con añadir simplemente países de bajo costo; los tratamientos estándar locales, las vías de diagnóstico, la logística de muestras y las regulaciones de privacidad de datos deben incorporarse al protocolo y al plan de análisis estadístico. Si el número de pacientes en cada región es demasiado pequeño, será difícil explicar la consistencia del efecto del tratamiento, por lo que las simulaciones iniciales y las consultas con las agencias reguladoras deben preceder a los esfuerzos de reducción de costos.

Desde una perspectiva de inversión, la reutilización de datos es valiosa

Este material no incluye nombres comerciales específicos, nombres genéricos, moléculas diana, números de registro de ensayos clínicos, aprobaciones de productos ni resultados de las reuniones del Comité Asesor (AdComm), ni evalúa la competencia entre terapias específicas. La clave consiste en diseñar un paquete de datos global que pueda abarcar desde la Fase 1 hasta las etapas de aprobación y comercialización, reduciendo la necesidad de ensayos adicionales y el consumo de efectivo. Si bien no se presentan términos específicos de licencias ni de inversiones en capital, los datos reutilizables en diversas regiones regulatorias constituyen un activo que influye en los plazos de desarrollo, las tasas de éxito y los requisitos de capital en inversiones posteriores y en la debida diligencia para licencias.