Darzalex (daratumomab) de Janssen y Genmab recibe aprobación condicional de EMA para el mieloma múltiple
Primer anticuerpo dirigido a CD38 aprobado en Europa
Darzalex (daratumumab), co-desarrollado por Janssen Biotech y Genmab, ha recibido la Autorización de Comercialización Condicional de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Esto marca un hito significativo al ser el primer anticuerpo monoclonal humano dirigido a CD38 aprobado para el tratamiento del mieloma múltiple. Ofrece una nueva opción de terapia dirigida para pacientes que han recaído o son refractarios a los tratamientos existentes, abordando una necesidad médica no cubierta significativa. Esta aprobación permite una rápida expansión comercial en el mercado europeo.
Eficacia demostrada a través de datos de Fase 2 y Fase 1/2
Esta aprobación se basa en la eficacia demostrada en el ensayo de Fase 2 SIRIUS y el ensayo de Fase 1/2 GEN501, que evaluaron el daratumumab como agente único. En el ensayo SIRIUS, el daratumumab alcanzó una tasa de respuesta global (ORR) de 29.2%, demostrando una potente actividad anticancerígena incluso en pacientes con mieloma múltiple refractario a múltiples terapias. En el ensayo GEN501, el brazo de dosis de 16mg/kg alcanzó una ORR de 36% y una mediana de supervivencia libre de progresión (PFS) de 5.6 meses. El análisis agrupado de ambos ensayos reveló una mediana de supervivencia global (OS) de 19.9 meses, una mejora significativa en comparación con los tratamientos estándar existentes.
Posicionamiento en el mercado y diferenciación de los fármacos competidores
Darzalex actúa mediante un mecanismo de acción distinto, induciendo la apoptosis en células con sobreexpresión de CD38, lo cual es diferente de los inhibidores del proteasoma existentes (PI) o de los fármacos inmunomoduladores (IMiD). Esto le permite inducir excelentes efectos anticancerígenos directos y muerte celular mediada por el sistema inmunitario, incluso en pacientes que son refractarios a los tratamientos existentes. En comparación con fármacos competidores como Ninlaro (ixazomib) de Takeda y Kyprolis (carfilzomib) de Amgen, Darzalex ha demostrado una eficacia superior como agente único, estableciendo una posición diferenciada. En el futuro, a medida que los ensayos clínicos se expandan para incluir diversas terapias de combinación con los tratamientos estándar existentes, es probable que consolide aún más su dominio en el mercado.
Valor comercial y el camino hacia un blockbuster de $10 mil millones
El lanzamiento europeo de Darzalex ha proporcionado a Janssen y Genmab una plataforma para impulsar un crecimiento rápido en el mercado de tratamiento del mieloma múltiple. El fármaco generó ventas globales de $572 millones en 2016, poco después de su lanzamiento, y desde entonces ha crecido a $11.67 mil millones en 2024 y $14.351 mil millones en 2025, estableciéndose como un importante blockbuster. Aunque el alto precio del fármaco provocó inicialmente desafíos en la negociación de precios con las autoridades sanitarias europeas y en la obtención del reembolso, sus abrumadores beneficios clínicos le permitieron penetrar rápidamente en el mercado. Este se considera uno de los ejemplos más exitosos de un acuerdo de licencia biotecnológica que ha traducido la investigación y el desarrollo en éxito comercial.
Darzalex de Janssen y Genmab recibió EMA aprobación condicional basada en datos integrados de los ensayos de Fase 2 SIRIUS y Fase 1/2 GEN501, demostrando una tasa de respuesta global del 31.1%, y se consolidó como la primera terapia de anticuerpos dirigida a CD38 en el mercado del mieloma múltiple. Esto le ha permitido captar a la población de pacientes refractarios a los tratamientos estándar existentes como Revlimid, y asegurar una posición de mercado única frente a fármacos competidores como Kyprolis de Amgen y BMS/AbbVie Empliciti. Esta aprobación marca un punto de inflexión clave en la trayectoria de crecimiento de Darzalex, con el potencial de generar pagos por hitos significativos bajo el acuerdo de licencia global de $1.1 mil millones firmado entre las dos compañías en 2012 (incluyendo un pago inicial de $55 millones y regalías que oscilan entre 12% y 20%). Con ventas anuales superiores a $14 mil millones en 2025, Darzalex está posicionado para convertirse en un fármaco blockbuster. Desde una perspectiva de investigación e industria, la aprobación de daratumumab como terapia monoterápica proporciona una base clínica para la expansión futura hacia terapias combinadas y el mercado de tratamiento de primera línea, maximizando el valor a largo plazo del pipeline del fármaco.
Fuente: EMA (ema)