Avance en la diversificación del portafolio para la Ataxia de Friedreich

Lexeo Therapeutics (LXEO), desarrollador de terapias génicas que cotiza en el Nasdaq, ha anunciado la adquisición de Mantle Therapeutics. El acuerdo incluye un pago inicial de 8,3 millones de dólares (5,3 millones en efectivo y 3 millones en acciones ordinarias) más hitos clínicos y regulatorios por hasta 13 millones de dólares, elevando el valor total de la transacción a un máximo de 21,3 millones de dólares. La Ataxia de Friedreich (FA) es una enfermedad genética rara causada por la deficiencia de la proteína frataxina (FXN) que provoca neurodegeneración y miocardiopatía fatal; con esta adquisición, Lexeo diversifica su riesgo de activo único y refuerza significativamente su pipeline.

Adquisición de la combinación oral LX3010 en fase clínica y de tres activos preclínicos

El activo principal integrado es el tratamiento compuesto oral en fase clínica LX3010 (anteriormente MTL-104). En datos clínicos iniciales de 11 pacientes, demostró una eficacia alentadora con una mejora de 6 puntos en la Escala de Evaluación de la Ataxia Modificada (mFARS) respecto al valor basal. Además, se han adquirido tres activos preclínicos (LX3030, LX3050, LX3070) dirigidos a la proteína frataxina para regular el equilibrio de hierro mitocondrial y la producción de energía. Lexeo establecerá las prioridades de sus programas basándose en su liquidez garantizada hasta 2028, con el objetivo de presentar la solicitud de IND (solicitud de investigación de nuevos fármacos) para sus próximos candidatos en 2027.

Tres colaboraciones estratégicas para la innovación en la administración de fármacos al sistema nervioso central (SNC)

Junto con la adquisición, Lexeo ha establecido tres alianzas estratégicas para apoyar la administración secuencial de terapias génicas al sistema nervioso central (SNC). Con Weill Cornell Medicine, acordaron investigar la vía de administración directa intracisternal. Con Vivet Therapeutics, obtuvo una opción de licencia exclusiva para la enzima degradadora de IgG (VTX-PID) destinada a superar los anticuerpos neutralizantes de AAV, y con Apertura Gene Therapy, una opción de licencia para nuevos cápsides que atraviesan la barrera hematoencefálica (BBB), sentando las bases tecnológicas para mejorar significativamente la administración repetida de AAV y la eficiencia de su entrega cerebral.

Aceleración y sinergia del ensayo pivotal de la tubería LX2006

A pesar de la incorporación de nuevos activos, la prioridad máxima de Lexeo sigue siendo el tratamiento genético LX2006 para miocardiopatías basado en AAVrh.10 (Fase 2/3). LX2006, que ha obtenido la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) y de Medicamento Huérfano (Orphan Drug) por parte de la FDA estadounidense, se encuentra actualmente en ensayos clínicos pivote, con la publicación prevista de los datos preliminares (topline) para la segunda mitad de 2027. La combinación del tratamiento oral dirigido al sistema nervioso de la corteza con la nueva plataforma de entrega al SNC para el objetivo cardíaco LX2006 ha sentado las bases para establecer un liderazgo exclusivo en el área de enfermedades sistémicas FA.