Éxito en el ensayo clínico AMPLIFIED y demostración de eficacia en la reducción de proteinuria

Inaxaplin (VX-147), un nuevo fármaco oral de primera clase (First-in-Class) en desarrollo por Vertex Pharmaceuticals (VRTX), ha demostrado una eficacia terapéutica estadísticamente significativa en el ensayo clínico de fase 2b (estudio AMPLIFIED) para la enfermedad renal mediada por APOL1 (AMKD). El ensayo de fase 2b se llevó a cabo durante 13 semanas con un grupo de 22 pacientes con proteinuria moderada y un grupo de 17 pacientes con AMKD acompañada de diabetes tipo 2. Los resultados del primer indicador de evaluación, la relación albúmina-creatinina en orina (UACR), mostraron una reducción clara de la proteinuria de un promedio del 42,7 % respecto al valor basal en la cohorte de proteinuria moderada, y una reducción del 17,3 % en el grupo con diabetes. El criterio de valoración secundario, la relación proteína-creatinina en orina (UPCR), también mostró reducciones del 44.7% y 25.4% respectivamente, confirmando un efecto consistente de protección de la barrera de filtración glomerular.

Base para la expansión de indicaciones más allá de los ensayos clínicos aprobados

Estos datos constituyen un punto de inflexión decisivo para ampliar significativamente el alcance de la prescripción más allá de los grupos de pacientes incluidos en el ensayo global de registro de fase 2/3 (estudio AMPLITUDE) que se encuentra actualmente en curso. El estudio AMPLITUDE original había completado el reclutamiento estrictamente en una cohorte de pacientes típicos, sin complicaciones y con proteinuria grave. Por el contrario, este ensayo de AMPLIFIED tiene una gran relevancia clínica al ampliar el rango de inclusión a pacientes con proteinuria leve, que se observan con mucha más frecuencia en la práctica clínica, y a aquellos con complicaciones diabéticas. Carmen Bozic, Directora Ejecutiva de Marketing (CMO), calificó la eficacia en pacientes con proteinuria moderada como sumamente alentadora y afirmó que se discutirán expansiones del etiquetado tras consultas con las autoridades reguladoras.

Ruptura del monopolio de la fibrosis quística y diversificación del portafolio renal

Vertex ha estado fomentando activamente el área de enfermedades renales como su próximo motor de crecimiento para reducir la dependencia de los ingresos procedentes de su cartera de tratamientos para la fibrosis quística (CF), su principal producto comercial que genera miles de millones de dólares en ventas anuales. La variante genética de la apolipoproteína L1 (APOL1) es una mutación fatal que acelera la progresión de la enfermedad renal crónica y la insuficiencia renal terminal (ERT) en poblaciones de ascendencia negra y africana; inaxaplin es el primer fármaco dirigido que inhibe directamente el canal APOL1 que induce la muerte celular. A través del éxito clínico de su próxima línea de pipelines renales, Vertex está iniciando una transformación estructural de una biotecnológica especializada en enfermedades genéticas raras a una empresa líder en tratamientos para enfermedades renales crónicas de gran escala.

Superación de los 250.000 pacientes en el mercado direccionable y hoja de ruta para la aprobación acelerada

Según el departamento de Relaciones con Inversores (IR) de Vertex, mientras que el número de pacientes con AMKD en Estados Unidos y Europa objetivo del ensayo clínico actual de AMPLITUDE era de aproximadamente 150.000, la inclusión de estas dos cohortes en la etiqueta final de prescripción añadiría 100.000 más, expandiendo drásticamente la población diana total a un tamaño de 250.000 pacientes. En Wall Street, las ventas máximas anuales (Peak Sales) de Icosapent Ethyl se han evaluado tradicionalmente como un blockbuster superior a mil millones de dólares, y esta expansión de indicaciones proporciona una base sólida para volver a al alza el techo comercial de los ingresos. La compañía tiene previsto publicar a principios del próximo año los datos de un análisis intermedio planificado previamente del ensayo clínico AMPLITUDE ya registrado, y en base a estos datos intermedios iniciar la solicitud de aprobación acelerada ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA).