La FDA y la HHS están lanzando un Programa Piloto de Desarrollo Rápido IND para evitar la fuga del desarrollo de fármacos en etapa temprana hacia ensayos clínicos en el extranjero.
La crisis de la fuga de ensayos clínicos de EE. UU. y el desarrollo de contramedidas
Recientemente, las empresas farmacéuticas multinacionales han estado trasladando cada vez más sus ensayos First-in-Human (FIH) a países como Australia y Europa para evitar las estrictas regulaciones iniciales de Investigational New Drug (IND) y los largos tiempos de espera de la FDA de EE. UU. El sistema de Clinical Trial Notification (CTN) de Australia permite una aprobación rápida en aproximadamente 4-6 semanas, lo cual es más ventajoso que el período de espera de 30 días en EE. UU. En respuesta, el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. (HHS) y la FDA (FDA) lanzaron 'Operation TrialBlazer' en junio para restaurar el liderazgo mundial en atención médica e iniciaron la innovación regulatoria. El núcleo de esta iniciativa es el programa piloto Expedited IND anunciado recientemente.
Introducción de un sistema de preexaminación mediante asociaciones con Instituciones de Investigación Cualificadas (QRIs)
El mecanismo clave de este programa piloto Fast IND es la estrecha colaboración entre los patrocinadores y las Instituciones de Investigación Cualificadas (QRIs). QRIs, compuesto por centros médicos universitarios y las principales Contract Research Organizations (CROs), llevará a cabo preexámenes conjuntos de datos no clínicos, protocolos clínicos y datos de Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) antes de la presentación de IND. En particular, la introducción de una plataforma de presentación Rolling IND permitirá la carga escalonada de datos clínicos y comentarios, reduciendo significativamente la ocurrencia de suspensiones clínicas (clinical holds).
Mejora del flujo de financiación y provisión de oportunidades para demostrar el valor corporativo de las biotecnológicas en etapa temprana
La introducción de este programa piloto proporciona un impulso significativo a las empresas biotecnológicas en etapa temprana que necesitan urgentemente financiación y transferencia de tecnología (Licensing-out). Las biotecnológicas en etapa temprana con bajo flujo de caja enfrentan una presión significativa si la entrada clínica se retrasa varios meses, pero la entrada temprana en los ensayos de Fase 1 a través del programa Fast IND les permite demostrar rápidamente su valor. La reevaluación más rápida del valor de las carteras de alto riesgo y etapa temprana facilitará la inversión posterior de firmas de capital de riesgo (VC) y el establecimiento de asociaciones tempranas.
Recopilación de opiniones de la industria y finalización de las hojas de ruta futuras
La FDA se encuentra actualmente en el proceso de recopilar activamente diversas opiniones de las partes interesadas para finalizar el diseño detallado de este programa innovador. El seminario web informativo realizado el 6 de agosto fue diseñado para informar a las partes interesadas sobre el propósito específico del programa y fomentar los comentarios, con una fecha límite para la presentación de comentarios el 24 de agosto. La industria está discutiendo activamente diversos problemas prácticos, como las cualificaciones de QRIs y la asignación de responsabilidades legales. Tras la fecha límite para la presentación de comentarios, la FDA planea seleccionar hasta 10 programas para un proyecto piloto hacia finales de año y comenzar la operación real.
El programa piloto Fast IND propuesto por este FDA es un componente central de la política 'Operation TrialBlazer' promovida por el Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU. (HHS), y servirá como una oportunidad para prevenir la fuga de ensayos clínicos en etapa temprana (Fase 1) hacia regiones competidoras como Australia y fortalecer el liderazgo global de los EE. UU. En el mercado global de externalización clínica de etapa temprana, que se espera crezca de aproximadamente USD 9.5 mil millones en 2025 a USD 16.2 mil millones en 2035, los EE. UU. pretenden asegurar sus derechos de suministro de pipeline mediante la innovación regulatoria. A corto plazo, la demanda de servicios de Instituciones de Investigación Cualificadas (QRIs) con sede en los EE. UU., tales como CROs y hospitales universitarios, se expandirá, y las empresas podrán reducir proactivamente el riesgo de suspensiones clínicas a través de Presentaciones Continuas (Rolling Submissions). En particular, dado que la FDA planea seleccionar hasta 10 programas piloto para una operación a gran escala hacia finales de 2026, se insta a las compañías farmacéuticas globales a establecer asociaciones con CROs con sede en los EE. UU. y a revisar sus estrategias de diseño clínico.