La HIEstem™ de Axiom Biosciences muestra una tasa de mortalidad de 0% en un seguimiento de 2 años en el ensayo clínico de fase 1 para lesiones cerebrales neonatales
Un método de administración innovador supera la barrera hematoencefálica
Axiom Biosciences y Medinno han desarrollado conjuntamente HIEstem™, una terapia con células madre para lesiones cerebrales neonatales, que ha demostrado una seguridad notable en un ensayo clínico de Fase 1. El ensayo contó con nueve recién nacidos que padecían hemorragia intraventricular (IVH) y encefalopatía hipóxico-isquémica (HIE), y alcanzó una tasa de mortalidad de 0% durante un período de dos años, confirmando su alto perfil de seguridad. A diferencia de las terapias existentes que tienen dificultades para atravesar la barrera hematoencefálica (BBB), HIEstem™ emplea un método de administración intraventricular directa, maximizando la eficiencia de la entrega de fármacos al cerebro. Esto se logra mediante un diseño ingenioso que utiliza el flujo del líquido cefalorraquídeo para establecer una vía de administración de fármacos.
La tecnología de control ambiental imita las células naturales
Los desafíos persistentes de la supervivencia y funcionalidad celular, que han afectado a las terapias convencionales con células madre, se han abordado mediante la tecnología de control ambiental patentada de Axiom. HIEstem™ no implica manipulación genética artificial; en su lugar, utiliza células madre derivadas de la gelatina de Wharton, cultivadas bajo condiciones similares al entorno de la enfermedad mediante una técnica de pretratamiento con trombina. Estas células madre, entrenadas en un entorno que imita el estado de la enfermedad, exhiben tasas de supervivencia mejoradas y una liberación maximizada de factores terapéuticos al alcanzar el tejido cerebral dañado. En consecuencia, no solo no se observaron eventos adversos graves durante el período de dos años, sino que los recién nacidos tratados también mostraron una mejora significativa en la función cerebral, lo que les permitió interrumpir el uso de medicamentos anticonvulsivos.
Abordando necesidades no cubiertas y recibiendo la designación de fármaco huérfano
Actualmente, IVH y HIE representan riesgos potencialmente mortales para lactantes menores de un año de edad, con una tasa de mortalidad natural de aproximadamente 46%. Además, incluso entre los supervivientes, cerca de la mitad experimentan secuelas de por vida como parálisis cerebral, lo que resalta la necesidad urgente de terapias eficaces. El ensayo clínico de HIEstem™ no mostró signos de parálisis cerebral ni retraso en el desarrollo de las habilidades motoras gruesas, abordando eficazmente la necesidad médica no cubierta. Reconociendo su valor, HIEstem™ ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para ambas afecciones.
Escalabilidad al mercado de enfermedades cerebrales en adultos
Basándose en el éxito de este ensayo clínico, Axiom Biosciences se está preparando rápidamente para un ensayo de Fase 2b y planea ampliar las indicaciones para incluir el accidente cerebrovascular isquémico en adultos. Los mecanismos subyacentes de HIE en recién nacidos, que implican hipoxia y reducción del flujo sanguíneo, son muy similares a los del accidente cerebrovascular en adultos, lo que permite la validación cruzada. Esto demuestra una estrategia de crecimiento impulsada por el capital de riesgo, con el objetivo de escalar rápidamente desde el mercado de enfermedades pediátricas raras hacia el mercado de enfermedades cerebrales en adultos, valorado en miles de millones de dólares, utilizando la tecnología de plataforma adquirida en el campo de las enfermedades pediátricas raras. La capacidad de Axiom para superar los obstáculos regulatorios que enfrentan empresas líderes como Mesoblast, que experimentó retrasos en las aprobaciones regulatorias, está captando una atención significativa.
El HIEstem™ de Axiom Biosciences ha logrado una tasa de supervivencia a dos años de 100% y cero incidencia de parálisis cerebral en un ensayo clínico de Fase 1 para lesiones cerebrales neonatales, las cuales tienen una tasa de mortalidad natural de 46%. Esto representa un hito clínico significativo en el campo de las enfermedades cerebrales pediátricas. A corto plazo, este éxito aumenta la probabilidad de obtener un Cupón de Revisión Prioritaria (PRV) a través de la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) de la FDA, proporcionando un fuerte impulso financiero para la recaudación de fondos y la monetización de activos. A medio y largo plazo, esta plataforma puede expandirse más allá del mercado neonatal global de HIE, que se estima en aproximadamente $1.21 mil millones en 2024, hacia el mercado de accidentes cerebrovasculares isquémicos en adultos, que afecta a millones de pacientes anualmente, maximizando así el valor de la empresa. Al aprender de los reveses regulatorios experimentados por empresas líderes como Mesoblast con su Ryoncil, Axiom ha superado los obstáculos regulatorios con su tecnología de pretratamiento de trombina no manipulada y su método de administración intraventricular directa, lo que podría desencadenar una reevaluación de las valoraciones en el campo de la terapia con células madre.