Extensión de revisión de Capricor, batalla de patentes de Myocorzo y otros eventos clave de la industria biofarmacéutica
DeramioCel: la FDA amplía la revisión, centrándose en la función de las extremidades superiores
Capricor Therapeutics (CAPR) vio cómo el precio de sus acciones aumentaba más de un 60% después de que la FDA aceptara revisar una modificación de la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para deramiocel (CAP-1002), incluyendo datos de la función de las extremidades superiores de 24 meses. Esta terapia de células mesenquimales alogénicas derivadas del corazón completó el ensayo de Fase 3 HOPE-3, pero el comité asesor votó 9 para 3 en contra de su eficacia el 29 de julio de 2026. Se espera que la fecha de la Ley de Tarifas de Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 22 de agosto se extienda debido a la presentación de la enmienda, y centrar la revisión en la función de las extremidades superiores puede abrir una vía regulatoria, aunque persisten los debates sobre el análisis estadístico.
Myocorzo vs. Camzyos: Disputa de patentes entre productos aprobados
Cytokinetics (CYTK) presentó una acción de declaración judicial contra Bristol Myers Squibb (BMY) y su filial MyoKardia, buscando invalidar la Patente de EE. UU. n.º 12,616,697. Esta patente cubre la administración de un inhibidor de la miosina cardíaca tras reducir o suspender los betabloqueantes, lo que impacta directamente en el uso de Myocorzo (aficamten), aprobado por la FDA en diciembre de 2025. Camzyos (mavacamten), un fármaco competidor de la misma clase, fue aprobado por la FDA el 28 de 2022, y generó $602 millones en ventas en 2024, lo que hace que esta disputa sea comercialmente significativa.
La vacuna contra la enfermedad de Lyme entra en revisión regulatoria europea
La vacuna PF-07307405 (LB6V, anteriormente VLA15) de Pfizer (PFE) y Valneva (VALN) ha entrado oficialmente en la fase de revisión después de que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aceptara la solicitud de autorización de comercialización. Esta vacuna hexavalente de Fase 3 se dirige a los serotipos de la proteína A de la membrana externa (OspA) de Borrelia 1-6, y demostró una eficacia superior al 70% en individuos de 5 años o más en el ensayo VALOR. Con aproximadamente 476,000 diagnósticos y tratamientos de la enfermedad de Lyme anualmente en los Estados Unidos y cerca de 132,000 casos reportados en Europa, la falta de una vacuna humana aprobada convierte esto en una valiosa oportunidad de ser la primera en el mercado.
Indupro Transiciona ADC a Ensayos Clínicos
Indupro Therapeutics aseguró $77 millones en financiación de Serie B e inició el ensayo de Fase 1 de IDP-001. IDP-001 es un conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) de doble especificidad que reconoce tanto el receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) como un antígeno asociado a tumores patentado (TAPA-E1), liberando monometil auristatina E (MMAE). A diferencia de los inhibidores de EGFR como cetuximab y osimertinib, IDP-001 aprovecha la proximidad de las dos dianas para reducir potencialmente la toxicidad de EGFR en tejidos normales, y las evaluaciones iniciales de seguridad y farmacocinética se centrarán en este aspecto.
Derechos de Rusfertide monetizados y lanzamiento de Veppanu
Zealand Pharma (ZEAL) vendió los derechos de regalías y hitos de rusfertide, un mimético de la hepcidina para la policitemia vera, a Royalty Pharma (RPRX) por hasta $100 millones, con un pago inicial de $50 millones. Rusfertide ha completado los ensayos de Fase 3, y Takeda Pharmaceutical (TAK) se encargará del desarrollo y la comercialización global. Rigel Pharmaceuticals (RIGL) lanzó Veppanu (vepdegestrant), un degradador de proteínas oral dirigido a ESR1 aprobado por la FDA el 2026 de mayo, 1, a un precio de $29,400 por mes, y finalizó un acuerdo con Arvinas (ARVN) y Pfizer por $70 millones por adelantado y hasta $320 millones en pagos por hitos.
La extensión del análisis de deramiocel retrasa el riesgo inmediato de rechazo, pero la votación negativa del comité asesor de 9 a 3 y las incertidumbres regulatorias en torno al análisis revisado de 24 meses siguen siendo impulsores clave de valor para CAPR. Myocorzo, en la fase de aprobación y comercialización, enfrenta la competencia de Camzyos, que generó $602 millones en ventas en 2024, lo que hace que el fallo de la patente sea crucial para el crecimiento de las prescripciones y la cuota de mercado de CYTK en el segmento HCM. PF-07307405, un candidato en Fase 3 dirigido a aproximadamente 476,000 diagnósticos y tratamientos anuales en los EE. UU. y 132,000 casos reportados en Europa, ofrece una oportunidad de primera clase como vacuna humana contra la enfermedad de Lyme. El ensayo de Fase 1 de IDP-001 evaluará si el EGFR ADC de doble objetivo puede reducir la toxicidad en tejidos normales, y el financiamiento de $77 millones respalda las operaciones clínicas tempranas. La monetización de los derechos de rusfertide y el precio de lanzamiento de $29,400 de Veppanu proporcionan puntos de referencia para evaluar el potencial comercial del PROTACs aprobado y el valor de los activos no esenciales, respectivamente.
Fuente: BioPharma Dive (rss)