Una nueva terapia génica innovadora dirigida al mercado europeo

Novartis (NVS) ha recibido la autorización definitiva de comercialización de la Comisión Europea (EC) el 2 de julio de 2026, para Itvisma, una terapia génica de dosis única para la atrofia muscular espinal (SMA). Esta aprobación sigue al dictamen positivo adoptado por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) bajo la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en abril de 2026. Itvisma está indicado para pacientes de 2 años o más con SMA, incluyendo niños, adolescentes y adultos con 5q SMA. Itvisma funciona reemplazando el gen SMN1 defectuoso por uno funcional. Es una formulación intratecal, lo que amplía la población objetivo con respecto a la formulación intravenosa existente, Zolgensma, que está indicada para niños más pequeños. Esta aprobación es un hito regulatorio que amplía la aplicación de la tecnología de terapia génica a todos los grupos de edad, ofreciendo un tratamiento de dosis única que puede mejorar fundamentalmente la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras que requieren un manejo de por vida.

Mejora de la función motora demostrada en los datos clínicos de la fase 3

La base fundamental para esta aprobación europea son los resultados del estudio STEER (NCT05089656), un ensayo clínico global de fase 3 en el que participaron 126 pacientes con SMA tipo 2 de 2 años o más que no habían recibido tratamiento previo. En el ensayo clínico, el grupo de Itvisma mostró una mejora de 2.39 puntos en la puntuación de la Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida (HFMSE), en comparación con 0.51 puntos en el grupo placebo, lo cual fue estadísticamente significativo (P=0.0074). Además, se demostró el desarrollo y el mantenimiento sostenidos de la función motora en diversos indicadores, incluida la evaluación de la función de las extremidades superiores (RULM), y se confirmó un perfil de seguridad constante en el seguimiento a largo plazo. Los datos clínicos demuestran científicamente que la administración directa del principio activo al tejido espinal, mediante un cambio en la vía de administración directa del fármaco, puede lograr una alta eficacia clínica incluso en pacientes de mayor edad.

Garantizar el estatus exclusivo y las perspectivas para reestructurar el panorama competitivo

El mercado global de tratamientos SMA se valora en aproximadamente entre $4.4 mil millones y $5.13 mil millones en 2024-2025 y se espera que crezca rápidamente a entre $13 mil millones y $23 mil millones a principios de 2030s. Itvisma está posicionada para convertirse en un poderoso factor de cambio, compitiendo con Spinraza de Biogen (BIIB) y Evrysdi de Roche, los tratamientos estándar existentes en el mercado. A diferencia de los tratamientos actuales que requieren administración periódica, Itvisma se administra solo una vez, lo que mejora significativamente la comodidad del paciente y tiene el potencial de capturar rápidamente cuota de mercado.

Desafíos en la fijación de precios ultra-altos y la obtención de reembolsos

El mayor desafío para que Itvisma logre el éxito comercial es negociar los precios con las autoridades sanitarias de cada país europeo y asegurar la cobertura de reembolso. Dado que el coste de administración de Zolgensma fue de aproximadamente $2.1 millones, también se espera que Itvisma tenga un precio muy elevado, lo que podría ejercer una presión financiera significativa sobre las autoridades sanitarias. Novartis debería proponer activamente modelos innovadores, como pagos a plazos basados en el rendimiento o acuerdos de riesgo compartido, para garantizar una penetración temprana en el mercado. El éxito de estas negociaciones será un factor clave para determinar el crecimiento de los ingresos de Itvisma y también servirá como un precedente importante para los futuros mercados de terapias génicas de precio ultra-alto.