Diseño del ensayo clínico

Este ensayo es un estudio de Fase 3, aleatorizado, de doble ciego, controlado con placebo (de brazos paralelos) de 24 semanas. Compara el grupo que recibe BLU-5937 con un grupo placebo para evaluar la eficacia y la seguridad. El reclutamiento comenzó el 21 de noviembre de 2025 y continúa actualmente. La expansión incluye el reclutamiento adicional de pacientes en China, lo que refleja una estrategia para garantizar la diversidad de los datos.

Población de pacientes objetivo

El estudio se dirige a pacientes con tos crónica refractaria (RCC), incluidos adultos que no han respondido a los tratamientos existentes. El rango de edad promedio es de 40-65 años y la duración de la tos debe ser de al menos 8 semanas. Esta población de pacientes presenta necesidades médicas no cubiertas significativas debido a las limitadas opciones de tratamiento.

Diferenciación de los tratamientos existentes

BLU-5937 es un antagonista del receptor P2X3 que se dirige a la modulación de la tos neuropática. A diferencia de los antitusígenos o mucolíticos de acción central existentes, se espera que tenga menos efectos secundarios al suprimir el propio reflejo de la tos. En particular, la reducción de la frecuencia e intensidad de la tos en comparación con el placebo fue estadísticamente significativa en el ensayo previo de Fase 2.

Mercado e impacto

El mercado de la tos crónica tiene un valor de miles de millones de dólares anuales en todo el mundo, y China, en particular, tiene un alto potencial de crecimiento debido a su gran población y tasa de tabaquismo. Esta expansión en China aumenta la probabilidad de aprobación regulatoria local y puede reducir las barreras de entrada al mercado para futuros lanzamientos globales. El éxito contribuirá significativamente a fortalecer la cartera respiratoria de GSK y a diversificar sus fuentes de ingresos.