Está surgiendo un modelo en el que las universidades y los hospitales están reutilizando fármacos con patentes expiradas, como el (RHHBY) Avastin de Roche, como nuevos medicamentos.
Vencimiento de patentes y la paradoja de la investigación clínica
Es natural que las empresas farmacéuticas reduzcan la inversión en I+D en medicamentos con valor comercial decreciente debido a los lanzamientos de genéricos. Sin embargo, según The Cambridge Law Journal, existe una paradoja: los estudios clínicos de Fase 2 y Fase 3, centrados en universidades y hospitales, continúan activos incluso después del vencimiento de la patente. De hecho, un análisis de 15 medicamentos que enfrentan competencia de genéricos en 2014 reveló que, si bien las compañías farmacéuticas patrocinaron 223 ensayos clínicos antes del vencimiento de la patente, las universidades y los hospitales realizaron 237 estudios de investigación clínica en los cinco años posteriores al vencimiento. Esto demuestra que el vencimiento de la exclusividad de la patente no significa el fin de la innovación, y que un sistema de innovación paralelo liderado por el sector público está funcionando con solidez.
La economía del reposicionamiento: reducción de costes y riesgos
La razón por la que las instituciones de investigación académica participan activamente en el reposicionamiento de fármacos es que reduce significativamente los costes y los riesgos del desarrollo clínico. Dado que estos fármacos ya están en el mercado, sus datos de seguridad existentes y su información farmacocinética han sido validados, lo que les permite omitir los ensayos clínicos de Fase 1. Mientras que la investigación clínica comercial cuesta cientos de millones de dólares, los estudios clínicos multicéntricos liderados por la academia pueden realizarse por menos de 2 millones de euros (aproximadamente $2.3 millones). Las organizaciones sin ánimo de lucro con capital limitado están abordando necesidades médicas no satisfechas en diversas áreas, incluidas las enfermedades raras, a través de esta vía de innovación de bajo coste.
La combinación de ciencia abierta e innovación del usuario
Los investigadores públicos responden a incentivos no financieros, como la reputación académica y las necesidades del campo, en lugar de a los beneficios comerciales. Este es un fenómeno valioso que combina la ciencia abierta y la innovación del usuario liderada por clínicos. Por ejemplo, el fármaco anticanceroso Avastin (bevacizumab) de Roche (Roche, RHHBY) se dirige al factor de crecimiento endotelial vascular A (VEGF-A), lo que llevó a los oftalmólogos a utilizarlo fuera de indicación para tratar la degeneración macular, modificando así las guías. El ensayo clínico RECOVERY, dirigido por la comunidad académica UK, que demostró la eficacia de la dexametasona para reducir la mortalidad por COVID-19, también es similar.
Desafíos en las políticas públicas y el apoyo institucional
Las agencias reguladoras de varios países también están comenzando a sistematizar la innovación que opera fuera de la industria farmacéutica. La Unión Europea (EU) está coordinando enmiendas a las leyes de medicamentos para permitir que las organizaciones sin ánimo de lucro obtengan la aprobación oficial para nuevas indicaciones sin la participación de la compañía farmacéutica original. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) también está promoviendo mejoras institucionales a través del Proyecto Renewal, que actualiza las etiquetas de medicamentos antiguos con los datos más recientes. Sin embargo, dado que el National Health Service UK (NHS) suspendió temporalmente su programa de reposicionamiento de fármacos en 2025, el desafío clave será establecer una gobernanza sostenible que garantice tanto la eficiencia de la financiación pública como la innovación.
La reutilización de fármacos con patentes expiradas plantea una amenaza inmediata para las estrategias de precios de las compañías farmacéuticas originales a corto plazo, como se observa en el mercado mundial de la degeneración macular asociada a la edad anti-VEGF, valorado en aproximadamente $14.5 mil millones anuales, donde las prescripciones fuera de indicación (off-label) de Avastin de Roche (Roche, RHHBY) han erosionado las ventas de Eylea de Regeneron (REGN) y otros tratamientos estándar de la competencia con precios elevados. A medio y largo plazo, la acumulación de cientos de estudios clínicos de Fase 2/3 liderados por organizaciones sin fines de lucro aumentará la tasa de éxito del desarrollo de nuevos fármacos en más de dos veces, lo que conducirá a una mayor eficiencia en la inversión en I+D farmacéutica. La medida de la EU para introducir un sistema de aprobación directa de indicaciones sin fines de lucro y la implementación del Project Renewal por parte de la FDA reducirán las barreras de entrada de los fármacos fuera de indicación al sistema formal, lo que marcará un punto de inflexión en la mejora de la solidez de las finanzas de la salud pública. Como resultado, se espera que el mercado experimente un impulso creciente en la revalorización de los activos de las empresas de biotecnología de plataforma con tecnologías de expansión de indicaciones de medicina de precisión basadas en la ciencia de datos clínicos.
Fuente: Labiotech (rss)