Objetivo del estudio

SCCRIP está diseñado para realizar un seguimiento sistemático del daño orgánico en adultos con enfermedad de células falciformes. Las investigaciones previas se han centrado en el tratamiento pediátrico, pero las causas del deterioro de la función orgánica observado en la edad adulta no se han esclarecido por completo.

Población y diseño

El estudio comenzó el 15, 2014, y actualmente está inscribiendo participantes en todo Estados Unidos. Los datos se recopilan durante las visitas clínicas de rutina (presenciales o remotas) de SCD pacientes. Al ser un estudio observacional, no existe una intervención terapéutica; se registran métricas clínicas, estudios de imagen e información sobre el estilo de vida de forma longitudinal.

Subestudio farmacogenómico de la hidroxiaurea

Los participantes pueden inscribirse en un subestudio opcional para someterse a evaluaciones farmacocinéticas de la hidroxiaurea. Se toman muestras de sangre seriadas a intervalos predefinidos para analizar las concentraciones del fármaco y las vías metabólicas, con el objetivo de esclarecer cómo las variantes genéticas individuales influyen en la respuesta al tratamiento.

Impacto previsto

Los datos de seguimiento a largo plazo permitirán el desarrollo de estrategias para reducir la carga de la enfermedad en pacientes adultos SCD. Si se identifican biomarcadores predictivos de la respuesta a la hidroxiurea, se podría implementar una terapia personalizada, mejorando sustancialmente la calidad de vida de los pacientes.