Diagonal Therapeutics inicia el ensayo clínico de Fase 1/2 para DIAG723, un anticuerpo aglutinante para el tratamiento de HHT
Innovación en la plataforma de anticuerpos de agrupamiento
Diagonal Therapeutics está desarrollando una novedosa terapia de anticuerpos de agrupamiento utilizando su tecnología de plataforma patentada DIAGONAL. A diferencia de los anticuerpos convencionales que simplemente bloquean los receptores, esta plataforma presenta un mecanismo innovador que agrupa físicamente los receptores diana, amplificando fuertemente la señalización intracelular. El principal candidato de la cartera, 'DIAG723,' induce la formación de un complejo entre los receptores activadores ALK1 (cinasa tipo receptor de activina 1) y BMPRII (receptor de proteína morfogenética ósea tipo II), bloqueando fundamentalmente la angiogénesis anormal. Este enfoque, que va más allá de la mera mitigación de los síntomas, tiene el potencial de convertirse en la primera terapia modificadora de la enfermedad para abordar la causa genética subyacente, captando una atención significativa en la industria.
Necesidades no cubiertas en el mercado de tratamiento de HHT y entrada clínica
La telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT) es una enfermedad vascular rara que afecta aproximadamente a 1.4 millones de personas en todo el mundo, pero actualmente no existen tratamientos aprobados. Los tratamientos actuales incluyen bevacizumab para inhibir temporalmente la angiogénesis o métodos hemostáticos físicos y cirugía nasal para las hemorragias nasales. Diagonal ha obtenido la designación de fármaco huérfano FDA (ODD) y una opinión positiva de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) basada en los prometedores resultados preclínicos de DIAG723. En la primera mitad de 2026, la empresa iniciará un ensayo clínico global de fase 1/2 (NCT07623525) para evaluar la seguridad y la eficacia en múltiples cohortes, acercándose a un avance terapéutico fundamental.
Nuevo paradigma en el tratamiento de enfermedades vasculares y expansión a PAH
Diagonal no se limita a HHT y se está preparando para ampliar las indicaciones a la hipertensión arterial pulmonar (PAH), una de las principales causas de muerte por enfermedad cardiovascular. PAH es una afección potencialmente mortal en la que los vasos sanguíneos pulmonares se estrechan, lo que provoca insuficiencia cardíaca. Recientemente, se aprobó el Winrevair de Merck (principio activo: sotatercept), creando un mercado de miles de millones de dólares. DIAG723 presenta un mecanismo único que normaliza el sistema de señalización ALK1/BMPRII, inhibe la remodelación vascular e induce la restauración fisiológica de los vasos sanguíneos. Por lo tanto, en los ensayos posteriores de fase 1/2, la empresa planea ampliar la evaluación a pacientes con PAH, con el objetivo de cambiar el paradigma de las enfermedades vasculares.
Financiación a gran escala y ventajas distintivas sobre los competidores
A pesar del desafiante mercado de inversión biotecnológica, Diagonal recaudó con éxito $125 millones (aproximadamente 170 mil millones KRW) en una ronda de financiación de Serie B en enero de 2026, liderada por Sanofi Ventures y Janus Henderson Investors. Esto sigue a la financiación de Serie A de $128 millones en abril de 2024, asegurando un total de $253 millones en financiación para el desarrollo clínico. Un competidor, Vaderis Therapeutics, se prepara para entrar en ensayos clínicos de fase 3 en la primavera de 2026 con su inhibidor oral de AKT, 'VAD044' (principio activo: engasertib), lo que sugiere una competencia feroz. Sin embargo, Diagonal espera mejorar su valor a largo plazo a través de la brecha tecnológica de su plataforma de fármacos de anticuerpos, que cuenta con una alta selectividad de diana celular y seguridad.
El inicio del ensayo clínico de Fase 1/2 para DIAG723 representa un hito clave para asegurar una posición de liderazgo en el mercado global de tratamiento de HHT, el cual presenta necesidades no cubiertas significativas y se proyecta que crezca a $2.43 mil millones para 2035. A corto plazo, los datos clínicos servirán como banco de pruebas para demostrar la seguridad y la eficacia farmacocinética de la tecnología única de agrupación de receptores 'DIAGONAL' en humanos. A medio y largo plazo, la expansión de las indicaciones al mercado de PAH, que ha sido liderado por Winrevair de Merck, maximizará el valor del mercado objetivo. Esto representará una oportunidad para demostrar el valor de la plataforma tecnológica en competencia con el inhibidor oral de AKT de Vaderis, VAD044, el cual tiene programado el inicio de ensayos clínicos de Fase 3. Con una financiación acumulada de $253 millones, incluyendo la Serie B, también existe el potencial para desarrollar productos adicionales en la cartera basados en la plataforma y establecer asociaciones de concesión de licencias (L/O) a gran escala con compañías farmacéuticas globales.