EMA Otorga la autorización de comercialización para el tratamiento de hemofilia A de Sobi y Sanofi, Altuvoct
La innovadora tecnología de vida media prolongada entra en el mercado europeo
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la autorización de comercialización para Altuvoct (efanesoctocog alfa), una terapia de reemplazo del FVIII (Factor VIII) de vida media prolongada con administración semanal para el tratamiento de la Hemofilia A. Altuvoct representa una terapia innovadora de primera clase que supera las limitaciones de los tratamientos convencionales de FVIII mediante la fusión del FVIII con el factor de von Willebrand y un polipéptido XTEN. Esta aprobación EMA significa el lanzamiento oficial de este medicamento innovador, que mejora drásticamente la comodidad de la dosificación en comparación con las terapias estándar existentes, en los países de la Unión Europea (27 (EU)). Ofrece a los pacientes una mejor calidad de vida y proporciona a los profesionales de la salud una nueva opción de tratamiento fiable.
Eficacia abrumadora demostrada a través de datos de Fase XTEND 3
Esta autorización de comercialización se basa en los resultados del estudio XTEND-1 (NCT04161495) en adultos y adolescentes, y del estudio XTEND-Kids (NCT04759131) en niños. En el estudio XTEND-1, el régimen profiláctico semanal de Altuvoct redujo la tasa anualizada de sangrado (ABR) en un 77% en comparación con los regímenes profilácticos anteriores de FVIII (p < 0.001), y mantuvo los niveles de actividad del FVIII por encima o al nivel de 40% durante aproximadamente 4 días a la semana. El estudio XTEND-Kids también demostró una tasa anualizada de sangrado mediana de 0.00 en pacientes pediátricos, mostrando una excelente eficacia hemostática y un perfil de seguridad favorable sin el desarrollo de inhibidores del FVIII. Estos sólidos datos clínicos serán un motor clave para la futura penetración en el mercado.
Sinergia de la asociación global entre Sobi y Sanofi
Altuvoct es el resultado de un co-desarrollo estratégico entre Sobi (Nasdaq Stockholm: SOBI), una empresa farmacéutica sueca especializada en enfermedades raras, y Sanofi (Nasdaq: SNY), una empresa biofarmacéutica global. En septiembre de 2019, Sobi y Sanofi establecieron una alianza colaborativa, con Sobi pagando a Sanofi un pago inicial de $50 millones USD. Según el acuerdo, Sobi es responsable de la comercialización de Altuvoct en Europa, el norte de África, Rusia y Oriente Medio, mientras que Sanofi es responsable de la distribución y comercialización de Altuvoct (comercializado como Altuviiio en Estados Unidos) en América del Norte y otras regiones globales. Con esta aprobación, se espera que se materialicen los beneficios financieros, incluidos el reparto de ingresos y los pagos de regalías.
Cambio anticipado en el mercado europeo de la hemofilia, valorado en $3.4 mil millones
En 2024, se estima que el mercado europeo de la hemofilia es de aproximadamente $3.41 mil millones, con la Hemofilia A representando la mayor parte. Altuvoct está posicionado para convertirse en un fuerte competidor en el mercado de la terapia profiláctica, actualmente dominado por la terapia no factor blockbuster de Roche, Hemlibra (emicizumab). Al mantener la designación de Medicamento Huérfano, se espera que Altuvoct asegure derechos exclusivos de mercado en Europa durante los próximos 10 años, proporcionando una base sólida para maximizar los ingresos comerciales. Sobi planea iniciar conversaciones con países individuales sobre fijación de precios y reembolso para comenzar la penetración real en el mercado.
La aprobación EMA de Altuvoct creará una dinámica competitiva real y significativa en el mercado europeo de la hemofilia A, que se estima en aproximadamente $3.41 mil millones anuales, desafiando a Hemlibra de Roche, una terapia líder no basada en factores. La reducción 77% en la tasa anualizada de sangrado (ABR) demostrada en los ensayos de Fase 3 (XTEND-1 y XTEND-Kids), junto con el mantenimiento de los niveles de actividad FVIII en o por encima de 40% durante aproximadamente 3-4 días a la semana, proporciona evidencia clínica convincente que probablemente influirá en las decisiones de prescripción de los médicos. A corto plazo, la rapidez y el resultado de las negociaciones de precios y reembolso con las autoridades sanitarias europeas serán un factor crítico para determinar la trayectoria inicial de ventas de Altuvoct en Europa. A largo plazo, la exclusividad de fármaco huérfano de 10 años ayudará a prevenir la competencia de biosimilares y otros productos posteriores, desempeñando un papel clave en la maximización del valor a largo plazo del pipeline y del flujo de caja tanto para Sobi como para Sanofi.
Fuente: EMA (ema)