La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la autorización de comercialización para Ogsiveo (nirogacestat), un inhibidor de la gamma-secretasa de SpringWorks Therapeutics, para el tratamiento de pacientes adultos con tumores desmoides progresivos que requieren terapia sistémica. Los tumores desmoides son localmente agresivos y pueden causar una morbilidad y dolor significativos, pero hasta ahora no existían terapias dirigidas aprobadas, y el tratamiento se ha basado en el uso fuera de indicación de quimioterapia o cirugía. Esta aprobación marca un hito significativo, ya que Ogsiveo es la primera y única terapia dirigida aprobada en la Unión Europea para los tumores desmoides. Se espera que transforme el paradigma del tratamiento de esta enfermedad rara al abordar las limitaciones de las terapias no dirigidas existentes, como las altas tasas de recurrencia y los efectos secundarios significativos.

La aprobación se basa en los resultados positivos del estudio global, aleatorizado de Fase 3 DeFi (NCT03785964). En el estudio, Ogsiveo demostró una reducción del 71% % en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en comparación con el placebo, con un cociente de riesgos (HR) (HR) de 0.29 (p<0.001) para la supervivencia libre de progresión (PFS). La tasa de respuesta objetiva (ORR) también fue significativamente mayor en el brazo de Ogsiveo (41%) en comparación con el grupo de placebo (8%). Además, Ogsiveo demostró mejoras constantes en los resultados comunicados por los pacientes, incluyendo la reducción del dolor y la calidad de vida (QoL).

Tras la aprobación de la FDA (FDA) en noviembre de 2023, esta aprobación europea (EMA) establece a Ogsiveo como un activo clave en los principales mercados mundiales. Con un mercado global de tumores desmoides estimado en más de $1 mil millones, Ogsiveo está posicionado para capturar una parte significativa como la primera terapia de su clase. También proporciona una ventaja significativa sobre competidores potenciales, tales como AL102 de Ayala Pharmaceuticals, con una ventaja potencial de tres años. Además, el potencial de ampliar las indicaciones, como en combinación con un inhibidor dirigido contra BCMA para el tratamiento del mieloma múltiple, también se está explorando.

El éxito comercial de Ogsiveo dependerá de asegurar el reembolso en los países europeos. Las decisiones de fijación de precios y reembolso en mercados clave, como Alemania, Francia e Italia, serán fundamentales para determinar la trayectoria inicial de las ventas. Si bien Ogsiveo ha recibido la designación de fármaco huérfano, lo que proporciona 10 años de exclusividad de mercado en Europa, las decisiones de fijación de precios y reembolso deberán tener en cuenta las restricciones presupuestarias de los sistemas nacionales de salud. Si las negociaciones con las autoridades nacionales tienen éxito, se espera que Ogsiveo capture rápidamente una parte significativa del 1,300 al 2,300 % de nuevos pacientes con tumor desmoide diagnosticados anualmente en Europa.