El divesiran de Silence Therapeutics está preparado para transformar el panorama del tratamiento de la policitemia verdadera

El (SLN) divesiran (SLN124) de Silence Therapeutics es una terapia de siRNA en Fase 2 que inhibe la expresión de TMPRSS6, aumentando así la hepcidina. En el ensayo SANRECO, la tasa de respuesta de mantener el hematocrito por debajo de 45% sin extracciones de sangre fue del 88% en el grupo de divesiran y del 19% en el grupo de placebo, con una diferencia ajustada al placebo de 69 puntos porcentuales y un valor p inferior a 0.0001. La administración en intervalos de 6 semanas o 12 semanas ha demostrado, a través de datos clínicos, el potencial para reducir la carga de las extracciones de sangre frecuentes y los tratamientos estándar basados en hidroxiurea, interferón y ruxolitinib. Tras el anuncio de estos resultados, Silence Therapeutics finalizó una oferta pública suscrita por $175 millones a $13.50 por ADS, asegurando la financiación para los ensayos clínicos posteriores y los preparativos para la comercialización.

La intensificación de la competencia por Rusfertide de Takeda

Rusfertide, un competidor directo, es un péptido inyectable que imita a la hepcidina. Está siendo desarrollado por Protagonist Therapeutics (PTGX), con Takeda Pharmaceutical (TAK) liderando los esfuerzos regulatorios. la FDA aceptó la NDA para rusfertide, basándose en los datos de la Fase 3 VERIFY, el 2 de marzo de 2026, y le otorgó revisión prioritaria, con una fecha de acción prevista para agosto de 2026. Si bien la eficacia de la Fase 2 de divesiran es prometedora, rusfertide va por delante en el proceso de aprobación. Silence Therapeutics aún necesita completar un ensayo clínico registracional y demostrar la seguridad a largo plazo. En el mercado de tratamiento de la policitemia vera de aproximadamente $4.2 mil millones, el intervalo de dosificación, la reducción en las extracciones de sangre y el riesgo de anemia serán diferenciadores clave.

ITM y AbCellera presentan resultados clínicos y regulatorios contrastantes el mismo día

ITM Isotope Technologies Munich, una empresa privada, recibió una Carta de Respuesta Completa (CRL) de la FDA para ITM-11, también conocida como lutetio-177 edotreotide, una terapia con radioligando de Fase 3 dirigida a SSTR2. La CRL citó problemas con la instalación de fabricación comercial de terceros y los controles de fabricación, en lugar de datos de eficacia clínica o seguridad, retrasando la aprobación más allá de la fecha de acción prevista anteriormente de el 28 de agosto de 2026. El estándar de atención actual es Lutathera (lutetio Lu 177 dotatate) de Novartis (NVS), que fue aprobado por la FDA el 26 de enero, 2018, y genera ventas anuales de $816 millones. En contraste, ABCL635 de AbCellera Biologics (ABCL), un anticuerpo dirigido a NK3R, demostró una reducción en los síntomas vasomotores de 83% en un ensayo de Fase 2, en comparación con 33% en el grupo placebo, y ofrece la ventaja de una única inyección subcutánea.

La decisión de BioMarin de discontinuar BMN 401 resalta los riesgos de adquisición

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) decidió interrumpir el desarrollo de BMN 401 y INZ-701, inyecciones subcutáneas en ensayos de Fase 3 que suplementan la enzima ENPP1. Si bien los niveles de pirofosfato plasmático (PPi) aumentaron significativamente en el ensayo ENERGY 3, el criterio de valoración co-primario RGI-C, que evaluaba la gravedad de la mucopolisacaridosis, no mejoró, lo que indica que el efecto bioquímico no se tradujo en un beneficio clínico. BioMarin adquirió Inozyme Pharma (INZY) por $4 por acción, con un total de $270 millones en efectivo, en julio 2025, para obtener acceso a este activo. La interrupción resalta que, incluso en adquisiciones de activos en etapa avanzada, la selección de los criterios de valoración y la comprensión de la historia natural de la enfermedad son fundamentales para materializar el valor de la transacción.