La CHMP Europea Recomienda la Aprobación de Cinco Nuevos Medicamentos, Incluyendo Sanofi Cenrifki y Arrowhead Redemplo
Emergen nuevos fármacos innovadores para abordar necesidades no cubiertas en enfermedades raras de alta demanda
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una recomendación para la aprobación de cinco nuevos medicamentos en su reunión de abril de 2026, incluida la terapia de Sanofi para la esclerosis múltiple, Cenrifki (nombre genérico tolebrutinib). La recomendación ofrece opciones de tratamiento innovadoras para pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva no remitente (nrSPMS) y síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), afecciones que anteriormente carecían de terapias. Cabe destacar que también se incluyeron Redemplo de Arrowhead (nombre genérico plozasiran) e Itvisma de Novartis (nombre genérico onasemnogene abeparvovec), lo cual atrajo una atención particular. Tras haber superado el obstáculo regulatorio, se espera que estos productos reciban la autorización de comercialización final de la Comisión Europea (EC) y procedan a su entrada en el mercado.
Eficacia terapéutica diferenciada demostrada en los ensayos de Fase III
Cenrifki de Sanofi es un inhibidor de BTK capaz de atravesar la barrera hematoencefálica (BBB). En el ensayo de Fase III HERCULES, redujo el riesgo de progresión de la discapacidad confirmada a los 6 meses (CDP) en un 31% frente al placebo (razón de riesgo 0.69). Redemplo de Arrowhead es una terapia de siRNA dirigida a APOC3; en el estudio de Fase III PALISADE logró una reducción de hasta un 80% en los niveles de triglicéridos en ayunas, demostrando una eficacia abrumadora. Itvisma de Novartis también mostró una mejora estadísticamente significativa de 1.88 puntos en la Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida (HFMSE) frente al placebo en el ensayo de Fase III STEER, estableciendo su papel como terapia génica intratecal. Estos datos clínicos tan sólidos han sido decisivos para asegurar la aprobación por parte de las estrictas autoridades reguladoras europeas.
Los biosimilares y genéricos entran en el mercado en respuesta a la expiración de patentes de medicamentos superventas
Además de los nuevos fármacos, se incluyeron en la recomendación varios biosimilares y genéricos, lo que apoya la contención de costes para los sistemas de salud europeos y mejora el acceso de los pacientes. El Rexatilux de Intas (nombre genérico ranibizumab) es un biosimilar de la terapia oftálmica Lucentis y se espera que estimule la competencia de precios en el mercado. El Palbociclib Viatris de Viatris, el primer genérico del tratamiento contra el cáncer de mama Ibrance, también obtuvo una recomendación, lo que debería reducir los gastos directos de los pacientes. La entrada de estos productos de seguimiento crea presión sobre los precios de las empresas originarias y actúa como un catalizador para el desarrollo de nuevas líneas de investigación.
Barreras de reembolso y cambio estratégico tras la retirada de Viokat por parte de Soleno
Para que los nuevos medicamentos logren establecerse en Europa, deben superar las negociaciones de precios con las autoridades sanitarias nacionales y lograr su inclusión en los listados de reembolso. Se espera que las terapias génicas ultra caras Itvisma y Redemplo enfrenten plazos prolongados para su inclusión en los formularios nacionales debido a sus elevados precios. Mientras tanto, Soleno retiró voluntariamente su solicitud de autorización de comercialización europea para Viokat, una terapia para el síndrome de Prader-Willi (PWS) (nombre genérico clorhidrato de diazoxide). Esta retirada se interpreta como una decisión estratégica orientada a asegurar asociaciones comerciales y fortalecer el poder de negociación de precios en el mercado europeo, en lugar de estar motivada por preocupaciones de seguridad.
Cenrifki (tolebrutinib) de Sanofi redujo el riesgo de progresión de la discapacidad en un 31% en el ensayo de Fase III HERCULES, asegurando el potencial para capturar el segmento de nrSPMS no explotado del mercado anual de la esclerosis múltiple, que asciende a aproximadamente $30 mil millones. Redemplo (plozasiran) de Arrowhead redujo los triglicéridos hasta en un 80% en el estudio de Fase III PALISADE, demostrando superioridad clínica sobre olezarsen de Ionis. Novartis aprovechó el éxito del ensayo de Fase III STEER para obtener la aprobación de Itvisma, consolidando su posición como una adición a la cartera intratecal en el mercado de la atrofia muscular espinal (SMA), que actualmente está liderado por Spinraza de Biogen. Se espera que el genérico de palbociclib de Viatris y el biosimilar de ranibizumab de Intas impulsen reducciones de precios en el mercado de la oftalmología y la oncología, valorado en aproximadamente $15 mil millones. La retirada de Viokat de Soleno representa un retraso a corto plazo, pero se considera un reposicionamiento estratégico para mejorar las oportunidades de asociación global y el poder de fijación de precios a medio y largo plazo.