ALSTARS Entra en fase de reclutamiento

Coya Therapeutics (COYA) está llevando a cabo el ensayo clínico de fase ALSTARS fase 2 (NCT07161999) en aproximadamente 25 centros en los Estados Unidos y Canadá, inscribiendo a 120 pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALS). A diferencia del ensayo anteriormente titulado fase 2/3, la fase oficialmente registrada es la fase 2, con el primer paciente dosificado en diciembre 2025. A partir de mayo 2026, el reclutamiento continúa en curso, y algunos pacientes iniciales han completado el tratamiento de 24 semanas y han entrado en la fase de extensión, con el objetivo de completar la inscripción en la segunda mitad de 2026. Las fechas de finalización primaria y de finalización global están programadas para enero 2027 y julio 2027, respectivamente.

Modulación simultánea de dos ejes inmunitarios

COYA 302 es un fármaco compuesto subcutáneo en fase previa a la aprobación comercial, que combina una interleucina-2 de dosis baja patentada con DRL_AB de Dr. Reddy’s Laboratories (RDY). La dosis baja de IL-2 aumenta el número y la función antiinflamatoria de las células T reguladoras (Tregs) con receptores IL-2 de alta afinidad, mientras que DRL_AB, un candidato biosimilar a abatacept (el ingrediente activo en Orencia), contiene CTLA-4 Ig, que bloquea CD80 y CD86, inhibiendo la activación de monocitos, macrófagos y células T efectoras. Esto difiere de los tratamientos existentes como Rilutek y Edaravone, que se dirigen a la toxicidad por glutamato y al estrés oxidativo, respectivamente, mediante la actuación sobre dos ejes complementarios de la neuroinflamación.

Validación conjunta del deterioro funcional y los biomarcadores

Los participantes se aleatorizan en una proporción 1:1:1 a dos grupos de dosis de COYA 302 y a un grupo de placebo, recibiendo un tratamiento doble ciego durante 24 semanas. Posteriormente, en la fase de extensión de 24 semanas, el grupo de placebo se vuelve a aleatorizar a una de las dos dosis, lo que permite evaluar la seguridad y la eficacia sostenida durante hasta 48 semanas. El marco de evaluación incluye la Escala de Calificación Funcional Revisada para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R), la cadena ligera de neurofilamentos (NfL), la presión inspiratoria máxima y la capacidad vital forzada, validando de forma cruzada la función, el daño axonal y la función respiratoria. La clave para aumentar el valor reside en replicar las señales del estudio previo pequeño y abierto con datos de 120 pacientes en un entorno controlado con placebo.

Panorama regulatorio, de mercado y competitivo

La FDA aprobó la solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para COYA 302 para ALS en agosto de 2025, y Health Canada también aprobó la solicitud de ensayo clínico; sin embargo, la fase actual es la Fase 2, por lo que aún no ha alcanzado la etapa de aprobación del producto o de revisión del comité asesor (AdComm). El estándar de atención actual en los Estados Unidos incluye Rilutek (riluzole), aprobado en 1995, Radicava (edaravone), aprobado en 2017 para administración intravenosa y en 2022 para administración oral, y Qalsody (tofersen), aprobado en 2023 con aprobación acelerada para SOD1-mutante ALS. Relyvrio, aprobado en 2022, fue retirado de los mercados de la US y canadienses en 2024 tras no lograr confirmar la eficacia en un ensayo de fase 3, lo que destaca la importancia de la evidencia reproducible controlada con placebo. Se proyecta que el mercado global de terapias ALS alcanzará los USD 789.4 millones en 2026 y los USD 987.6 millones en 2030, y COYA 302 apunta a una posición comercial como candidato inmunomodulador sin limitaciones genéticas.