El tratamiento de Novartis para la urticaria crónica espontánea, Rhapsido (Remibrutinib), recibe EMA aprobación en Europa
Antecedentes sobre la aprobación del primer inhibidor oral de BTK en Europa
La Comisión Europea (EC) ha otorgado la aprobación final para el nuevo fármaco de Novartis, Rhapsido (Remibrutinib), para el tratamiento de la Urticaria Espontánea Crónica (CSU) el 23 de abril de 2026. Esta aprobación es para pacientes adultos cuya afección no está controlada adecuadamente por el tratamiento estándar existente de antihistamínicos H1. Rhapsido actúa mediante la inhibición altamente selectiva y reversible de la Tirosina Quinasa de Bruton (BTK), una enzima clave implicada en la enfermedad. Anteriormente, los pacientes de esta categoría debían depender de Xolair, un agente biológico que requiere inyecciones periódicas. Esta aprobación proporciona la primera opción de tratamiento dirigido oral que puede administrarse sin necesidad de análisis de sangre regulares para su seguimiento.
Eficacia confirmada a través de datos clínicos de la Fase 3
La aprobación de Rhapsido se basa en datos robustos de eficacia y seguridad de los ensayos globales de Fase 3, REMIX-1 y REMIX-2. En el ensayo REMIX-1, en la semana 12, el grupo de Rhapsido mostró una reducción de -20.0 puntos en la Puntuación Semanal de Actividad de la Urticaria (UAS7) en comparación con el valor basal, mientras que el grupo placebo mostró una reducción de -13.8 puntos. En el ensayo REMIX-2, la reducción fue de -19.4 puntos para el grupo de Rhapsido y de -11.7 puntos para el grupo placebo, demostrando superioridad sobre el placebo (p<0.0001). Además, se observó un alivio rápido del prurito y las ronchas dentro de la primera semana de tratamiento, y la eficacia se mantuvo hasta las 52 semanas. No se observó hepatotoxicidad clínicamente significativa ni reacciones adversas, lo que garantiza la seguridad a largo plazo.
Análisis de la disrupción del mercado del monopolio de Xolair y panorama competitivo
El lanzamiento europeo de Rhapsido interrumpirá el monopolio de Xolair (Omalizumab), que ha sido comercializado conjuntamente por Novartis y Roche. Sanofi y Regeneron buscan actualmente la aprobación para su agente biológico, Dupixent (Dupilumab), para el tratamiento de CSU, y Roche está realizando un ensayo de Fase 3 de otro inhibidor oral de BTK, Fenebrutinib. Entre estos, se espera que Rhapsido capture rápidamente la base de pacientes existente de Xolair, que anteriormente encontraban inconvenientes las visitas al hospital, debido a su alto perfil de seguridad y a la conveniencia de no requerir seguimiento.
Previsión del tamaño del mercado y desafíos de reembolso
El mercado mundial de la urticaria espontánea crónica se estima en aproximadamente $2 mil millones en 2025 en los principales países 7 (7MM) y se proyecta que crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta de 10-16% para alcanzar más de $7.5 mil millones para 2034. Novartis planea ampliar las indicaciones de Rhapsido para incluir varios otros tipos de urticaria inducible, aprovechando las aprobaciones de la US FDA y la europea EC para establecer a Rhapsido como un fármaco superventas con ventas anuales máximas de varios miles de millones de dólares. Sin embargo, en el mercado europeo, asegurar un reembolso rápido mediante negociaciones de precios y evaluaciones de economía de la salud en cada país es el mayor desafío para el éxito comercial.
Esta aprobación europea de EMA significa la comercialización del primer inhibidor oral de BTK (Rhapsido) para el tratamiento de la Urticaria Espontánea Crónica (CSU), mejorando la comodidad del paciente y alterando el dominio de mercado de Xolair, el único agente biológico existente. Novartis pretende captar el mercado, que se proyecta que crecerá de aproximadamente $2 mil millones en 2025 a $7.5 mil millones para 2034, con una tasa de crecimiento anual compuesta de 10-16%, aprovechando la fuerte eficacia demostrada en los ensayos de Fase 3 REMIX-1/2 (con una reducción máxima de la puntuación UAS7 de -20.0 puntos en la semana 12). Se espera la competencia de Dupixent de Regeneron y Sanofi, y de Fenebrutinib de Roche, lo que hace que el rápido reembolso en cada país sea crucial para la penetración inicial en el mercado. Desde una perspectiva de investigación, el fármaco ha demostrado un perfil de seguridad diferenciado con preocupaciones mínimas de hepatotoxicidad y sin necesidad de monitorización periódica, abriendo nuevas posibilidades en el campo de la inmunoterapia. A largo plazo, si las indicaciones objetivo para Rhapsido se expanden con éxito para incluir varios tipos de urticaria inducible, el potencial de Novartis para alcanzar sus ventas anuales máximas proyectadas de varios miles de millones de dólares aumentará.
Fuente: EMA (ema)