NCI completa estudio epidemiológico a largo plazo sobre cáncer de mama y ovario, sentando las bases para el desarrollo de inhibidores de PARP, incluido Lynparza de AstraZeneca
Finalización de los datos genómicos e impacto en el mercado en la era de la medicina de precisión
El National Cancer Institute (NCI) ha completado su estudio epidemiológico a largo plazo (NCT00040222) en 377 pacientes con cáncer de mama y cáncer de ovario con alto riesgo genético, junto con sus familias, seguidos durante 24 años desde 2002. Este proyecto a largo plazo, que combina datos de pruebas de mutaciones germinales con bioespecímenes de pacientes, ha servido como piedra angular para esclarecer los mecanismos genéticos del cáncer. En particular, ha proporcionado evidencia genética directa para el desarrollo de terapias dirigidas, incluyendo Lynparza (olaparib), el primer inhibidor PARP codesarrollado por AstraZeneca (AZN) y MSD (Merck & Co, MRK), transformando el paradigma del desarrollo de fármacos contra el cáncer. La construcción de la cohorte a largo plazo de NCI ha ido más allá de la simple recopilación de datos, sirviendo como una infraestructura que reduce drásticamente el coste del diseño de ensayos clínicos y el descubrimiento de dianas para fármacos de medicina de precisión.
Asegurar los activos del biobanco y el valor de la investigación traslacional de seguimiento
El equipo de investigación aseguró muestras biológicas de alta calidad, incluyendo DNA, suero y tejido tumoral, de los participantes para establecer un biobanco. Esta acumulación sistemática de información genética de grupos de alto riesgo es material esencial para el descubrimiento de nuevos genes de susceptibilidad tumoral y la elucidación de los mecanismos del cáncer. Al demostrar estadísticamente la correlación entre las mutaciones genéticas y el desarrollo real del cáncer, se ha establecido un referente clínico, permitiendo que las compañías farmacéuticas globales inicien investigaciones traslacionales de seguimiento. Esto ha dado lugar a un ciclo de desarrollo más corto para las terapias dirigidas de próxima generación, tales como Talzenna (talazoparib) de Pfizer (PFE) y Zejula (niraparib) de GSK, proporcionando a los pacientes un acceso más rápido al tratamiento.
Garantizar la fiabilidad de los datos mediante el cumplimiento de las directrices
Este estudio se adhirió estrictamente a las directrices de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO), y las pruebas de mutación genética se realizaron únicamente en laboratorios con certificación del Programa de Mejora de los Laboratorios Clínicos (CLIA) (CLIA), garantizando pruebas clínicas de alta calidad. Esto asegura la rigurosa calidad de los datos genéticos obtenidos durante el estudio, contribuyendo a reducir las barreras regulatorias para la aprobación de diagnósticos complementarios (CDx) en el futuro. Al compartir de forma transparente con los pacientes la información sobre el riesgo genético de cáncer, el estudio estableció proactivamente directrices éticas para la genética clínica. El alto grado de integridad de los datos puede utilizarse como un referente clave por parte de organismos reguladores internacionales, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), al evaluar la seguridad y eficacia de nuevos fármacos basados en genes.
Expansión y panorama competitivo del mercado global de inhibidores de PARP
El mercado global de inhibidores de PARP está valorado actualmente en aproximadamente entre $7.5 mil millones y $8.4 mil millones a fecha de 2024 y se proyecta que crezca hasta alcanzar los $23.6 mil millones para 2035. Lynparza de AstraZeneca, que representa más del 38% del mercado, registró ventas de $3.072 mil millones solo en 2024, liderando el mercado. Con la finalización exitosa del estudio a largo plazo de NCI, se han reforzado los datos de seguimiento a largo plazo de grupos con alto riesgo genético, necesarios para ampliar las indicaciones y desarrollar terapias combinadas para fármacos competidores como Zejula y Talzenna. Se espera que este acceso abierto a datos de alta calidad acelere el desarrollo de la cartera de productos de nuevas empresas biotecnológicas dirigidas a nuevos objetivos, diversificando la competencia en el mercado.
La finalización del estudio epidemiológico a largo plazo de NCI de 24 años es un hito significativo para acelerar el descubrimiento de nuevas dianas terapéuticas y apoyar el crecimiento a largo plazo del mercado mundial de inhibidores de PARP, que supera los $7.5 mil millones a fecha de 2024. Con el Lynparza de AstraZeneca registrando ventas anuales de $3.072 mil millones y liderando el mercado, el estudio proporciona datos esenciales de cohortes de alto riesgo con mutaciones BRCA1/2 para el diseño de ensayos clínicos de indicaciones ampliadas para productos competidores como Zejula de GSK y Talzenna de Pfizer. Las muestras genómicas y de biobanco con certificación CLIA aseguradas por los investigadores se utilizan como activos fundamentales de investigación clave, desde el descubrimiento de candidatos en fase temprana hasta los ensayos de fase 3 avanzada y las solicitudes de aprobación regulatoria para la validación del perfil de seguridad. A corto plazo, contribuye al perfeccionamiento de las guías de diagnóstico precoz y tratamiento preventivo para los cánceres hereditarios de mama y ovario, y a medio y largo plazo, acorta el proceso de aprobación de la FDA para diagnósticos acompañantes. En última instancia, se espera que los datos de seguimiento de la aparición de tumores a largo plazo de 'Kindred' de alto riesgo reduzcan el riesgo de inversión en los campos de la terapia génica y los fármacos anticancerígenos dirigidos de precisión, y mejoren significativamente la productividad de la investigación traslacional para las empresas biotecnológicas.
Fuente: ClinicalTrials.gov (api_ct)