Cambio de paradigma en las terapias celulares para enfermedades autoinmunes

Quell Therapeutics Limited, una empresa biotecnológica innovadora con sede en UK, ha iniciado un ensayo clínico de Fase 1/2 (estudio CHILL, NCT07473154) de QEL-005, su terapia de células T reguladoras con receptor de antígeno quimérico (CAR-Treg) de primera generación para enfermedades autoinmunes. A diferencia de los tratamientos convencionales para las enfermedades autoinmunes que suprimen todo el sistema inmunitario, aumentando la susceptibilidad a las infecciones, este enfoque busca una modulación inmunitaria local precisa. Este cambio de un paradigma centrado en la inmunosupresión hacia una modulación de precisión personalizada está captando una atención significativa en la industria. Cabe destacar que Quell Therapeutics ha desplazado estratégicamente su enfoque de su candidato inicial, una terapia para el rechazo de trasplantes de órganos, hacia el área de las enfermedades autoinmunes, reconociendo su mayor potencial comercial.

Nuevo horizonte en el tratamiento de enfermedades raras y refractarias

Este ensayo clínico incluirá a pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc), una enfermedad autoinmune grave, y artritis reumatoide refractaria (RA), que no responde a los tratamientos estándar existentes. Ambas enfermedades causan daño tisular irreversible debido a la inflamación crónica, pero existe una falta de fármacos modificadores de la enfermedad que sean seguros y eficaces, lo que resulta en necesidades médicas no cubiertas significativas. Se proyecta que el mercado de tratamientos para la esclerosis sistémica crezca de aproximadamente USD $1.5 mil millones en 2026 a más de USD $4 mil millones para 2035, mientras que el mercado de la artritis reumatoide ya es un mercado grande, superando los USD $38 mil millones en 2026. Si QEL-005 demuestra reducción de la actividad de la enfermedad y seguridad en este ensayo, podría asegurar una posición única en este gran mercado de enfermedades de difícil tratamiento.

Mecanismo de acción único: de la supresión a la armonía

QEL-005 es una terapia celular en la que las células T reguladoras, aisladas de la sangre del paciente mediante leucoféresis, se modifican genéticamente para dirigirse a la proteína CD19 en la superficie de las células B. A diferencia de las terapias existentes dirigidas a CD19 y que tienen como diana CAR-T, las cuales eliminan las células diana, QEL-005 reconoce y activa las células B CD19, y luego ejerce una supresión colateral, calmando las células inmunitarias circundantes. Mediante la tecnología patentada Phenotype Locked™ de Quell Therapeutics, las células Treg están diseñadas para mantener la estabilidad y evitar que se diferencien en células T proinflamatorias, incluso en un entorno inflamatorio. Esta supervivencia celular y el mantenimiento funcional son factores clave no solo para la eficacia terapéutica, sino también para prevenir efectos secundarios sistémicos innecesarios.

Seguridad a largo plazo y aprobación regulatoria: un hito

Tras la aprobación de la solicitud del ensayo clínico (CTA) por parte de la Agencia de Productos Medicinales y de Atención Sanitaria del Reino Unido (UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) en marzo de 2026, este ensayo se ampliará a un ensayo multinacional en España y Alemania. Para evaluar los posibles efectos a largo plazo de las células modificadas genéticamente en el organismo, así como posibles riesgos como la carcinogenicidad, un periodo de observación primaria de un año será seguido por un total de 15 años de seguimiento a largo plazo. Este riguroso proceso de verificación de seguridad servirá como una guía estándar importante para las agencias reguladoras en el futuro para la aprobación de terapias celulares de próxima generación. Los inversores podrán evaluar la tecnología de la empresa basándose en la seguridad clínica inicial y en los datos de biomarcadores que se espera que se publiquen en el primer trimestre (Q1) de 2027.