la FDA y la Fundación Reagan-Udall completan la estandarización de los datos del mundo real sobre el tratamiento de COVID-19 (RWD), incluido Remdesivir
Un esfuerzo colaborativo para superar la fragmentación de datos
Durante la pandemia de COVID-19, se generó una gran cantidad de datos clínicos en todo el mundo. Sin embargo, debido a los diversos formatos de registro en las distintas instituciones, la integración y el análisis de estos datos plantearon desafíos significativos. Para abordar esta fragmentación de datos, la FDA (la FDA), la Fundación Reagan-Udall para la FDA y Friends of Cancer Research, una organización dedicada al avance de la investigación del cáncer, unieron fuerzas para lanzar un proyecto de estandarización de Datos del Mundo Real (RWD) para COVID-19. Establecieron el 'COVID-19 Evidence Accelerator', con la participación de más de 200 organizaciones públicas y privadas, para armonizar datos dispares y transformarlos en Evidencia del Mundo Real (RWE) utilizable.
Logrando la interoperabilidad mediante el mapeo del Modelo de Datos Común (CDM)
El logro clave de este proyecto fue la estandarización de diversos modelos de datos utilizados por varias instituciones sanitarias en una estructura unificada para el intercambio de datos. Los investigadores mapearon con éxito elementos de datos clave, como características demográficas, resultados de pruebas diagnósticas, medicamentos y resultados clínicos de pacientes COVID-19, a los principales Modelos de Datos Comunes (CDMs), incluyendo OMOP, PCORnet, Sentinel e i2b2/ACT. Esto permitió la creación de una 'infraestructura de análisis distribuido federado' que permite enviar las mismas consultas analíticas a cada red de bases de datos sin mover físicamente los datos sensibles de los pacientes, permitiendo una rápida agregación de resultados estadísticos.
Facilitando la validación de la efectividad en el mundo real de tratamientos clave
La armonización y estandarización de los elementos RWD han contribuido significativamente a validar la seguridad y eficacia de tratamientos como Remdesivir (nombre comercial: Veklury) de Gilead Sciences (GILD) e Hidroxicloroquina, que inicialmente enfrentó controversia. Antes de que los ensayos controlados aleatorios (RCTs) a gran escala arrojaran resultados, se realizaron análisis paralelos utilizando la infraestructura de investigación distribuida estandarizada, lo que permitió una comparación casi en tiempo real de los datos de la práctica clínica. Esto desempeñó un papel crucial para ayudar a las autoridades reguladoras y a los profesionales de la salud a demostrar la eficacia real de los tratamientos y mantener la vigilancia de la seguridad tras la Autorización de Uso de Emergencia (EUA).
Reduciendo los costes de la vigilancia poscomercialización y transformando la ciencia reguladora
El establecimiento de una plataforma RWD estandarizada presenta una oportunidad para revolucionar la estructura de costes de la vigilancia poscomercialización (PMS) y la expansión de indicaciones para nuevos fármacos, que las empresas farmacéuticas globales como Pfizer (PFE) y Merck & Co. (MRK) deben realizar tras el desarrollo de fármacos. El valor de mercado de las empresas especializadas en análisis de RWD de atención sanitaria, como Aetion y Syapse, está aumentando, y las empresas farmacéuticas pueden reducir significativamente los costes de preparación de datos asociados con la preparación de evidencia clínica para su presentación ante las agencias reguladoras. En última instancia, se espera que esto acorte el cronograma desde la recopilación de datos hasta la toma de decisiones, mejorando significativamente la capacidad de respuesta ante futuras crisis de salud pública.
Este proyecto de estandarización COVID-19 RWD genera beneficios económicos al reducir los costes de integración de datos hasta en un 40%, en el contexto del mercado global de RWD/RWE, que está experimentando un rápido crecimiento y se proyecta que alcanzará miles de millones de dólares para 2026. Actúa como complemento a los ensayos controlados aleatorizados a gran escala (RCTs), reduciendo la elevada carga de costes asociada al seguimiento de la seguridad tras la aprobación y la expansión de las indicaciones para fármacos en las etapas de uso de emergencia y comercialización, como Veklury (Remdesivir) de Gilead (GILD) y Paxlovid de Pfizer (PFE). A medio y largo plazo, se espera que aumente la tasa de adopción de OMOP y PCORnet CDMs como formatos de datos estándar en los mercados globales de IT y medicina de precisión, lo que promoverá la diversificación de los ingresos por licencias y atraerá inversiones para empresas de soluciones de análisis como Aetion y Syapse. En particular, la capacidad de utilizar RWE para el cribado de indicaciones y la prevalidación del potencial de aprobación regulatoria antes de que un nuevo fármaco candidato entre en los ensayos de Fase 3 mejorará significativamente la eficiencia de I+D de las empresas biotecnológicas.
Fuente: FDA Drug Approvals (rss)