Abordando la brecha de financiación en etapas tempranas del cáncer pediátrico con $50 millones

C-Further, establecida por Cancer Research Horizons, LifeArc y Great Ormond Street Hospital Children’s Charity, está invirtiendo un total de £37 millones, aproximadamente USD 50 millones, en investigación y desarrollo de nuevas terapias para el cáncer pediátrico. Esta iniciativa tiene como objetivo apoyar el desarrollo de nuevos tratamientos para cánceres pediátricos, un área que a menudo es ignorada por las compañías farmacéuticas debido a la población limitada de pacientes y la viabilidad comercial. C-Further proporciona financiación no dilutiva y aprovecha las capacidades de investigación de sus socios para apoyar proyectos desde la validación de dianas hasta la selección de candidatos preclínicos. GOSH Charity se ha comprometido a aportar £10 millones adicionales para 2025, ampliando la inversión inicial de £27 millones. El enfoque consiste en crear activos que puedan traducirse en aplicaciones clínicas, en lugar de simplemente distribuir subvenciones de investigación.

CF-012 apunta a la dependencia de ETV6 en el sarcoma de Ewing

CF-012 es un nombre en clave preclínico para una potencial terapia de molécula pequeña de primera clase que inhibe la variante ETS 6 (ETV6). ETV6 es un factor de transcripción que ha demostrado ser esencial para el crecimiento y la metástasis del sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer impulsado por el oncogén de fusión EWS-FLI1. El estándar de atención actual para el sarcoma de Ewing es VDC/IE, un régimen alternante de vincristina, doxorrubicina y ciclofosfamida con ifosfamida y etopósido, así como cirugía y radioterapia. Si bien la tasa de supervivencia a cinco años para pacientes con enfermedad localizada es superior al 70%, la tasa de supervivencia a cinco años para pacientes con enfermedad recurrente o metastásica es inferior al 30%. CF-012 se encuentra en la etapa de selección de candidatos preclínicos y aún no ha sido aprobado por la FDA, EMA ni PMDA, ni ha sido revisado por un AdComm.

CF-033 es una terapia de células iNKT lista para usar (Off-the-Shelf) dirigida a PRAME

CF-033 es otro nombre en clave preclínico para una terapia desarrollada por MiNK Therapeutics (INKT). Es una terapia de células T natural killer (iNKT) alogénica que ha sido diseñada para expresar un receptor de células T específico de PRAME (TCR). PRAME es un antígeno asociado al melanoma que se expresa en una variedad de cánceres, incluyendo sarcomas, leucemia mieloide aguda y meduloblastoma. CF-033 está diseñado para reconocer directamente a PRAME y activar tanto el sistema inmunitario innato como el adaptativo. C-Further proporcionará hasta USD 1.1 millones en financiación no dilutiva basada en hitos para apoyar la selección de un candidato clínico y la preparación de una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND). MiNK Therapeutics también recibirá un porcentaje de dos dígitos de los futuros ingresos comerciales. Un activo competidor es la terapia celular alogénica PRAME TCR-T de Immatics (IMTX), anzu-cel y IMA203, que se encuentran en ensayos clínicos de Fase 1b y Fase 1, respectivamente, lo que indica que está adelantado en la validación clínica.

Los activos preclínicos están siendo reevaluados como objetivos estratégicos de adquisición

Se proyecta que el mercado para los tratamientos del sarcoma de Ewing crezca de USD 285.13 millones en 2024 a USD 452.40 millones en 2032, con una tasa de crecimiento anual compuesta de 5.94%. Sin embargo, la limitada población de pacientes dificulta que las grandes compañías farmacéuticas justifiquen las inversiones en etapas tempranas en esta área. C-Further está agrupando múltiples programas de cáncer pediátrico en una única plataforma de descubrimiento y validación para reducir el riesgo de la cartera y aumentar la probabilidad de establecer asociaciones con la industria antes de la entrada clínica. Como ejemplo aparte, Novartis (NVS) anunció la adquisición de Myricx Bio en julio de 2026, ofreciendo un pago inicial de USD 1.1 mil millones y pagos de hitos potenciales de hasta USD 400 millones por B7-H3 y HER2 conjugados anticuerpo-fármaco que incorporan inhibidores de la N-miristoiltransferasa (NMTi). Se espera que la transacción se cierre en la segunda mitad de 2026, pendiente de aprobación regulatoria. Este es un caso de estudio de una spin-out del grupo CRH y demuestra el valor estratégico de una plataforma preclínica.