La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó Sylvant (siltuximab) de Janssen el 22 de mayo de 2014, para el tratamiento de la enfermedad de Castleman multicéntrica (MCD). Sylvant es una terapia dirigida, un agente biológico que se une directamente y neutraliza la interleuquina-6 (IL-6), una proteína que promueve las respuestas inmunitarias e inflamatorias en el cuerpo. Esta aprobación es significativa ya que proporciona la primera opción de tratamiento aprobada oficialmente para pacientes en Europa que anteriormente debían depender de quimioterapia altamente tóxica o esteroides temporales para el alivio de síntomas, dado que no había otros tratamientos aprobados disponibles. Esto demuestra el compromiso de la agencia reguladora para abordar las necesidades médicas no cubiertas en enfermedades hematológicas raras y difíciles de tratar mediante la aprobación acelerada y la designación de fármaco huérfano, mostrando el éxito comercial de las compañías farmacéuticas globales.

La aprobación se basa en los datos del ensayo MCD2001 Fase 2, un estudio multinacional y aleatorizado. Debido a la rareza de MCD, el ensayo de fase 2 fue aceptado como un ensayo pivotal. Los resultados mostraron que el 34% de los pacientes tratados con Sylvant y el mejor tratamiento de soporte (BSC) experimentaron una reducción tumoral duradera y una mejora de los síntomas, en comparación con el 0% en el grupo placebo, demostrando una eficacia estadísticamente significativa. Estos datos confirman científicamente que las terapias biológicas dirigidas pueden mejorar de manera fiable las tasas de supervivencia y controlar los síntomas clínicos en enfermedades raras y difíciles de tratar, lo cual era incierto anteriormente.

La aprobación de Sylvant marcó un paso crucial para asegurar una posición comercial dominante en el mercado europeo. En ese momento, el Rituximab de Roche se utilizaba fuera de indicación (off-label), y Sylvant se convirtió rápidamente en el estándar de atención tras su aprobación. Aunque el Tocilizumab de Roche, que se dirige al receptor IL-6, fue aprobado en algunos países, incluido Japón, Sylvant era el único fármaco con aprobación oficial en Europa, lo que le otorgó una ventaja significativa de primer movimiento. Esta exclusividad se ha convertido en un valioso activo comercial, contribuyendo a la diversificación de la cartera de empresas como Recordati y creando barreras de entrada para los competidores.

Posteriormente, el valor comercial de Sylvant ha seguido aumentando a través de diversos acuerdos de licencia y fusiones y adquisiciones (M&A) entre compañías farmacéuticas multinacionales. El desarrollador original, Janssen, firmó un acuerdo en 2018 para vender los derechos globales de Sylvant a EUSA Pharma, una compañía global de enfermedades raras, por $115 millones. En 2021, Recordati, una empresa farmacéutica italiana de tamaño mediano, adquirió EUSA Pharma por $845 millones, convirtiendo a Sylvant en un activo clave en el negocio de enfermedades raras de Recordati. Solo en la primera mitad de 2026, Sylvant generó aproximadamente €48.1 millones en ventas netas, demostrando su fuerte presencia comercial y creación de valor en el mercado global.