Johnson & Johnson (J&J) ha suscrito un acuerdo de colaboración y opción exclusiva con Sail Biomedicines, una empresa de Flagship Pioneering, para codesarrollar y adquirir potencialmente los derechos de SAIL-0839, una terapia CAR-T in vivo en etapa preclínica. El acuerdo incluye un pago inicial de $785 millones, que incluye una inversión de capital de $465 millones en Sail. J&J también proporcionará hasta $140 millones en pagos por hitos y tiene la opción de adquirir Sail por un monto adicional de $2.58 mil millones. Esta inversión significativa refleja el compromiso de J&J para superar las complejidades de las terapias celulares tradicionales y establecer una posición de liderazgo en el mercado de enfermedades autoinmunes de próxima generación.

SAIL-0839, el núcleo de esta colaboración, utiliza la tecnología patentada de Sail Biomedicines 'endless RNA (eRNA™)' y su plataforma de entrega de nanopartículas programables. Esta terapia está diseñada para reprogramar directamente las células T CD4+ y CD8+ in vivo para atacar la proteína CD19 que se encuentra en las células B. Las terapias CAR-T ex vivo tradicionales implican extraer células T de la sangre de un paciente, modificarlas genéticamente y luego reinfundirlas, un proceso que toma 3-4 semanas y que se asocia con altos costos y posibles efectos secundarios. En contraste, la tecnología in vivo tiene como objetivo inducir un reinicio inmunológico directamente dentro del cuerpo del paciente, eliminando la necesidad de procesos complejos de cultivo celular y quimioterapia de preacondicionamiento. Este enfoque ofrece el potencial de una opción de tratamiento más disponible y accesible, allanando el camino para la adopción generalizada de las terapias celulares.

Se proyecta que el mercado mundial de enfermedades autoinmunes alcance los $250 mil millones para 2030, y se espera que el mercado del lupus eritematoso sistémico (SLE) alcance los $5.75 mil millones para 2030. J&J ya ha logrado el éxito en el espacio de CAR-T ex vivo con Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), codesarrollado con Legend Biotech, y ahora busca expandir su dominio hacia el área de las enfermedades autoinmunes. Con competidores como Cabaletta Bio (CABA-201) y Kyverna Therapeutics (KYV-101) con sus líneas de desarrollo ex vivo en ensayos de Fase 1/2, J&J pretende transformar el mercado con su tecnología in vivo.

Este acuerdo destaca el valor tecnológico de Sail Biomedicines, que se formó mediante la fusión de Senda Biosciences y Laronde en 2023, y las capacidades de incubación de Flagship Pioneering. Con la adquisición de Kelonia Therapeutics por parte de Eli Lilly y la colaboración de Bristol Myers Squibb con Orbital Therapeutics, la competencia por las terapias celulares in vivo se está intensificando. Con Gilead Sciences y AstraZeneca uniéndose también a la contienda a través de asociaciones con Interius y Cellectis, respectivamente, se espera que el valor de las empresas biotecnológicas con tecnologías de plataforma de próxima generación continúe aumentando.